多发性肌炎 / 皮肌炎治疗策略的研究——前瞻性、多中心、随机、开放临床研究
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 564
- 试验地点
- 20
- 主要终点
- 国际肌炎预后评估协作组疗效评价体系(6 个核心指标，包括：医生对疾病活动的总体评估(VAS)、患者对疾病活动的总体评估(VAS)、健康评估问卷(HAQ) 、肌力测定(MMT8)、血清肌酶水平、肌肉外器官
研究概览
简要总结
一项前瞻性、多中心、随机、对照、开放的临床研究，评价激素联合不同免疫抑制剂治疗多发性肌炎和皮肌炎的安全性和有效性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- 本试验为开放性试验
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 70（—）
- 性别
- All
入选标准
- •受试者必须满足以下标准才可以入选本研究：符合多发性肌炎和皮肌炎和 / 或 ADM 诊断标准，IIM 合并 ILD 者同时满足 IIM 和 / 或 ADM 及 ILD 的诊断标准(见前述)，此外：
- •a.年龄＞18 周岁，<70 周岁;
- •b.同意在研究期间采用有效的避孕措施(育龄期妇女)；
- •c.自愿签署知情同意书；
- •d.首次诊断, 初始治疗者；或既往确诊 PM/DM，经治疗疾病复发者，但筛选时口服强的松≤0.5mg/kg/d 至少 4 周;
- •e.筛选时未使用免疫抑制剂(包括但不限于甲氨蝶呤、来氟米特、环磷酰胺、环孢素、霉酚酸酯、硫唑嘌呤、他克莫司、羟氯喹、沙利度胺、雷公藤及生物制剂等)或停药≥4 周者。
排除标准
- •符合入选标准的潜在受试者如果满足下列标准中的任何一项均将被排除：
- •a.合并其他结缔组织病的 PM/DM；
- •b.合并肿瘤的 PM/DM；
- •c.有严重心、肝、肾等重要脏器和血液、内分泌系统病变者，评价标准如下：
- •①肝功能≥2 倍正常值上限(除外 PM/DM 所致 ALT、AST 升高);
- •②肌酐≥1.5 倍正常值上限；
- •③白细胞计数<3×109/L(或者各单位正常值下限)；
- •④血红蛋白<80g/L；
- •⑤血小板计数<60×109/L。
- •d.3 个月以内接受过生物制剂治疗者；
- •e.4 周内接受过静脉注射糖皮质激素治疗者；
- •f.正处于急、慢性感染期间，或既往有活动性结核史者；
- •g.乙肝表面抗原阳性，或丙肝抗体阳性；
- •h.过敏体质或多种药物过敏者；
- •i.有精神病疾患或其它原因不能配合治疗者。
研究组 & 干预措施
试验组 2-激素联合 CTX 组
CTX 静脉注射 0.8-1.0g/次，每 4 周 1 次，治疗 24 周；24 周后 CTX 静脉注射 0.8-1.0g /次，每 12 周 1 次，维持此剂量至 72 周；激素用法同对照组
干预措施: CTX 静脉注射 0.8-1.0g/次，每 4 周 1 次，治疗 24 周；24 周后 CTX 静脉注射 0.8-1.0g /次，每 12 周 1 次，维持此剂量至 72 周；激素用法同对照组
试验组 1-激素联合 LEF 组
LEF 口服 20mg /d，治疗 24 周；24 周后减量，LEF10mg/d，维持此剂量至 72 周；激素用法同对照组
干预措施: LEF 口服 20mg /d，治疗 24 周；24 周后减量，LEF10mg/d，维持此剂量至 72 周；激素用法同对照组
试验组 1-单用激素组
醋酸泼尼松 1mg/kg/d(或等剂量的醋酸泼尼松龙 / 甲泼尼龙)，6-8 周后，每两周减量 5mg；至 30mg/d，每两周减量 2.5mg；至 5mg/d 维持治疗至 72 周；病情严重者可考虑初始甲基强的松龙 0.5-1.0g/d 冲击治疗 3 天
干预措施: 醋酸泼尼松 1mg/kg/d(或等剂量的醋酸泼尼松龙 / 甲泼尼龙)，6-8 周后，每两周减量 5mg；至 30mg/d，每两周减量 2.5mg；至 5mg/d 维持治疗至 72 周；病情严重者可考虑初始甲基强的松龙 0.5-1.0g/d 冲击治疗 3 天
试验组 1-激素联合 MTX 组
MTX 口服 10-20mg/周，治疗 24 周；24 周后 MTX 口服 7.5-10mg/周，维持此剂量至 72 周；激素用法同对照组
干预措施: MTX 口服 10-20mg/周，治疗 24 周；24 周后 MTX 口服 7.5-10mg/周，维持此剂量至 72 周；激素用法同对照组
试验组 2-单用激素组（对照组）
醋酸泼尼松 1mg/kg/d(或等剂量的醋酸泼尼松龙 / 甲泼尼龙)，6-8 周后，每两周减量 5mg；至 30mg/d，每两周减量 2.5mg；至 5-10mg/d 维持治疗至 72 周；病情严重者可考虑初始甲基强的松龙 0.5-1.0g/d 冲击治疗 3 天
干预措施: 醋酸泼尼松 1mg/kg/d(或等剂量的醋酸泼尼松龙 / 甲泼尼龙)，6-8 周后，每两周减量 5mg；至 30mg/d，每两周减量 2.5mg；至 5-10mg/d 维持治疗至 72 周；病情严重者可考虑初始甲基强的松龙 0.5-1.0g/d 冲击治疗 3 天
试验组 2-激素联合 MMF 组
MMF 口服 1.5-2.0g /d，治疗 24 周；24 周后减量，MMF0.75-1.0g/d，维持此剂量至 72 周；激素用法同对照组
干预措施: MMF 口服 1.5-2.0g /d，治疗 24 周；24 周后减量，MMF0.75-1.0g/d，维持此剂量至 72 周；激素用法同对照组
结局指标
主要结局
国际肌炎预后评估协作组疗效评价体系(6 个核心指标，包括：医生对疾病活动的总体评估(VAS)、患者对疾病活动的总体评估(VAS)、健康评估问卷(HAQ) 、肌力测定(MMT8)、血清肌酶水平、肌肉外器官
次要结局
- 血沉
- C 反应蛋白
- 人Ⅱ型肺泡细胞表面抗原
- 人表面活性蛋白 D
- 单核细胞趋化蛋白-1
- 抗 Jo-1 抗体
- 血常规
- 尿常规
- 便常规
- 肝功能
- 肾功能
- 血脂
- 血糖
- 电解质
- 血钙
- 血磷
- T、B 细胞计数
- 25 羟基维生素 D3
- I 型胶原羧基末端肽
- 抗酒石酸酸性磷酸酶
- 骨碱性磷酸酶
- 胸片
- 腹部超声
- 心电图
- 骨密度