CTR20252712进行中（未招募）1 期
人异体诱导多能干细胞（iPSC）来源的运动神经祖细胞（XS228 细胞注射液）治疗肌萎缩侧索硬化症患者的安全性、耐受性及有效性的 I/II 期临床研究
未提供1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 12 人开始时间: 2025年7月23日
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 12
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 参与者不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）发生率等
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：评价 XS228 细胞治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的安全性和耐受性。 次要目的：评价 XS228 细胞治疗 ALS 患者的初步有效性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 评价xs228细胞治疗肌萎缩侧索硬化症（als）患者的安全性和耐受性。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 75岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •年龄 18-75 岁（包含 18 岁和 75 岁），性别不限
- •依据修订的 EI Escorial 诊断标准，结合临床表现等诊断为肌萎缩侧索硬化症
- •筛选期 / 基线期参与者呼吸功能用力肺活量（FVC%）≥70%预计值
- •育龄期患者（男性和女性）必须同意从签署知情同意书开始直至试验结束后 6 个月内采取有效的非药物避孕措施
- •自愿参加临床研究，理解并签署知情同意书
排除标准
- •患者具有神经肌肉无力的症状和体征，不能排除其他原因引起的肌肉无力
- •患者体重指数（BMI）<18.5 kg/m^2
- •患者仅表现为上运动神经元症状的原发性侧索硬化症
- •患有重大精神疾病或其他中枢神经系统疾病，研究者评估影响评价者
- •患有神经或肌肉功能损害的疾病，如代谢性肌肉疾病、重症肌无力
- •诊断自身免疫性疾病且病情未控制的、严重的关节炎、跛行等疾病，研究者评估影响评价的
- •筛选期 / 基线期前 2 周内发生急性活动性感染，需要使用抗生素、抗病毒药或抗真菌药物治疗，且未控制的
- •诊断活动性肺结核或进行疑似结核治疗的患者
- •诊断有严重的肺部疾病，研究者评估影响评价的
- •既往或检测出的心脏方面异常者（满足下列任意一条即排除）:
- •[1] 有充血性心力衰竭的证据，或有终末期心血管疾病史（如慢性心力衰竭纽约心脏病协会[NYHA] III、IV 级）；
- •[2] 严重的心律失常、控制不良的心律失常，如病态窦房结综合征、Ⅲ度房室传导阻滞等；
- •[3]既往 3 个月内发生过不稳定型心绞痛或急性心肌梗死病史；
- •有肝硬化、慢性肝炎病史
- •有出血、凝血异常病史，或正在接受抗凝治疗者
- •有活动性乙型肝炎、活动性丙型肝炎（HCV）、人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体或梅毒螺旋体抗体检查阳性者
- •有严重的外伤或手术史，研究者评估影响评估的
- •有麻醉药物过敏史，或既往有严重过敏史，或对试验用药品过敏者
- •5 年内患有恶性肿瘤或正在进行抗肿瘤治疗者
- •3 个月内参加过其他临床研究
- •经研究者判断不适合参加临床研究者
结局指标
主要结局
参与者不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）发生率等
时间窗: 末次给药后 28 天内
次要结局
- ALSFRS-R 评分较基线的变化情况(末次给药后第 29 天、第 90 天、第 180 天)
- 用力肺活量（FVC）较基线的变化情况(末次给药后第 29 天、第 90 天、第 180 天)
- ROADS 较基线的变化情况(末次给药后第 29 天、第 90 天、第 180 天)
- 与试验药物相关的 AE、SAE 发生率及严重程度等(末次给药后第 180 天内)
研究者
齐鑫
士泽生物医药（苏州）有限公司 / 士泽生物医药（上海）有限公司
研究点 (1)
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