CTR20244586进行中（未招募）2 期
口服 AND017 在治疗较低危骨髓增生异常综合征的安全性和有效性的多中心、随机、开放、多剂量的 II 期临床试验
未提供1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 63 人开始时间: 2024年12月3日
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 63
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 从首次给药到安全性随访的不良事件、临床实验室检查、体格检查、12 导联心电图和生命体征
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的:
- 评估不同 AND017 口服剂量在治疗较低危骨髓增生异常综合征参与者的安全性和耐受性。
- 评估不同 AND017 口服剂量在治疗较低危骨髓增生异常综合征参与者的有效性以及确定治疗剂量。 次要目的:
- 评估不同剂量 AND017 对较低危骨髓增生异常综合征参与者红细胞生成相关有效性指标的影响。
- 评估不同剂量 AND017 对较低危骨髓增生异常综合征参与者输血负荷相关指标的影响。
- 评估不同剂量 AND017 对较低危骨髓增生异常综合征参与者的促红细胞生成素（EPO）和铁调素水平的影响。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 80岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •1.参与者自主签署知情同意书，自愿参与本研究；
- •年龄 18 岁-80 岁（包含临界值）；
- •体重 40-140 公斤（包含临界值）；
- •参与者有根据 WHO 2022 分类标准确诊的 MDS 诊断记录且符合 LR-MDS.
- •在随机前的筛选检测和一次随访检测的（两次检测相隔一周以上）Hb 检测平均值≤10.0 g/dL，且两次检测值相差不超过 1.3 g/dL；除外输血后 21 天内的 Hb 检测值
- •非输血受试者（NTD cohort）定义为在随机给药前 16 周内无红细胞输血。低输血负荷受试者(LTB)，定义为在随机给药前 16 周内输注 3-7 个 pRBC 单位且至少在两个不同时间点输注（LTB-1 cohort），或在随机给药前 16 周内输注 1-2 个 pRBC 单位（LTB-2 cohort）；（因治疗其他合并症如失血、手术等输血情况除外）；
- •参与者的基线内源性血清红细胞生成素（sEPO）水平≤500 mU/mL；
- •铁储备：TSAT>15%且铁蛋白>50ng/ml；
- •筛选时，血清叶酸和维生素 B12≥正常值下限；
- •参与者的美国东部肿瘤协作组（ECOG）评分为 0、1 或 2；
- •在筛选评估和试验期间直至末次给药后 28 天（女性）或 12 周（男性）内无妊娠计划且自愿采取有效避孕措施，详情见附录 3；
排除标准
- •对研究药物已知成分过敏，或有严重药物过敏史，包括过敏性休克；
- •参与者诊断为患有 a. MDS 伴低原始细胞和孤立 5q 缺失（MDS-5q）；b. MDS 伴 TP53 双等位基因改变（MDS-biTP53）；c.治疗相关性 MDS; d. 除原发 MDS 以外的其他原因引起的继发性贫血；e. 有已知的急性髓系白血病（Acute myeloid leukaemia AML）或骨髓增生异常性 / 骨髓增殖性肿瘤（Myelodysplastic/ myeloproliferative neoplasms，MDS/MPN） 诊断史;
- •计划在研究期间进行清髓性化疗或全脑脊髓放疗；
- •严重的骨髓纤维化（纤维化≥2+）；
- •既往进行过或计划在研究期间进行造血干细胞移植；
- •筛选期存在需要全身性抗感染治疗的活动性感染，包括细菌、真菌、病毒等全身性活动性感染。
- •研究者评估贫血由并发的具有炎症症状的自身免疫性疾病导致。
- •需要治疗的并发视网膜新血管病变；
- •无法口服药物，或有胃 / 肠切除术史且被认为对胃肠道药物的吸收有影响或当前治疗中仍有症状的胃轻瘫；
- •在首次给药前 4 周内出现临床显著的出血，或有未经医学或手术纠正的出血体质或出血风险；
- •有活动性心脏病或心功能不全病史，详见方案。
- •既往有重大肝病病史或筛选评估时有活动性肝病患者；
- •在筛选评估前 24 周内有凝血功能明显异常或其他血液病史；
- •癫痫病史或既往有任何癫痫发作；
- •在首次用药前 3 个月内有重大病史或重大外科手术史，或在研究进行期间有择期手术计划；
- •研究者评估受试者预计生存期小于 3 个月；
- •既往有促红细胞生成素治疗无效史，详见方案。
- •既往或当前有任何 MDS 以外的恶性肿瘤病史，详见方案。
- •在筛选评估中，人免疫缺陷病毒 HIV 阳性；或 TP 检测阳性；或在给药前需要进行预防治疗或抑制性抗病毒治疗，或未完成治愈性抗病毒治疗的 HBV/HCV 感染，或体内有不可接受的病毒载量；或上述阳性感染经研究者评估不适合入组者。
- •筛选评估中有以下任何实验室异常的参与者，详见方案。
- •既往进行过 MDS 疾病相关的治疗，详见方案。
- •参与者在首次给药日前 8 周内接受过下列任何治疗，详见方案。
- •在首次给药日前的 4 周内参加过其他临床研究或上市后临床研究（不包括医疗器械的临床研究）；
- •孕期、哺乳期、疑似怀孕、在研究期间或研究治疗结束后 28 天（女性）或 12 周（男性伴侣或配偶）内计划怀孕、或无法遵守所指示避孕措施
- •首次给药前 2 年内有酗酒或药物滥用史。
- •根据研究者的判断，受试者有其他不符合本试验条件的原因。
结局指标
主要结局
从首次给药到安全性随访的不良事件、临床实验室检查、体格检查、12 导联心电图和生命体征
时间窗: 从首次给药到安全性随访
根据在治疗期间收集的所有血红蛋白数据，计算每组 HI-E/RBC-TI 受试者百分数.
时间窗: 从基线至给药后 24 周期间, 任意 8 周期间.
次要结局
- 评估 AND017 治疗 LR-MDS 贫血的其他血红蛋白有效性指标，具体详见方案。(基线和第 3、5、7、9、11、13、15、17、19、21、23 周，以及 EOT 访视)
- 输血治疗率：输血负荷、首次输血独立所需平均时间、维持输血独立的访视百分比。(基线和第 3、5、7、9、11、13、15、17、19、21、23 周，以及 EOT 访视)
- 每次访视中 RET，HCT，MCV，MCH 的水平和较基线的变化(基线和第 3、5、7、9、11、13、15、17、19、21、23 周，以及 EOT 访视)
研究者
郝小丽
杭州安道药业有限公司
研究点 (1)
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