CTR20221038进行中（未招募）Pk+iii期
评价人纤维蛋白原治疗先天性纤维蛋白原缺乏症患者的药代动力学和有效性及安全性的单臂、开放、多中心临床研究
未提供7 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 24 人开始时间: 2022年5月16日
试验速览
- 阶段
- Pk+iii期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 24
- 试验地点
- 7
- 主要终点
- 每次出血事件（急性出血和围手术期出血）经治疗后（急性出血首次开始用药后 24 小时，围手术期出血术中和手术后 24h）的止血评价
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评价人纤维蛋白原治疗先天性纤维蛋白原缺乏症的有效性和安全性。 评价人纤维蛋白原治疗先天性纤维蛋白原缺乏症的药代动力学特征。
研究设计
- 研究类型
- 其他 其他说明:药代动力学,安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 65岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •12 岁≤年龄≤65 岁，男女不限
- •临床诊断为先天性纤维蛋白原缺乏症患者（有基因检测证据），且符合以下任一情况：
- •参与药代动力学试验的受试者，筛选期纤维蛋白原活性水平<0.5g/L，且在入组当天用药前为非出血状态；
- •参与验证试验受试者，筛选期纤维蛋白原活性水平<0.5g/L；
- •计划择期手术（包括有创操作）的受试者，筛选期纤维蛋白原活性水平<1g/L
- •具有生育能力的受试者自愿在进入筛选期后直至研究完成后 3 个月内采取有效的避孕措施；
- •受试者自愿知情同意，并签署知情同意书（受试者和监护人均无法阅读和理解知情同意内容时，需与公正见证人共同签署；另 12 岁≤年龄﹤18 岁需受试者和其监护人共同签署）。
排除标准
- •诊断为获得性纤维蛋白原缺乏症或异常纤维蛋白原血症的患者；
- •有纤维蛋白原抑制物阳性史的患者；
- •既往或目前对人纤维蛋白原或本品所含辅料（枸橼酸钠、氯化钠、盐酸精氨酸）和其它人血浆蛋白过敏者；
- •签署知情同意书前 1 年内或目前患有深静脉血栓或肺栓塞或动脉栓塞者；既往有食管静脉曲张出血史、脑出血史患者；
- •患有严重的心脏病，包括心肌梗死、慢性心功能不全者（NYHA 分级Ⅲ和Ⅳ级）；
- •患有终末期肝脏疾病、恶性肿瘤疾病、精神疾病、有明显的精神障碍或癫痫；
- •签署知情同意书前 1 年内发生多发性损伤者；
- •签署知情同意书前 3 个月内的流产或妊娠终止史，孕妇及哺乳期妇女（目前正在哺乳或目前虽然没有人工哺乳但分娩后不满 1 年）；
- •首次用药前 2 周内接受过含有人纤维蛋白原药品治疗者；
- •首次用药前 3 个月内及试验期间计划输注全血、新鲜血浆、冷沉淀、红细胞、血小板的患者；
- •试验期间无法中断或需要使用抗凝药物者；
- •签署知情同意书前 1 个月内使用过其他临床试验药物或医疗器械者；
- •有物质滥用史或酗酒的患者（酗酒标准：有长期饮酒史超过 5 年，折合乙醇量男性≥40g/d，女性≥20g/d，或筛选前 2 周内有大量饮酒史，折合乙醇量>80g/d。乙醇量（g）换算公式=饮酒量（mL）*乙醇含量（%）×0.8）；
- •筛选期肝肾功能检查结果达到以下指标之一者：a. 丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天门冬氨酸氨基转移酶（AST）＞正常值上限的 2.5 倍；b.总胆红素＞正常值上限 2 倍；c. 尿素 / 尿素氮或血肌酐＞正常值上限 1.5 倍；
- •筛选期 FDP 结果＞正常值上限 1.5 倍；
- •筛选期 HBsAg 抗原阳性（或核酸检测）或 HCV 抗体（或核酸检测）阳性或 HIV 抗体（或核酸检测）阳性或梅毒螺旋体抗体阳性患者；
- •无行为能力、无认知能力者、依从性差或其它研究者认为有任何不适合入选的情况者（如预计生存期小于 3 个月）。
结局指标
主要结局
每次出血事件（急性出血和围手术期出血）经治疗后（急性出血首次开始用药后 24 小时，围手术期出血术中和手术后 24h）的止血评价
时间窗: 每次出血事件（急性出血和围手术期出血）经治疗后（急性出血首次开始用药后 24 小时，围手术期出血术中和手术后 24h）
首次开始用药后 2h 纤维蛋白原活性回收率。
时间窗: 首次开始用药后 2h
次要结局
- 首次开始用药后 24 小时纤维蛋白原活性回收率（按需治疗除外）。(首次开始用药后 24 小时（按需治疗除外）)
- 首次开始用药后 2 小时、首次开始用药后 24 小时和末次开始用药后 24 小时的凝血指标（APTT、PT 和 TT）较基线的变化情况（按需治疗除外）。(首次开始用药后 2 小时、首次开始用药后 24 小时和末次开始用药后 24 小时（按需治疗除外）)
- 按需治疗的第 1 次开始用药后 2 小时、第 1 次开始用药后 24 小时和末次开始用药后 24 小时纤维蛋白原活性回收率。(按需治疗的第 1 次开始用药后 2 小时、第 1 次开始用药后 24 小时和末次开始用药后 24 小时)
- 按需治疗的第 1 次开始用药后 2 小时、第 1 次开始用药后 24 小时和末次开始用药后 24 小时的凝血指标（APTT、PT 和 TT）较基线的变化情况。(按需治疗的第 1 次开始用药后 2 小时、第 1 次开始用药后 24 小时和末次开始用药后 24 小时)
- 所有出血事件纤维蛋白原总输注次数和总输注剂量、试验中每次出血事件的输注次数和输注剂量(每次出血事件用药后)
- 不良事件、生命体征、体格检查、实验室检测结果(整个研究期间)
- Cmax、Tmax、AUC0-t、AUC0-∞、T1/2、增量回收率、清除率等。(首次用药后 14 天)
研究者
张勇
国药集团上海血液制品有限公司
研究点 (7)
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