CTR20250346终止1 期
评价人凝血因子Ⅸ在儿童（＜12 周岁）中、重型血友病 B 患者的药代动力学、安全性和有效性的单臂、开放、多中心临床试验
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 终止
- 试验地点
- 4
- 主要终点
- 药代动力学指标
研究概览
简要总结
主要目的： 评价人凝血因子Ⅸ在儿童（<12 周岁）中、重型血友病 B 患者中单次给药的药代动力学特征。 次要目的： 评价人凝血因子Ⅸ在儿童（<12 周岁）中、重型血友病 B 患者中单次给药的安全性。 评估人凝血因子Ⅸ在儿童（<12 周岁）中、重型血友病 B 患者中按需治疗出血事件的安全性和有效性。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 2岁 至 12岁（—）
- 性别
- All
入选标准
- •签署知情同意书时，年龄＜12 周岁住院或门诊患者，男女不限
- •临床确诊为血友病 B 且筛选期的凝血因子Ⅸ活性≤2%
- •选择经治疗患者（PTPs）；对于≥6 周岁且＜12 周岁的研究参与者 PTPs 定义为曾接受 FⅨ治疗且给药暴露日（EDs）≥100 天，对于＜6 周岁的研究参与者 PTPs 定义为曾接受 FⅨ治疗且给药暴露日（EDs）≥50 天
- •在首次给药前无明显出血症状
- •研究参与者和 / 或其监护人自愿知情同意；＜8 周岁的研究参与者经其监护人同意签署知情同意书，≥8 且＜12 周岁的研究参与者经其本人及监护人同意并自愿签署知情同意书，研究参与者和监护人均无法阅读知情同意内容时，需与公正见证人共同签署
排除标准
- •研究参与者有抑制物家族史或曾经出现确诊的凝血因子Ⅸ抑制物阳性或者筛选期凝血因子Ⅸ抑制物检测结果为阳性（定义为大于实验室正常值上限，一般 Bethesda 法≥0.6 BU/mL）
- •对人凝血因子Ⅸ制剂、本品所含辅料和其他蛋白类血液制品过敏且不能耐受治疗者
- •确诊有除血友病 B 外的其他先天性或获得性出血性疾病者
- •严重的心血管伴随疾病者：包括严重的先天性心脏病、恶性心律失常，心功能不全 3 级以上（见附件 1）、抗高血压药物治疗仍控制不佳的高血压（控制不佳的标准：＜3 周岁婴幼儿血压＞100/60 mm Hg，≥3 周岁且＜6 周岁学龄前儿童＞110/70 mm Hg，≥6 周岁且＜12 周岁学龄期儿童＞120/80 mm Hg）
- •患有精神疾病且有明显的精神障碍或癫痫发作期者；认知能力障碍者
- •入组前 7 天内使用过皮质类固醇类药物、α-干扰素、免疫球蛋白、环磷酰胺、环孢菌素、抗肿瘤坏死因子等系统性免疫调节药物治疗者
- •目前或签署知情同意书前 6 个月内有脑卒中（包括颅内出血、缺血性脑卒中）或严重的深静脉血栓、肺栓塞、动脉栓塞或弥散性血管内凝血史者
- •入组前 3 个月内注射全血、血浆、红细胞、血小板、冷沉淀的患者以及计划研究期间注射全血、血浆、红细胞、血小板、冷沉淀者（白蛋白除外）
- •入组前 3 个月内施行过以及计划在试验期间进行研究者认为不适宜入组的大手术者
- •入组前参加其他药物临床试验末次使用研究药物未满 5 个半衰期者
- •入组前 14 天内使用过任何抗凝药物治疗或研究期间需要抗凝治疗者
- •入组前使用过治疗血友病 B 药物（如重组 / 血源人凝血因子Ⅸ、人凝血酶原复合物、基因治疗等）未满 5 个半衰期者
- •入组前 96 小时内使用过抗纤维蛋白溶解药物者（如 6-氨基己酸等）或其他影响凝血因子Ⅸ活性及代谢的药物者
- •入组前经研究者判断出血症状严重者（如中枢神经系统出血、喉和颈部出血、消化道大出血、危及生命的内脏出血等）
- •重度和极重度贫血（血红蛋白＜60 g/L）的患者
- •筛选期实验室检查达到以下指标之一者：ALT 或 AST＞3×正常值上限（ULN），或总胆红素＞2.5×ULN 或肌酐＞1.5×ULN；血小板计数＜100×109/L
- •乙肝表面抗原阳性、丙肝抗体阳性、HIV 抗体阳性、梅毒螺旋体特异性抗体血清学检查阳性者
- •其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守试验方案的要求者
结局指标
主要结局
药代动力学指标
时间窗: 给药结束后 96h
次要结局
- 所有出血事件经治疗后止血评价的优良率(试验期间)
- FⅨ输注效率值（活性回收率）(试验期间)
- 凝血指标（aPTT，PT）首次输注前后变化值(试验期间)
- 安全性评价(试验期间)
研究者
研究点 (4)
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