ChiCTR1800019483已完成1 期
一项用于评估注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc 融合蛋白在血友病 A 患者（成人及青少年）体内药代动力学特性、安全性及耐受性的开放、自身对照的多中心、开放、自身对照的Ⅰ期临床研究
自筹5 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 12 人开始时间: 2018年11月2日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 已完成
- 发起方
- 入组人数
- 12
- 试验地点
- 5
- 主要终点
- 药代动力学参数
研究概览
简要总结
主要目的 评估注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc 融合蛋白在血友病 A 患者体内的药代动力学特性。 次要目的 评估注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc 融合蛋白在血友病 A 患者体内的安全性和耐受性。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 非随机对照试验
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 12 至 60（—）
- 性别
- Male
入选标准
- •受试者必须符合下列所有标准才能入选：
- •(1) 12 岁≤年龄＜60 岁，男性；
- •(2) 临床确诊为中重型血友病 A 患者（凝血因子 VIII＜2%），既往医疗记录证实接受过凝血因子 VIII 治疗（EDs≥150）；
- •(3) 非免疫缺陷，具有一定的免疫能力（CD4 应>200/μl）；
- •(4) 非急性出血状态；
- •(5) 既往凝血因子 VIII 抑制物阴性（＜0.6BU），家族无抑制物史；
- •(6) 血小板计数＞100,000 个细胞/μl；
- •(7) 凝血酶原时间正常或 INR＜1.3；
- •(8) 凝血酶时间（TT）正常；
- •(9) 既往 vWF 抗原检查结果正常；
- •(10) 狼疮抗凝物阴性；
- •(11) 受试者及其监护人充分了解本研究，并能够与研究者进行良好的沟通并能够依照方案规定完成试验。
排除标准
- •符合一条或多条以下标准的受试者将被排除：
- •(1) 对供试品任何辅料（包括鼠类或仓鼠蛋白）过敏者；
- •(2) 既往存在 FVIII 或 IgG2 注射治疗后超敏反应或过敏反应；
- •(3) FⅧ抑制物阳性的患者；
- •(4) 除血友病 A 外还存在其他凝血功能障碍的患者；
- •(5)筛选前 4 天内或给药前 72h 内使用过任何含 FⅧ制剂的患者；
- •(6) 患有严重的心脏病，包括心肌梗死、心功能不全 3 级以上者；
- •(7) 具有临床意义的其他系统疾病：酗酒、吸毒、精神异常及智力障碍者；
- •(8) 肝功能异常（ALT、AST 超过正常值上限 2 倍，血清胆红素超过正常值上限 3 倍）或肾功能异常（BUN 超过正常值上限 2 倍，Cr＞2.0 mg/dL）者；
- •(9) 抗人类免疫缺陷病毒抗体（HIV）、抗梅毒螺旋体特异性抗体（TPHA）和丙型肝炎病毒(HCV)检查有一项或一项以上有临床意义者；
- •（10）筛选前 7 天内使用过任何抗凝或抗血小板药物治疗或临床试验期间需要使用抗凝或抗血小板药物治疗的患者；
- •(11) 筛选前 4 周内接受外科大手术及接受过血液或血液成分输注，或计划在研究期间接受手术者；
- •(12) 筛选前 1 个月内参加过其他临床试验者；
- •(13) 其他严重的疾病，研究者认为受试者不能从中受益的；
- •(14) 其它研究者判定不适宜参加的受试者。
研究组 & 干预措施
S1 组
受试者首先单次给予对照药百因止，后单次给予低剂量注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc 融合蛋白
S2 组
受试者首先单次给予对照药百因止，后单次给予高剂量注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc 融合蛋白
结局指标
主要结局
药代动力学参数
次要结局
- 生命体征
- 体格检查
- 实验室检查
- 心电图检查
- 抑制物滴度检测
- 不良反应
研究者
研究点 (5)
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