ChiCTR2200063230进行中（未招募）1 期
GC101 腺相关病毒注射液在 1 型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心、高剂量临床研究
基金项目1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 4 人开始时间: 2022年7月4日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 4
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 安全性
研究概览
简要总结
评价 GC101 腺相关病毒注射液高剂量的单次给药治疗 1 型脊髓性肌萎缩症受试者的临床安全性、耐受性及初步疗效，为本品的后续研究提供参考。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 性别
- All
入选标准
- •1.SMN1 双侧等位基因突变（缺失或点突变）基因诊断为 SMA，具有 2 个拷贝 SMN2 基因；
- •2.符合 1 型 SMA 临床表现，伴有运动功能发育滞后，头部控制不佳，圆肩姿势和关节过度活动；
- •3.注射给药当天年龄＜8 个月，性别不限；
- •4.法定监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。
排除标准
- •1.参加过任何其它基因治疗临床研究；
- •2.筛选前 90 天接受过诺西钠生钠和筛选前 11 天接受利司扑兰治疗；
- •3.筛选前 30 天内口服过β2 受体激动剂治疗者（吸入性给药除外）；
- •4.使用有创呼吸机支持或血氧饱和度＜95%，每天使用非侵入性呼吸机支持超过 16 小时的患者（BiPAP），连续使用超过 14 天，由医生或研究人员酌情决定能否入组；
- •5.血清 Anti-AAV9 中和抗体滴度＞1:50；
- •6.SMN2 基因修饰突变（c.859GC）为阳性；
- •7.易过敏体质患者，包括对泼尼松龙或其他糖皮质激素或其赋形剂过敏或超敏反应、对碘或含碘产品过敏或超敏反应；
- •8.存在腰椎穿刺手术或鞘内治疗的禁忌症；
- •9.合并任何严重或活动性的疾病，研究者认为可能会干扰受试者的治疗、评价或对研究方案的依从。如呼吸道感染、心血管疾病、肾脏疾病、肝病、内分泌疾病、恶性肿瘤、传染病、凝血+DD 二聚体机制异常、免疫缺陷症等情况；
- •10.具有临床意义的异常实验室检查指标：
- •（1）肝肾功能障碍者，即丙氨酸氨基转移酶（ALT）、门冬氨酸氨基转移酶（AST）、总胆红素（TBil）、γ-谷氨酰转移酶（γ－GT ）、谷氨酸脱氢酶（GLDH）≥3 倍正常值上限（ULN）；肌酐＞正常值；*不应排除新生儿正常生理性黄疸时胆红素水平升高者；
- •（2）血常规：血红蛋白（Hgb）<110 or >150g/L、 白细胞（WBC）< 4.0×109 /L or > 12×109 /L、 血小板（PLT）＜100×109 /L；
- •（3）尿常规：白细胞（WBC）＞5 个/HP、尿蛋白(PRO) 阳性、红细胞（RBC）＞3 个/HP；
- •（4）心功能：左心室射血分数(EF) <55%；
- •11.人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或乙肝表面抗原阳性，或丙肝抗体阳性，或梅毒螺旋体抗体阳性；
- •12.存在未经治疗或治疗不当的活动性感染需要在筛选期间进行系统性抗病毒或抗菌治疗，或呼吸道合胞病毒(RSV)、EB 病毒（EBV）、巨细胞病毒（CMV）任一经核酸检测阳性；
- •13.研究者认为不符合入选的临床情况。
研究组 & 干预措施
干预组
高剂量 GC101 鞘内注射
结局指标
主要结局
安全性
耐受性
疗效性
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (1)
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