CTR20240180已完成上市后再注册
评价人纤维蛋白原在先天性纤维蛋白原缺乏症患者中的药代动力学特征，以及治疗出血事件的安全性和有效性的单臂、开放、多中心临床试验
未提供4 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 12 人开始时间: 2024年1月25日
试验速览
- 阶段
- 上市后再注册
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 12
- 试验地点
- 4
- 主要终点
- 急性出血（首次用药结束后 24 小时）或围手术期出血经治疗后（术中和手术后 24 小时）的止血评价
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：
- 评价蜀阳人纤维蛋白原在先天性纤维蛋白原缺乏症患者中单次用药的药代动力学特征；
- 评价蜀阳人纤维蛋白原治疗先天性纤维蛋白原缺乏症患者出血事件的有效性。 次要目的：
- 评价蜀阳人纤维蛋白原治疗先天性纤维蛋白原缺乏症患者出血事件的安全性；
- 评价已上市同类产品在先天性纤维蛋白原缺乏症患者中单次用药的药代动力学特征。
研究设计
- 研究类型
- 其他 其他说明:pk+有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 1. 评价蜀阳人纤维蛋白原在先天性纤维蛋白原缺乏症患者中单次用药的药代动力学特征； 2. 评价蜀阳人纤维蛋白原治疗先天性纤维蛋白原缺乏症患者出血事件的有效性。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 65岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •签署知情同意书时 12 周岁≤年龄≤65 周岁的青少年和成人患者，男女不限（12 周岁≤青少年＜18 周岁，18 周岁≤成人≤65 周岁）；
- •临床诊断为先天性纤维蛋白原缺乏症的患者（有基因检测证据）；
- •筛选期中心实验室检测纤维蛋白原活性水平＜0.5g/L，且在 PK 试验当天用药前为非活动性出血状态；如为计划择期手术（包括有创操作）的受试者，筛选期中心实验室检测纤维蛋白原活性水平＜1g/L；
- •具有生育能力的受试者自愿在签署知情同意书后直至末次用药后 3 个月内采取有效的避孕措施；
- •受试者自愿知情同意，并签署知情同意书（受试者或者其监护人缺乏阅读能力和无法理解知情同意内容时，需与公正见证人共同签署；另 12 周岁≤年龄＜18 周岁需受试者和其监护人共同签署），能够充分理解试验的方法和程序，能够配合试验要求提供生物样本用于药代动力学指标检测。
排除标准
- •既往或目前对人纤维蛋白原及辅料或其它人血浆蛋白过敏者；
- •诊断为获得性纤维蛋白原缺乏症的患者；
- •既往有纤维蛋白原抑制物阳性病史；
- •除先天性纤维蛋白原缺乏症以外，患有其他严重血液疾病（如白血病、严重贫血等影响试验结果者）；
- •签署知情同意书前半年内出现过因先天性纤维蛋白原缺乏导致的严重出血事件者，例如内脏、颅内出血等；
- •签署知情同意书前或目前有血栓病史或血栓家族史，或有易栓症病史；
- •患有严重的心脏病，包括心肌梗死、慢性心功能不全者（NYHA 分级Ⅲ和Ⅳ级）
- •入组前 3 个月内的流产或妊娠终止史，孕妇及哺乳期妇女（目前正在哺乳或目前虽然没有人工哺乳但分娩后不满 1 年）
- •入组前 4 周内接受过人纤维蛋白原或含有人纤维蛋白原的血液制品的治疗；
- •入组前 3 个月内及试验期间计划输注全血、新鲜血浆、冷沉淀、红细胞或血小板等血液制品的患者；
- •试验期间无法中断或需要使用抗凝药物者；
- •筛选期达到以下指标之一者：
- •① 谷氨酸氨基转移酶（ALT）或门冬氨酸氨基转移酶（AST）＞正常值上限的 2 倍；
- •② 碱性磷酸酶或总胆红素＞正常值上限 2 倍；
- •③ 尿素 / 尿素氮或血肌酐＞正常值上限 1.5 倍；
- •④ 血红蛋白<60g/L；
- •⑤ 纤维蛋白降解产物（FDP）＞正常值上限 1.5 倍；
- •⑥ HBsAg（或核酸检测）阳性或 HCV 抗体（或核酸检测）阳性或 HIV 抗体（或核酸检测）阳性或梅毒螺旋体抗体阳性。
- •签署知情同意书前 1 个月内入组过其他药物或医疗器械干预性临床试验者；
- •患有终末期肝脏疾病、恶性肿瘤疾病、精神疾病、有明显的精神障碍或癫痫；
- •嗜酒者（签署知情同意书前的 3 个月内每周饮酒≥2 次，平均每次饮用量≥不同酒类折算后相当于 100 mL 纯酒精）、吸毒者、药物滥用及成瘾者；
- •依从性差或其它研究者认为有任何不适合入选的情况者。
结局指标
主要结局
急性出血（首次用药结束后 24 小时）或围手术期出血经治疗后（术中和手术后 24 小时）的止血评价
时间窗: 首次用药结束后 24 小时或围手术期出血经治疗后（术中和手术后 24 小时）
活性回收率
时间窗: 首次用药结束后 Tmax 中位数
次要结局
- 每次出血事件首次用药结束后 24h 内不同纤维蛋白原水平的受试者比例(每次出血事件首次用药结束后 24h 内)
- 围手术期出血经治疗后，术中和术后 24h 内失血量和输血量(围手术期出血经治疗后，术中和术后 24h 内)
- 生命体征、临床症状体征、实验室检查：血常规、尿常规、尿毒检、血生化、凝血功能、FDP、妊娠试验、病毒学检查（病毒标志物、病毒核酸）、纤维蛋白原抑制物、12 导联心电图，不良事件。(试验整个周期)
- 受试者试验药物首次用药结束后 24h 纤维蛋白原的活性回收率(首次用药结束后 24h)
- 按需治疗期间，凝血功能首次用药结束后 30min、首次用药结束后 24 小时和末次用药结束后 24 小时较基线的变化(首次用药结束后 24 小时和末次用药结束后 24 小时)
- 出血事件需多次用药治疗时，使用非手术的四级疗效分级量表评估末次用药后 24 小时的止血效果(末次用药后 24 小时)
- 记录每次出血事件试验药物的注射次数和用药剂量，评估人纤维蛋白原在按需治疗出血事件的止血效果(每次出血事件后)
- 每次出血事件首次用药结束后 24h 内纤维蛋白原水平达到预计值的受试者比例(每次出血事件首次用药结束后 24h 内)
研究者
陈金龙
四川远大蜀阳药业有限责任公司
研究点 (4)
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