ChiCTR2200063181进行中（未招募）早期 1 期
RRG-003 AAV 治疗 DFNB9 先天性耳聋的安全性、耐受性及初步疗效研究
国家自然科学基金委1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 12 人开始时间: 2022年10月19日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 12
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 6 周时剂量限制性毒性
研究概览
简要总结
首先是为了观察 RRG-003 在儿童 DFNB9 先天性耳聋患者中单次给药的安全性和耐受性，探索单次给药的最大耐受剂量；其次是初步观察不同剂量 RRG-003 单次给药治疗儿童 DFNB9 先天性耳聋患者的有效性，为 II 期临床试验的有效、合理剂量提供依据。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 不适用
入排标准
- 年龄范围
- 1 至 14（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1）受试者和其监护人须在试验前对本研究知情同意，并自愿签署书面的知情同意书，并愿意按照试验所规定的时间点进行随访；
- •2）能在监护人帮助下与研究者进行良好的沟通并遵守研究者的要求。对于无成熟语言能力的幼儿，能在监护人帮助下配合并遵守研究者的要求；
- •受试者监护人对本试验有正确的认识，对获益有适当的期许；
- •4）1 ≤ 年龄 ≤ 18·周岁，性别不限；
- •根据基因检测报告显示为 DFNB9 先天性耳聋患者：OTOF 纯合或复合杂合突变；
- •听力学入选标准：重度或极重度耳聋（≥65 dB）；
- •7）满足耳科手术要求：如 3 个月内或筛查时通过 CT 扫描和 / 或 MRI 扫描排除如中-内耳畸形、前庭-蜗神经发育异常以及耳部炎症等等；并确认是否满足手术资格。
排除标准
- •1）基因诊断未提示 OTOF 突变或者同时提示其他基因突变致聋；
- •2）其他类型的、不适合耳科手术的耳聋，如：3 个月内 CT/MRI 检查扫描发现存在中-内耳发育异常或畸形、前庭-蜗神经异常引起的耳聋、传导性耳聋、混合性聋、畸形综合征；
- •3）预先存在耳科疾病会妨碍计划的手术或干扰研究终点的解释，如：急-慢性中耳炎，梅尼埃病，听神经瘤、突发性耳聋听力未恢复等；
- •曾有药物滥用史，或 6 个月内接受过任何已知的耳毒性药物治疗（例如氨基糖苷类，顺铂，袢利尿剂等），或 3 个月内接受过抗病毒和免疫治疗，或 1 个月内有疫苗接种；
- •免疫力低下者以及有免疫缺陷病史，包括 HIV 检测阳性，患有其他获得性、先天性免疫缺陷疾病，或有器官移植史；
- •患有严重的全身疾病患者或者严重的急性期疾病，如肺结核、处于活动期的乙型或丙型肝炎感染、活动性带状疱疹感染、胰腺炎、肾功能不全、或胃肠道溃疡等；
- •由外科医生、麻醉师或指定人员认定的手术或麻醉禁忌症患者。如过去 6 个月内发生心脑血管意外，包括心肌梗死、心力衰竭、心绞痛、脑血管意外或短暂性脑缺血发作及任何被研究者判断为不适于参加本试验的其他心脏疾病等；再如，器官的功能水平出现以下异常情况之一者：或对计划使用的药物过敏；
- •目前参加或给药 1 年内准备参加任何涉及药物或设备的干预性临床试验，或者参加其它临床试验末次给药后 5 个半衰期内；
- •筛查时耳部（拟行手术的侧别）存在植入物（如：人工耳蜗）；
- •针对 AAV1 的中和抗体滴度>1:2000;
- •伴有其它严重先天性疾病；
- •既往有明确的神经或精神障碍史，包括癫痫或痴呆；
- •需要长期服用抗凝制剂而短期无法暂停的患者；
- •研究者认为受试者不适合参加本临床研究的其它情况。
研究组 & 干预措施
30 μl 剂量组
圆窗注射携带正常 OTOF 基因的 AAV 基因治疗体系
50 μl 剂量组
圆窗注射携带正常 OTOF 基因的 AAV 基因治疗体系
70 μl 剂量组
圆窗注射携带正常 OTOF 基因的 AAV 基因治疗体系
结局指标
主要结局
6 周时剂量限制性毒性
次要结局
- 实验室检查：血生化、凝血功能、血尿常规、抗 AAV 中和抗体、ELISpot、血 qPCR 测 AAV 脱落
- 纯音测听
- 听觉脑干诱发电位
- 多频稳态诱发电位
- 畸变产物耳声发射
- 言语识别
- 影像学检查：CT/MRI
- 专科体检：外耳及耳道，鼓膜，鼓室，乳突
- 前庭功能评估
- 近红外光功能成像
- 脑电图
- 音乐测试
- 生长发育量表
- 不良事件
研究者
研究点 (1)
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