ChiCTR2300074598尚未招募2 期
一项单臂、多中心评价 ACT001 联合放疗治疗初诊弥漫内生型桥脑胶质瘤患者安全性和有效性的 II 期临床研究
自筹11 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2022年12月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 11
- 主要终点
- IRC 评估的 ORR（探索期）
研究概览
简要总结
评估 ACT001 联合放疗治疗初诊 DIPG 受试者的肿瘤缓解情况和安全性
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 5 至 15（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.所有患者和 / 或监护人必须自愿签署书面知情同意书；
- •2.在首次给药前 6 周内，经组织学（立体定向活检）或影像学证实的初诊 DIPG 患者；
- •3.在研究入组时年龄>=5 周岁且<=15 周岁；
- •4.预期寿命>=3 个月；
- •5.患者 LPS 评分>=70（不包括因为脑部肿瘤累及运动区或四肢不健全造成的运动功能障碍）；
- •6.至少存在一个符合 RAPNO 规定的可测量的 DIPG 病灶（T2/FLAIR 评估）。若可测量病灶进行了病理活检，需在病理活检 7 天后对该病灶进行重新评估，并以此作为影像学评估基线；
- •7.按下述实验室检查结果定义，有足够的血液学和终末器官功能，检查结果需在研究药物给药前 7 天内完成：
- •血常规：血液学功能如下，中性粒细胞计数绝对值（ANC）>=1.5×109/L；血小板计数>=75×109/L；血红蛋白（Hb）>=80 g/L；
- •凝血功能：凝血酶原时间（PT）或部分促凝血酶原激酶时间（APTT）<=1.5×正常值上限（ULN）；
- •肝功能：总胆红素<=1.5×ULN 且丙氨酸氨基转移酶（ALT）和天门冬氨酸氨基转移酶（AST）<=2.5×ULN。
- •肾功能：血清肌酐<=1.5×ULN；或者根据不同年龄的血清肌酐计算肌酐清除率>=70 ml/min/1.73 m2，计算公式为：肌酐清除率 CrCl（ml/min/1.73 m2）=[身高(cm) * k]*88.4 / Scr（μmol/L），不同年龄的计算参数 k 参见附录 13.1。
- •8.心脏功能满足以下条件：
- •心电图检测结果临床意义由研究者评估判断为正常或异常无临床意义者；心脏舒张功能正常，筛选期的超声心动图显示左心室射血分数（LVEF）>=50%。
- •9.女性患者还需符合以下标准才可考虑入组：
- •无生育能力的女性患者（青春期前女性，接受伴双侧输卵管卵巢切除或双侧卵巢切除的全子宫切除术）；有生育能力的青春期女性患者在筛选时血清妊娠试验必须为阴性，必须同意从筛选期到最后一次给药后 6 个月内使用高效避孕方法。
- •10.根据病史和检查处于青春期前的男性患者或者处于青春期的男性患者同意从筛选期到最后一次给药后 6 个月内使用高效避孕方法。
排除标准
- •1.既往针对原发病灶接受过局部治疗（立体定向活检除外）;
- •2.既往接受过开颅活检;
- •3.筛选前 5 年内患有原发肿瘤外的其他恶性肿瘤（已充分治疗的宫颈原位癌、皮肤基底细胞或鳞状上皮细胞皮肤癌、根治术后的局部前列腺癌及乳腺导管原位癌除外）;
- •4.影像学检查提示出现全脑或脊髓播散或颅外转移病灶;
- •5.影像学显示为活动性脑出血；
- •6.中枢神经系统症状明显，在首次研究药物给药前 14 天内及在研究期间计划需要较长期使用糖皮质激素治疗（相当于成人每日接受 4 mg 地塞米松，且连续服用三天以上的激素用量）；
- •7.筛选时存在药物难以控制的癫痫和 / 或高颅压；
- •8.筛选时存在无法控制的活动性感染；
- •9.人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性、梅毒抗体阳性；
- •10.临床活动性甲、乙、丙型肝炎（对于乙型肝炎，如果 HBsAg 或 HBcAb 阳性，且 HBV DNA 阳性者需排除；对于丙型肝炎，如果 HCVAb 阳性，则 HCV RNA 阳性者需要排除）；
- •11.无法口服药物或存在胃肠道吸收功能障碍；
- •12.无法按计划完成放疗；
- •13.既往有同种异体器官移植或异体外周血干细胞或骨髓移植治疗史；
- •14.已知对研究药物及其类似化合物过敏；
- •15.妊娠或哺乳期的女性；
- •16.研究用药前参加过其他临床研究并使用过研究药物或相应治疗；
- •17.经研究者判断具有不适合参与本研究的其他原因。
研究组 & 干预措施
治疗组
结局指标
主要结局
IRC 评估的 ORR（探索期）
放疗期间和之后发生的 AE（探索期）
IRC 评估的 ORR(验证期）
IRC 评估的 OS(验证期）
次要结局
- OS（探索期）
- 由研究者评估的 ORR（探索期）
- 一年生存率（探索期）
- 研究者评估的 ORR（验证期）
- 由 IRC 和研究者评估的 PFS（验证期）
- AE、SAE 等发生情况（验证期）
- 治疗前后血液中 H3 K27 突变基因丰度
- 基于 PopPK 分析方法，表征 ACT001 及代谢产物的 PK 特征
研究者
研究点 (11)
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