CTR20202305已完成3 期
一项在儿童生长激素缺乏症受试者中评估重组长效人生长激素（TJ101）的疗效和安全性的Ⅲ期、随机、开放性、阳性对照、多中心研究
未提供30 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 165 人开始时间: 2020年12月8日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 165
- 试验地点
- 30
- 主要终点
- 第 52 周时身高年化生长速率
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的： 本项研究的主要目的是证明，对于儿童生长激素缺乏受试者，通过比较用药后第 52 周受试者年化身高生长速率（HV），证明每周皮下注射 TJ101 相比每天皮下注射阳性对照药重组人生长激素注射液（商品名：诺泽）具有非劣效性。 次要目的： 评价第 26 周和第 52 周身高年（化）生长速率较基线变化； 评价第 26 周和第 52 周身高、身高较基线变化； 评价第 26 周和第 52 周身高 SDS、身高 SDS 较基线变化； 评价第 26 周和第 52 周的骨龄； 评价包括胰岛素样生长因子-1（IGF-1）水平和 IGF-1 标准差分值在内的药效学（PD）参数的变化； 评价 TJ101 在儿童生长激素缺乏症受试者中的安全性； 评价 TJ101 在儿童生长激素缺乏症受试者中的免疫原性；
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 主要目的
- 本项研究的主要目的是证明，对于儿童生长激素缺乏受试者，通过比较用药后第52周受试者年化身高生长速率（hv），证明每周皮下注射tj101相比每天皮下注射阳性对照药重组人生长激素注射液（商品名：诺泽）具有非劣效性。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 3岁(最小年龄) 至 10岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •男孩年龄：3 岁≤年龄≤12 岁，女孩年龄：3 岁≤年龄≤11 岁
- •青春期前（Tanner 分期 1）
- •筛选时或 6 个月内通过两项不同的药物生长激素激发试验证实生长激素峰值浓度均<10.0 ng/mL（确诊为多种垂体激素缺乏症的受试者可不进行生长激素激发试验）
- •筛选时身高比平均身高至少低 2 个标准差（参考中国儿童年龄、身高标准差单位数值表）
- •筛选时，身高生长速率≤5.0 cm/年（至少包含筛选前 3 个月至筛选前一年半的身高记录）
- •筛选时，IGF-1 SDS≤-1.0
- •体重指数（BMI）处于相应年龄和性别的平均±2 SD 之内（参考中国儿童年龄、BMI 标准差单位数值表）
- •既往未使用过生长激素治疗
- •对于生长激素缺乏症属于其多种垂体激素缺乏症之一的患儿，筛选前，必须用针对其他下丘脑-垂体-靶腺轴的替代疗法稳定治疗至少 3 个月
- •法定授权代表出具书面知情同意书（ICF），此外，如有可能，应从参研儿童处获得 ICF
- •女孩为正常染色体核型 46，XX（既往染色体检查结果都可以接受）
排除标准
- •已知对临床研究药物中的成分过敏者
- •任何其他可能导致身材矮小且无法通过激素替代疗法治疗的慢性疾病（包括但不限于慢性肾病、营养不良、吸收障碍、未得到控制的甲状腺功能减退症、乳糜泻、佝偻病和社会心理性侏儒症）
- •肝功能异常或肾功能异常（丙氨酸氨基转移酶（ALT）>1.5 倍正常值上限或血肌酐（Cr）超过正常值上限）；
- •筛选时，有针对生长激素的免疫原性
- •筛选前 30 天内使用过或伴随治疗中需要使用其他可能影响生长的治疗，如合成代谢类甾体激素、治疗注意力缺陷多动障碍（ADHD）类药物，但激素替代疗法（甲状腺素、生理剂量的糖皮质激素、去氨加压素）除外；
- •怀疑有生长激素受体突变，或任何导致对生长激素不敏感的综合征
- •筛选时，眼科检查（包括眼底镜检）表明颅内压增高和 / 或视网膜病变
- •筛选时，经全脑（含垂体）核磁磁共振成像（MRI）扫描确认（必要时增强），存在现有颅内肿瘤生长者（可接受筛选前 6 个月内的 MRI 结果）；既往肿瘤已治愈但经研究者判断不适合入组者；
- •严重心肺、血液系统、恶性肿瘤或潜在肿瘤（家族史）等疾病，或全身感染、免疫功能低下及精神类疾病等病史
- •显著性脊柱异常，包括脊柱侧凸（Cobb 角>20°）、脊柱后凸和脊柱裂等变异
- •确诊为 2 型或 1 型糖尿病，研究者认为其未接受标准治疗、不依从其处方治疗或表现出较差代谢控制的，或连续两次空腹血糖＞5.6 mmol/L 的受试者
- •确诊的已知会影响生长的染色体异常或其他已知综合征，包括但不限于 Turner 综合征、Laron 综合征、Noonan 综合征、Prader-Willi 综合征、Russell-Silver 综合征等，但视神经发育不良除外；
- •出生时体重较小的儿童（根据中国人群体标准，出生时体重和 / 或出生体长低于同胎龄同性别胎儿的第 10 百分位）；
- •受试者和 / 或其监护人在研究执行方面可能出现依从性差的问题；
- •在筛选前 30 天内参加（定义为接受研究药物）任何其他临床试验
- •筛选期传染病筛查：乙肝表面抗原（HBsAg）阳性，或乙肝核心抗体（HBcAb）阳性且 HBV-DNA PCR 结果阳性，或丙型肝炎抗体（HCVAb）阳性且 HCV-RNA PCR 结果阳性，或梅毒抗体阳性，或人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体检查阳性
- •毒品、药物或酒精滥用史
- •研究者认为不适合入选的其它情况
结局指标
主要结局
第 52 周时身高年化生长速率
时间窗: TJ101 首剂量 52 周后
次要结局
- 第 26 周和第 52 周年（化）生长速率较基线变化(给药后第 26 周和 52 周)
- 第 26 周和第 52 周身高、身高较基线变化；(给药后第 26 周和 52 周)
- 第 26 周和第 52 周身高 SDS、身高 SDS 较基线的变化；(给药后第 26 周和 52 周)
- 第 26 周和第 52 周骨龄；(给药后第 26 周和 52 周)
- IGF-1 水平和标准差分值,及较基线变化；(整个研究期间)
- 不良事件的发生率；(整个研究期间)
- 抗 TJ101 抗体（包括中和抗体）的发生率；(整个研究期间)
研究者
张翠兰
天境生物科技香港有限公司/PATHEON ITALIA S.P.A./天境生物科技（上海）有限公司
研究点 (30)
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