CTR20244760进行中（未招募）2 期
TTYP01 片治疗青少年和儿童孤独症谱系障碍的多中心、随机、双盲、多剂量、安慰剂平行对照 II 期临床试验
未提供5 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 150 人开始时间: 2024年12月24日
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 150
- 试验地点
- 5
- 主要终点
- ABC-SW 评分
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的： 1、通过评价 12 周异常行为量表-社会退缩分量表（Aberrant Behavioral Checklist-Social withdrawal, ABC-SW）评分相较基线值的变化，来评估 TTYP01 片治疗青少年和儿童 ASD 参与者的有效性。 2、评估 TTYP01 片治疗青少年和儿童 ASD 参与者的安全性和耐受性。 3、研究 TTYP01 片在青少年和儿童 ASD 参与者中的药代动力学（Pharmacokinetics, PK）特征。 次要目的： 1、通过其他有效性终点评估 TTYP01 片治疗青少年和儿童 ASD 参与者的有效性。 探索性目的 1、探索青少年和儿童 ASD 参与者经 TTYP01 片治疗后眼动追踪和近红外光谱脑功能成像的改变情况； 2、探索 ASD 参与者对 TTYP01 片敏感的生物标志物。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 主要目的
- 1、通过评价12周异常行为量表-社会退缩分量表（aberrant Behavioral Checklist-social Withdrawal, Abc-sw）评分相较基线值的变化，来评估ttyp01片治疗青少年和儿童asd参与者的有效性。 2、评估ttyp01片治疗青少年和儿童asd参与者的安全性和耐受性。 3、研究ttyp01片在青少年和儿童asd参与者中的药代动力学（pharmacokinetics, Pk）特征。
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 6岁(最小年龄) 至 18岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •年龄为 6~18 周岁（包括 6 周岁且<18 周岁，以签署知情同意书[Informed Consent Form, ICF]时间为准），其中青少年组年龄为 12~18 周岁（包括 12 周岁且<18 周岁），其中儿童组年龄为 6~12 周岁（包括 6 周岁且<12 周岁）；
- •依据美国精神障碍诊断与统计手册第五版（Diagnosis and StatisticalManual of Mental Disorders, Fifth Edition, DSM-5）ASD 诊断标准诊断为 ASD，并经学龄儿童情感障碍和精神分裂症问卷目前和终身版（Schedule for Affective Disorders and Schizophrenia for School Aged Children Present and Lifetime version, K-SADS-PL）DSM-5 ASD 模块确认诊断；
- •儿童孤独症评定量表 2-ST（Child Autism Rating Scale 2-ST, CARS 2-ST ）原始分≥36；
- •临床总体印象-疾病严重程度量表（CGI-S）评分≥4 分；
- •参与者和法定监护人理解并愿意参加本试验，法定监护人及年龄≥8 周岁的参与者签订知情同意书，对于研究者判断认知功能缺损无法签字的参与者，由法定监护人代理知情同意；
- •具有生育能力的女性（定义见附录 15.1）参与者同意在研究期间保持禁欲或使用可靠的避孕方法并持续至试验用药品末次给药后 3 个月。
排除标准
- •体重<20.0 kg 或 BMI ≥30.0 kg/m^2；
- •妊娠或哺乳期女性参与者；
- •经研究者评定存在严重精神障碍，如：精神分裂症、双相情感障碍、抑郁障碍等；根据病史和常规精神状况检查，存在明显的焦虑、紧张、激越、恐惧、抑郁，或存在自杀风险、明显的自伤、冲动、攻击风险或行为；
- •在筛选前 3 个月内曾有癫痫发作者，或存在严重的躯体或神经系统疾病史，严重头部外伤史；
- •存在其他研究者判断可能影响研究结果的精神疾病病史或症状的参与者；
- •具有任何不稳定的躯体或神经系统疾病史或目前患躯体或神经系统疾病的参与者，研究者判断，在试验过程中，可能处于重大不良事件风险之下，或者干扰安全性和有效性评估；
- •已有的教育训练及 / 或行为治疗不能在筛选之前稳定和在整个试验过程中保持一致；
- •因病情需要，在筛选期及试验期间无法停止或可能使用其他治疗者，包括：抗精神病药物（除方案规定的试验期间可合并用使用的药物外）、对 ASD 可能具有治疗作用的药物、益智药物、治疗 ADHD 的药物、肠道菌群调整及其他肠道菌群调整补充替代治疗等；
- •随机化前 2 个月内使用过，或在治疗期间可能使用经颅磁刺激治疗、直流电刺激治疗、脑电生物反馈治疗、听觉统合训练、针灸治疗、电休克疗法、高压氧疗法等治疗方式的参与者；
- •12-导联心电图（12-lead Electrocardiogram, 12-ECG）和实验室检查结果出现以下情况且经研究者评估有临床意义：
- •（1）通过 Fridericia 公式校正的 QT 间期（Corrected Q to T Wave Interval on Electrocardiogram by Fridericia formula，QTcF）超出中心正常值范围；
- •（2）血小板低于中心正常值下限；
- •（3）血红蛋白低于中心正常值下限；
- •（4）中性粒细胞计数低于中心正常值下限；
- •（5）AST 或 ALT≥2 倍正常值上限，或总胆红素高于中心正常值上限；
- •（6）尿素氮（或尿素）或肌酐高于中心正常值上限；
- •（7）参与者存在其他研究者判断异常且有临床意义，将会影响参与者安全性或研究结果解释的其他任何异常的实验室检查、生命体征或 12-ECG 结果；
- •在过去 1 个月内参加过任何一项药物或非药物干预的临床试验；
- •试验期间可能需要采用方案规定的禁止的合并药物 / 治疗；
- •预计在试验期间会接受择期手术的参与者；
- •参与者父母 / 监护人不能理解和 / 或完成试验量表评定者；
- •对 TTYP01 片中的依达拉奉及辅料（Soluplus、亚硫酸氢钠、微晶纤维素、硬脂酸镁、交联聚维酮）过敏者；
- •由于其他原因研究者认为不适合参加本项临床试验。
结局指标
主要结局
ABC-SW 评分
时间窗: 筛选访视，基线访视 第 4 周、第 8 周、第 12 周访视点
次要结局
- ABC 子量表 ABC-SW、ABC-I,A,C、ABC-SB、ABC-H,N、ABC-IS 评分(基线访视 第 4 周、第 8 周、第 12 周访视点)
- CGI-I 评分(第 4 周、第 8 周、第 12 周访视点)
- CGI-S 评分(筛选访视，基线访视 第 4 周、第 8 周、第 12 周访视点)
- SRS-2 总分(基线访视 第 4 周、第 8 周、第 12 周访视点)
- ATEC 总分(基线访视 第 4 周、第 8 周、第 12 周访视点)
- ADHD-RS-IV（家庭版）总分(基线访视 第 4 周、第 8 周、第 12 周访视点)
- 儿童 BRIEF（父母版）评分(基线访视 第 4 周、第 8 周、第 12 周访视点)
- AE、SAE、AESI、导致停用试验药物的 AE(试验期间)
- 实验室检查、生命体征、体重、体格检查、神经系统查体异常改变(试验期间)
- 12-ECG 异常结果(试验期间)
研究者
侯小龙
上海澳宗生物科技有限公司
研究点 (5)
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