CTR20171165暂停3 期
复发或难治系统性轻链淀粉样变性患者中评价地塞米松+MLN9708 或医生选择安全性和疗效随机对照开放多中心 III 期研究
未提供80 个研究点 分布在 15 个国家目标入组 24 人开始时间: 2018年8月1日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 暂停
- 入组人数
- 24
- 试验地点
- 80
- 主要终点
- 根据中心实验室检查结果和裁定委员会（AC）评价过的 2010 年淀粉样变性国际协会(ISA）共识标准，得出的总体血液学缓解率（CR+VGPR+PR）
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的是确定地塞米松加用枸橼酸伊沙佐米胶囊（曾用名：MLN9708 胶囊；Ixazomib 胶囊），相较于医生从治疗选项列表中选择的化疗方案是否可改善复发性或难治性系统性轻链（AL）淀粉样变性患者的血液学缓解（PR+VGPR+CR），是否可改善复发性或难治性 AL 淀粉样变性患者 2 年的重要器官（即，心脏或肾脏）恶化率和病人死亡率。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •男性或女性患者，18 岁及以上
- •根据方案所列标准化的标准，活检确诊 AL 淀粉性变性
- •可测量的病灶，根据血清游离轻链浓度的差值（dFLC，淀粉样蛋白形成［受累］和非淀粉样蛋白形成［未受累］游离轻链[FLC]≥50mg/L
- •如方案中所定义的客观、可测量的重要器官（心脏或肾脏）淀粉样蛋白受累
- •一定为经过 1 或 2 种既往治疗之后的复发或难治病例
- •患者必须符合方案所列 AL 淀粉样变风险分期中的 1 项（根据 NT-proBNP 的截止值＜332pg/mL 和肌钙蛋白 T 的阈值是 0.035 ng/mL）
- •符合方案规定的临床实验室值
- •女性及男性患者均同意遵守方案中规定的妊娠防范要求
- •开展任何一项研究相关的程序（非标准治疗）前提交自愿参加研究的书面知情同意书，并且理解患者可以随时撤回同意，不会妨碍将来的治疗
排除标准
- •因转甲状腺素蛋白基因突变引起的淀粉样变性，或存在其他类型的非 AL 淀粉样变性
- •病历记录心源性晕厥、失代偿的 NYHA3 级或 4 级充血性心力衰竭，过去 6 个月内发生心肌梗死，不稳定型心绞痛、尽管采用抗心律失常治疗仍然出现具有临床意义的反复发作室性心律失常，或严重的体位性低血压或具有临床意义的自主神经疾病
- •临床表现明显的多发性骨髓瘤，根据 IMWG 标准（103）至少具备下列一项：a.骨骼病变 b. 高钙血症，定义是钙＞11mg/dL
- •无法吞咽口服药物，不能或不愿意遵守给药要求，或 GI 手术可能会干扰口服吸收或治疗的耐受性
- •需要其他伴随化疗、免疫疗法、放疗或认为属于试验性质的任何辅助疗法，或认为是 AL 淀粉样变性治疗方法。然而，患者可以长期使用类固醇（最大剂量 20 mg/天强的松或同等剂量），前提是他们非因淀粉样变性使用该药（例如用于治疗肾上腺功能不全、类风湿关节炎等）
- •系统性合并症或其他严重的并发疾病，研究者认为会导致患者不适合参加研究或严重干扰正确评估指定方案的安全性和毒性
- •正在进行或活动性感染，已知 HIV 阳性，活动性乙肝或丙肝感染
- •精神疾病 / 社会环境限制患者对研究要求的依从性
- •已知对硼、MLN9708、任何一种研究治疗、它们的类似物或辅料过敏
- •使用强效 CYP3A 诱导剂系统性治疗（利福平、利福喷丁、利福布汀、卡马西平、苯妥英、苯巴比妥），或在研究药物首次给药前 14 天内使用过银杏叶或圣约翰草
- •研究入组前 3 年内诊断或接受过其他恶性肿瘤治疗或先前诊断为其他恶性肿瘤，并有残留病变的任何证据。患有非黑素瘤皮肤癌或任何类型的原位癌患者，如他们进行过完整切除术，则不排除他们。
结局指标
主要结局
根据中心实验室检查结果和裁定委员会（AC）评价过的 2010 年淀粉样变性国际协会(ISA）共识标准，得出的总体血液学缓解率（CR+VGPR+PR）
时间窗: 于治疗期，每 4 周进行一次。 于无进展生存期，每 6 周进行一次。
2 年重要器官（即心脏或肾脏）恶化率和死亡率。心脏恶化定义为因心力衰竭需要住院。肾脏恶化定义为进展为终末期肾病（ESRD），需要维持透析或肾移植。由 AC 评价重要器官恶化
时间窗: 于治疗期，每 4 周进行一次。 于无进展生存期，每 12 周进行一次。
次要结局
- 由 AC 根据中心实验室检查结果和 ISA 标准评价的血液学完全缓解率（CR）(于治疗期，每 4 周进行一次。 于无进展生存期，每 6 周进行一次。)
- OS，指从随机化开始至任何原因导致的死亡的时间(从疾病进展后每 12 周进行一次 OS 随访)
研究者
王珺
Millennium Pharmaceuticals, Inc./Haupt Pharma Amareg GmbH/Fisher Clinical Services GmbH/武田药品（中国）有限公司
研究点 (80)
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