CTR20252461进行中（未招募）Ⅰ/ⅱ期，临床试验方案为ⅰ/ⅱ期合并设计。
一项 I/II 期、开放性、评估 BBM-D101 注射液治疗杜氏肌营养不良的安全性、耐受性和有效性的临床研究
未提供1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 9 人开始时间: 2025年7月1日
试验速览
- 阶段
- Ⅰ/ⅱ期，临床试验方案为ⅰ/ⅱ期合并设计。
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 9
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- DLT 发生率
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主研究期的主要研究目的：评价受试者单次静脉输注 BBM-D101 注射液的安全性和耐受性，并确认后续关键研究的推荐剂量。 长期随访期的主要研究目的：评价受试者单次静脉输注 BBM-D101 注射液的长期安全性（从输注后第 52 周至第 5 年）。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 4岁(最小年龄) 至 9岁(最大年龄)（—）
- 性别
- Male
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •受试者和 / 或其法定监护人应充分了解研究目的、性质、方法以及可能的风险，并签署书面知情同意书
- •4 岁及以上、9 岁以下（4 岁≤年龄＜9 岁）的可行走男性受试者
- •通过基因检测证实的 DMD 基因发生的任何突变
- •筛选期血清肌酸激酶（CK）符合研究要求
- •筛选前接受稳定、标准剂量的糖皮质激素
- •受试者的 AAV 衣壳抗体符合临床试验要求
- •能够按照研究要求配合进行运动功能评估、MRI 和肌肉活检
- •筛选期和基线，实验室检查结果符合标准
- •受试者和 / 或其法定监护人必须充分了解研究流程，愿意积极配合，承诺高度依从方案，且能够保证受试者参加所有计划访视
排除标准
- •乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性、乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸（HBV-DNA）≥1000 U/mL、丙型肝炎病毒核糖核酸（HCV-RNA）阳性、人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性，或梅毒螺旋体抗体阳性
- •目前正在接受针对乙型肝炎、丙型肝炎、HIV 等的抗病毒治疗
- •研究者认为受试者存在可能妨碍其参加本研究的严重行为或认知障碍
- •哮喘控制不佳，或 DMD 导致肺功能明显下降，或存在研究者认为可能影响呼吸功能的复发性感染性肺炎
- •左心室射血分数（LVEF）＜50%或美国纽约心脏病学会（NYHA）心功能分级≥III 级
- •重度或持续性心律失常（如房颤、频发性室早、室早二联律、室早三联律、重度束支阻滞等）以及先天性心脏病经研究者评估不适合参加本研究者
- •研究治疗药物输注前 1 个月内预防 / 心肌病治疗的任何变化（治疗开始、药物变化、给药方案变化、治疗中断、终止或重新开始）
- •有门静脉高压症、脾肿大、肝性脑病、肝纤维化≥3 期等肝病史，或筛选期超声发现肝结节 / 囊肿，或甲胎蛋白升高，且研究者认为有临床意义
- •治疗访视前 4 周内有重度感染（如肺炎、肾盂肾炎或脑膜炎）（可推迟入组）
- •有基因治疗、细胞治疗（如干细胞移植）史
- •有自身免疫性疾病、重度肾脏、胃肠道、神经或凝血障碍、恶性肿瘤或其他疾病史或目前患有前述疾病
- •研究者认为不适合参加本研究的其他疾病
结局指标
主要结局
DLT 发生率
时间窗: DLT 观察期
AE 和 SAE 发生率
时间窗: DLT 观察期
次要结局
- 肌肉组织目的蛋白表达水平较基线的变化(52 周内)
- 血清肌酸激酶（CK）较基线的变化(52 周内)
- 无帮助下从地上站起（TTR ）时间较基线的变化(52 周内)
- 无帮助下 10 米步行 / 跑步测试（10MWR）较基线的变化(52 周内)
- 北极星移动评价量表（NSAA）评分较基线的变化(52 周内)
- 无帮助下上四级阶梯（4-SC）时间较基线的变化(52 周内)
- 无帮助下的 TTR、无帮助下的 10MWR、无帮助下的 4-SC，以及 NSAA 较基线的变化(52 周-5 年)
- AE 和 SAE 发生率(5 年内)
研究者
胡晗阳
信中医药科技（北京）有限公司 / 上海勉亦生物科技有限公司 / 上海信致医药科技有限公司
研究点 (1)
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