CTR20241671已完成1 期
评价人凝血因子 IX 治疗中重型血友病 B 药代动力学特征的单臂、开放性、多中心临床研究
未提供2 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 12 人开始时间: 2024年5月13日
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 12
- 试验地点
- 2
- 主要终点
- 药代动力学指标
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：探究人凝血因子 IX 在中重型血友病 B 患者中单次给药后的药代动力学特征，并计算药代动力学参数。 次要目的：评价人凝血因子 IX 在中重型血友病 B 患者中的药效动力学特征、安全性和有效性。
研究设计
- 研究类型
- 药代动力学/药效动力学试验
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 探究人凝血因子ix在中重型血友病b患者中单次给药后的药代动力学特征，并计算药代动力学参数。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 65岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •签署知情同意书时，12 周岁≤年龄≤65 周岁；
- •临床确诊为血友病 B 且筛选期凝血因子 IX 活性≤2%；
- •经凝血因子 IX 制剂或人凝血酶原复合物（PCC）治疗的患者，给药暴露日（EDs）≥100 天;
- •首次接受试验用药品前无活动性出血症状；
- •所有生育年龄的受试者都必须在签署知情同意书后直至研究完成后 3 个月内采取有效的避孕措施；
- •成年受试者自愿签署知情同意书，12-18 周岁受试者自愿签署知情同意书并经其监护人同意签署知情同意书。
排除标准
- •受试者有抑制物家族史或曾经出现确诊的凝血因子 IX 抑制物阳性或者筛选期凝血因子 IX 抑制物检测结果为阳性（定义为大于实验室正常值上限，一般 Bethesda 法≥0.6 BU/mL）；
- •对人凝血因子 IX 制剂、本品所含辅料和其他蛋白类血液制品过敏且不能耐受治疗的患者；
- •确诊有除血友病 B 外的其他先天性或获得性出血性疾病的患者；
- •严重的心血管伴随疾病：包括不稳定型心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死，心功能不全 3 级以上、抗高血压药物治疗仍控制不佳的高血压（控制不佳的标准：收缩压≥160 mmHg 或舒张压≥100 mmHg）；
- •患有精神疾病且有明显的精神障碍或癫痫发作期的患者；无行为能力或认知能力障碍者；嗜酒、吸毒者；孕妇或处于哺乳期的妇女；
- •目前或既往有 5 年内恶性肿瘤疾病的患者（不包括已充分治疗的宫颈原位癌、皮肤基底细胞或鳞状上皮细胞皮肤癌、根治术后的局部前列腺癌及乳腺导管原位癌），或生存预期小于 3 个月的患者；
- •目前或签署知情同意书前 6 个月内有脑卒中（包括颅内出血、缺血性脑卒中）或严重的深静脉血栓、肺栓塞、动脉栓塞或弥散性血管内凝血史的患者；
- •入组前 3 个月内施行过以及计划在研究期间进行研究者认为不适宜入组的大手术（大手术定义见附录 1）的患者；
- •入组前 3 个月内输注全血、血浆、红细胞、血小板、冷沉淀的患者以及计划研究期间输注全血、血浆、红细胞、血小板、冷沉淀的患者；
- •入组前 30 天内参加过其他药物临床试验且接受药物治疗者；
- •入组前 14 天内使用过任何抗凝或抗血小板药物治疗或研究期间需要抗凝治疗和抗血小板治疗的患者；
- •入组前 7 天内使用过含凝血因子 IX 的制剂（如重组 / 血源人凝血因子 IX 或人凝血酶原复合物）；
- •入组前 96 小时内使用过抗纤维蛋白溶解药物（如 6－氨基己酸等）或其他影响凝血因子 IX 活性及代谢的药物；
- •入组前经研究者判断出血症状严重的患者（如中枢神经系统出血、喉和颈部出血、消化道大出血、危及生命的内脏出血等）；
- •筛选期实验室检查达到以下指标之一者：
- •a. ALT 或 AST＞2.5×ULN，或总胆红素＞2.5×ULN 或血清肌酐＞1.5×ULN；
- •b. 血小板计数＜100×10^9/L；
- •c. 乙肝表面抗原阳性、丙肝抗体阳性、HIV 抗体阳性、梅毒螺旋体血清学检查阳性；
- •其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守试验方案的要求者。
结局指标
主要结局
药代动力学指标
时间窗: 给药后 96 小时
次要结局
- 临床有效率(给药结束后 72 小时)
- 活性回收率(给药结束后 30 分钟)
- 记录受试者治疗每次新发出血事件的试验药物给药次数，每次给药的单位剂量（IU/kg）。(试验期间)
- 首次给药前后凝血功能 APTT 的变化情况(给药结束后 30 分钟)
- 安全性指标（生命体征、体格检查、临床实验室检查、心电图、不良事件）(试验期间)
研究者
陈国成
四川远大蜀阳药业有限责任公司
研究点 (2)
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