临床试验/CTR20242682

CTR20242682招募中1 期

评估 RAG-17 治疗携带超氧化物歧化酶 1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的随机、双盲、安慰剂对照研究

中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司5 个研究点分布在 1 个国家开始时间: 2024年8月2日

适应症

相关药物

试验速览

阶段: 1 期
状态: 招募中
发起方
试验地点: 5
主要终点: 治疗中出现的不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率和严重程度

研究概览研究设计入排标准结局指标研究者研究点记录与标识符相似试验

研究概览

简要总结

主要目的：评估 RAG-17 给药后在 ALS 患者中的安全性和耐受性。次要目的：评估血浆中 RAG-17 的 PK 特征；评估 CSF 中 RAG-17 的 PK 特征。

研究设计

研究类型: Interventional
主要目的: 平行分组
盲法: 双盲

入排标准

年龄范围: 18岁至无上限（—）
性别: All

入选标准

•自愿同意参加本研究，并在开始任何研究特定程序前已提供书面知情同意书。
•签署知情同意书时年龄≥18 岁。
•根据世界神经病学联合会 El Escorial 标准诊断出可能、实验室支持可能、很可能或确诊患有 ALS。
•按性别、年龄和身高（坐位测量）校正后，用力肺活量（FVC）≥预测值的 50%。
•如果入组前接受利鲁唑或依达拉奉治疗，则受试者必须在本研究第 1 天前接受稳定剂量≥30 天，并应保持该剂量直至末次研究访视。

排除标准

•记录到 p.F21C SOD1 突变。
•在研究药物给药前 1 个月或 5 个半衰期内（以较长者为准）接受另一种研究药物、生物制剂或器械治疗。不允许既往使用过小干扰核糖核酸治疗、干细胞治疗或基因治疗。
•目前正在参加其他干预研究。
•有人类免疫缺陷病毒、丙型肝炎病毒抗体或乙型肝炎病毒史或阳性检查结果。
•目前处于妊娠期或哺乳期。

结局指标

主要结局

治疗中出现的不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率和严重程度

时间窗: 0-57 天

次要结局

血浆和脑脊液中 RAG-17 的 PK 参数，包括 AUC0-last、AUC0-inf、Cmax、tmax、λz、t1/2、CL/F、Vz/F、MRT(0-29 天)

研究者

发起方

中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司

研究点 (5)

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