ChiCTR2500098942进行中（未招募）不适用
VGN-R13 在 ALS 患者中的耐受性、安全性和有效性评价研究
上海天泽云泰生物医药有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2024年7月26日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 不良事件发生率严重程度
研究概览
简要总结
评估 VGN-R13 治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的耐受性和安全性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 —（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.充分理解研究的目的和风险，并自愿提供签署并注明日期的知情同意书；
- •2.签署知情同意时年龄＞＝18 周岁，男女不限；
- •根据世界神经病学联合会的 El Escorial 标准（1998 年 Airlie House 会议[Brooks2000]修订）诊断为 ALS 的患者，同时经基因诊断确诊除外超氧化物歧化酶 1（SOD1）和 / 或 FUS 基因的致病突变；
- •病程≤2 年（首次出现症状至筛选时）；
- •根据性别、年龄和身高（坐姿）进行调整后的用力肺活量（FVC）＞＝预测值的 50%；
- •筛选访视前已停用利鲁唑长于 5 个半衰期（预计研究期间不会重新使用），或正在接受稳定剂量的利鲁唑＞＝30 天，并预计在最后一次访视结束前保持该剂量；
- •筛选访视前已停用依达拉奉长于 5 个半衰期（预计研究期间不会重新使用依达拉奉），或筛选时正在接受依达拉奉标准治疗方案并且在给药前保持稳定剂量＞＝60 天（2 个治疗周期），并预计在最后一次访视结束之前保持该剂量；
- •有生育潜力的男性和女性必须在筛选期至用药后至少 1 年内持续正确地使用一种高效的避孕措施，男性必须同意在筛选期至用药后至少 1 年内不捐献精子，女性必须同意在筛选期至用药后至少 1 年内不捐献卵子；
- •受试者愿意而且能够遵守访视时间安排、给药计划、实验室检查以及其它的临床试验步骤。
排除标准
- •1.存在其他运动神经元功能障碍有关的疾病（例如进行性延髓麻痹、原发性侧索硬化、颈椎病、腰椎病等、特发性炎症性肌病），可能会影响 ALS 疾病评估的；
- •2.存在增加出血风险的医学状况，和 / 或未良好控制的出血风险，且可能使受试者在术中或术后出血的风险增加，这些可能包括但不限于 LP（Lumbar punchure 腰椎穿刺）部位或附近的解剖部位异常（如血管异常、肿瘤或其他异常）、潜在的凝血功能障碍、血小板功能或血小板计数异常的潜在疾病（如血友病、血管性血友病、肝病）；
- •3.存在严重的肝肾肺脏疾病、心血管疾病或自身免疫缺陷，或自身免疫性疾病未稳定控制或需要免疫抑制剂长期治疗、未良好控制的糖尿病（筛查时糖化血红蛋白＞＝7%）或高血压、严重的消化系统溃疡或消化道出血病史；
- •4.存在活动性感染，且需要全身性治疗；
- •5.合并恶性肿瘤或既往五年内有肿瘤病史；
- •6.经研究者判断，在过去 90 天内，存在严重的认知障碍、痴呆，或不稳定的精神疾病，包括精神病、自杀意念、自杀企图，或未经治疗的严重抑郁症；
- •7.正使用对 CYP3A4 或 P 糖蛋白（P-gp）存在强抑制或诱导作用的药物、草药或非处方药，食物等，如甲氧氯普胺、西柚汁、酮康唑、红霉素；
- •8.给药前一个月内使用过其他治疗 ALS 疾病的药物（包括但不限于苯丁酸钠（PB）、牛磺酸⼆醇（TURSO）、牛磺熊去氧胆酸（TUDCA） 或熊去氧胆酸（UDCA）），或既往使用过生物制剂或其他研究药物且停用时间短于 5 个半衰期；
- •9.经研究者判断，预计会在腰穿前 7 天或腰穿后 48 小时内服用任何抗血小板或抗凝血药物（如氯吡格雷）的；
- •10.筛选前 3 个月内进行过全身性免疫抑制治疗的（包括但不限于糖皮质激素、他克莫司等免疫抑制 剂）；
- •11.存在用于脑脊液引流的分流器或植入的中枢神经系统导管；
- •12.经研究者判断，试验期间需要使用 DPS（diaphragm pacing system 膈肌起搏器）的受试者，或计划在试验期间进行手术者；
- •13.既往接受过干细胞疗法或基因疗法；
- •14.筛选时存在人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性、活动性丙型肝炎感染，活动性乙型肝炎感染、梅毒阳性、活动性结核分枝杆菌感染；
- •15.经研究者判断，存在异常且有临床意义的血液学或生化检测结果会影响受试者有效性和安全性判断的情况；
- •16.存在异常且有临床意义的 12 导联心电图结果，包括使用 Fridericia 校正法校正的 QT 间期，男性为>450 ms，女性为>470 ms；
- •17.存在严重过敏反应史，或对研究药物、辅料或试验中的预防性免疫抑制剂、麻醉药过敏的；
- •18.对皮质类固醇、西罗莫司使用禁忌的；
- •19.筛选前 6 个月内有任何药物滥用史；
- •20.筛选前 6 个月内存在嗜酒（每周饮酒超过 14 单位酒精（1 单位=360mL 啤酒或 45mL 酒精量为 40%的烈酒或 150mL 葡萄酒）或嗜烟（平均每日吸烟量超过 5 根）的情况；
- •21.怀孕或正在哺乳的女性受试者；
- •22.研究者认为不适合参加临床试验的其他原因；
- •23.经研究者判定，认为影响研究进行或评估的健康状况（如消瘦或恶病质）。
研究组 & 干预措施
试验组 1
试验组 2
结局指标
主要结局
不良事件发生率严重程度
时间窗: 筛选期至 W52
次要结局
- ALSFRS-R 总评分的变化(52 周)
- 用力肺活量的变化(筛选期至 W52)
研究者
研究点 (1)
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