ChiCTR2100043273进行中（未招募）不适用
托珠单抗治疗全身型重症肌无力的有效性和安全性：一项单中心、前瞻性队列研究
空军军医大学第二附属医院尖子人才基金；国家自然科学基金面上项目（81671233）1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 64 人开始时间: 2021年2月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 64
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 研究第 24 周时症状缓解患者比例（MG-ADL 改善≥2 分）
研究概览
简要总结
1.评价托珠单抗治疗全身性 AChR-Ab(+) MG 的有效性； 2.对比托珠单抗单抗与常规免疫疗法疗效的优劣。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 非随机对照试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 80（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.在研究中心就诊，经神经内科医师按照 2015 版中国重症肌无力指南诊断标准（见正文）诊断为重症肌无力；
- •3.MGFA 分型Ⅱa-Ⅳa 型，乙酰胆碱受体抗体（+）；
- •4.首次入组评估前接受传统免疫治疗方案（激素+他克莫司或单用激素）且药物剂量稳定 1 个月以上；或经医师评估，确定将接受托珠单抗联合激素治疗方案；
- •5.同意接受血液样本采集；
- •6.自愿签署知情同意书。
排除标准
- •1.并发其他神经系统疾病，干扰 MG 状态评估；
- •2.合并未切除胸腺瘤；
- •3.妊娠或哺乳期妇女；
- •4.有生育计划的育龄期妇女；
- •5.严重焦虑、抑郁和精神分裂症；
- •6.患有其他严重系统性疾病，预期生存期小于 6 个月；
- •7.研究者认为不适合参加研究的患者。
研究组 & 干预措施
托珠单抗治疗组
托珠单抗注射液+口服激素
常规免疫治疗组
口服免疫抑制剂
结局指标
主要结局
研究第 24 周时症状缓解患者比例（MG-ADL 改善≥2 分）
次要结局
- 研究第 12 周时 QMG 评分相对基线的变化
- 研究第 12 周症状缓解患者比例（MG-ADL 改善≥2 分）
- 研究第 12 周时激素减量至 10mg/d 以下患者的比例
- 研究第 12 周时类固醇激素平均日剂量
- 研究第 12 周时 QoL-15 评分相对基线的变化
- 研究第 24 周时 QMG 评分相对基线的变化
- 研究第 24 周症状缓解患者比例（MG-ADL 改善≥2 分）
- 研究第 24 周时激素减量至 10mg/d 以下患者的比例
- 研究第 24 周时类固醇激素平均日剂量
- 研究第 24 周时 QoL-15 评分相对基线的变化
研究者
研究点 (1)
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1. 国家自然科学基金（编号：82301527）；
2. 上海交通大学交大之星医工交叉项目（编号：YG2023LC04）；
3. 浦东新区高端医学重点学科建设“新质临床专科”项目（编号：2024-PWXZ-16）。
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