CTR20200317已完成2 期
注射用重组人 B 淋巴细胞刺激因子受体－抗体融合蛋白治疗全身型重症肌无力患者的临床试验。
未提供25 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 20 人开始时间: 2020年3月9日
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 20
- 试验地点
- 25
- 主要终点
- 第 24 周 QMG 评分相比基线的平均变化量。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
初步评估注射用重组人 B 淋巴细胞刺激因子受体－抗体融合蛋白（简称“泰 爱”）治疗全身型重症肌无力患者的有效性和安全性，并分析其量效关系，为后 续临床试验提供依据。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 70岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •患者自愿签署知情同意书
- •年龄为 18-70 岁，男女不限
- •诊断为全身型重症肌无力的患者，满足以下条件： 某些特定的横纹肌群肌无力呈斑片状分布，表现出波动性和易疲劳 性；肌无力症状晨轻暮重，持续活动后加重，休息后缓解、好转； 新斯的明试验阳性（许氏定量评价法）和 / 或 肌电图检查：重复神经电刺激（RNS）检查至少 1 个所见神经低频刺 激波幅递减 10%以上，或单纤维肌电图（SFEMG）检查显示 2 个或 2 个以上“颤抖”增宽； 排除其他导致肌无力的综合征， 如 Guillain-Barré 综合征、 Lambert-Eaton 肌无力综合征等；
- •血清学检测 AChR-Ab 阳性或 MuSK-Ab 阳性
- •美国重症肌无力基金会（MGFA）临床分型Ⅱ-Ⅲb 型
- •重症肌无力定量评分（QMG）≥8 分，且≥4 个项目评分至少 2 分以上
- •维持以下任何一种稳定的标准治疗方案： a. 单独使用胆碱酯酶抑制剂：至少随机化前 2 周内保持稳定，要求使 用剂量≤480 mg/天； b. 胆碱酯酶抑制剂（至少随机化前 2 周内保持稳定，要求使用剂量≤ 480 mg/天）联合以下一种免疫抑制剂： 糖皮质激素：泼尼松剂量≤40 mg/天或其他等效剂量激素，至少 随机化前 1 个月保持稳定； 硫唑嘌呤：至少随机化前 3 个月保持稳定； 吗替麦考酚酯：至少随机化前 3 个月保持稳定； 甲氨蝶呤：至少随机化前 3 个月保持稳定； 环孢素或他克莫司：至少随机化前 3 个月保持稳定； c. 糖皮质激素（泼尼松剂量≤40 mg/天或其他等效剂量激素，至少随机 化前 1 个月保持稳定）联合以下一种免疫抑制剂： 硫唑嘌呤：至少随机化前 3 个月保持稳定； 吗替麦考酚酯：至少随机化前 3 个月保持稳定； 甲氨蝶呤：至少随机化前 3 个月保持稳定； 环孢素或他克莫司：至少随机化前 3 个月保持稳定； d. 胆碱酯酶抑制剂（至少随机化前 2 周内保持稳定，要求使用剂量≤ 480 mg/天）和糖皮质激素（泼尼松剂量≤40 mg/天或其他等效剂量 激素，至少随机化前 1 个月保持稳定）联合以下一种免疫抑制剂： 硫唑嘌呤：至少随机化前 3 个月保持稳定； 吗替麦考酚酯：至少随机化前 3 个月保持稳定； 甲氨蝶呤：至少随机化前 3 个月保持稳定； 环孢素或他克莫司：至少随机化前 3 个月保持稳定。
排除标准
- •合并其他自身免疫性疾病，如系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、干燥综合征等，但甲亢和甲减患者可以不排除
- •实验室指标异常，包括但不限于下述指标： 白细胞计数 <3×10^9/L 中性粒细胞 <1.5×10^9/L 血红蛋白 <85g/L 血小板计数 <80×10^9/L 血清肌酐 ＞1.5×ULN 总胆红素 ＞1.5×ULN ALT ＞3×ULN AST ＞3×ULN 碱性磷酸酶 ＞2×ULN 肌酸激酶 ＞5×ULN
- •随机化前 1 个月内使用除标准治疗外的其他免疫抑制剂
- •随机化前 6 个月内使用过生物制剂靶向治疗，如利妥昔单抗等
- •随机化前 2 个月内使用静脉注射用免疫球蛋白或进行血浆置换治疗
- •筛选期有活动性感染（如带状疱疹、HIV 或活动性结核等）
- •目前患有活动性肝炎或患有肝脏严重病变及病史者。根据乙肝五项的检测结果：HBsAg 阳性的患者应排除；HBsAg 阴性但 HBcAb 阳性的患者， 无论 HBsAb 是阳性还是阴性，均需检测 HBV-DNA，确定其情况：如果 HBV-DNA 阳性，患者需排除；如果 HBV-DNA 阴性，患者可参加试验。 排除丙型肝炎抗体为阳性的患者
- •控制不佳的糖尿病患者：糖化血红蛋白＞9.0%或者空腹血糖≥11.1mmol/L
- •目前患有胸腺肿瘤，或筛选前 6 个月内接受胸腺切除
- •随机化前 3 个月内接受过任何活疫苗或计划在研究期间接受任何疫苗
- •随机化前 28 天参加过任何临床试验或在参加临床试验的研究药物 5 倍半衰期内（取时间较长者）
- •正处于妊娠期或哺乳期的女性及试验期间有生育计划的患者
- •已知存在可能对遵从试验要求产生影响的酒精或药物滥用 / 成瘾
- •研究者认为不适合参加试验的患者（例如严重的精神障碍患者）。
结局指标
主要结局
第 24 周 QMG 评分相比基线的平均变化量。
时间窗: 第 24 周
次要结局
- 第 12、24 周重症肌无力临床绝对评分相比基线的平均变化量；(第 12 周、第 24 周)
- 第 12 周 QMG 评分相比基线的平均变化量(第 12 周)
- 不良事件的发生率和严重程度。(第 4、8、12、16、20、24 周)
研究者
王文祥
荣昌生物制药（烟台）有限公司
研究点 (25)
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