ChiCTR2200064154尚未招募1 期
基于芦可替尼（Ruxolitinib）一线早期治疗反应的儿童 HLH 分层治疗多中心临床研究
自筹16 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 148 人开始时间: 2022年9月20日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 148
- 试验地点
- 16
- 主要终点
- 方案 1 年总生存率
研究概览
简要总结
通过多中心、前瞻性临床试验，评价针对初诊 HLH 患儿，采用基于 RUX 一线早期治疗反应的儿童 HLH 分层治疗方案的临床疗效及安全性，以避免非必要化疗，降低治疗相关死亡率。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 0.3 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.年龄>3 个月且<18 岁，性别不限；
- •2.符合 HLH-2004 诊断标准的初诊 HLH 患儿；
- •3.未经过 HLH 相关治疗，且入组时处于 HLH 活动状态；
- •4.入组前曾接受激素治疗，但仍有发热（体温≥38℃），且评估 HLH 活动者可纳入本研究（入组时需备注激素用量）；
排除标准
- •1.明确肿瘤、自身免疫性疾病（系统性红斑狼疮、皮肌炎、自身免疫性淋巴增殖综合征）相关 HLH 的患儿；
- •2.有明确活动性分枝杆菌、组织胞浆菌、利什曼原虫、真菌感染或其他无法控制的细菌感染者；
- •3.严重中枢神经系统受累者，表现为明显的头颅影像学异常和（或）神经功能障碍，包括惊厥、意识障碍、瘫痪等;
- •4.伴有严重的器官功能障碍者，包括严重的肾功能障碍(肌酐清除率< 15ml /min 或肾小球滤过率< 15ml /min)；肝功能衰竭，终末期肝病模型(MELD)评分>20；需要任何体外生命支持的心肺功能衰竭;
- •5.具有内脏器官活动性大出血者(包括消化道大出血、肺泡出血、颅内出血等)；
- •6.对化学药物有严重过敏反应史者；
- •7.同时参加其他临床研究者；
- •8.在试验和 ／ 或随访阶段无法依从的患者。
研究组 & 干预措施
单臂治疗
所有入组病人以芦可替尼单药为一线治疗，对芦可替尼治疗反应良好者继续芦可替尼单药治疗，28 天结束治疗。对于芦可替尼治疗反应不佳者，根据不同的芦可替尼治疗反应进入强化治疗，包括芦可替尼剂量加倍、联合甲基强的松龙或联合现行 HLH-2018 化疗方案。
结局指标
主要结局
方案 1 年总生存率
时间窗: 该分层方案治疗后 1 年
该治疗方案的不良反应
时间窗: 随访至治疗结束后 1 个月
总体完全缓解率
时间窗: 该分层方案治疗结束
次要结局
- 总反应率(该分层方案治疗结束)
- RUX 一线治疗结束，即 28 天内的总反应率（ORR）(RUX 一线治疗结束)
- RUX 治疗反应持续时间(首次达到 HLH 改善（IM）至疾病进展、随访截止或失访前最后一次访视的间期)
- RUX 治疗反应与基线特征的相关性
- HLH 指标动态变化(RUX 一线治疗过程中)
- 强化治疗后获得完全缓解的比率(强化治疗结束)
- RUX 一线治疗、强化治疗的 6 个月无事件生存率
- 死亡情况
研究者
研究点 (16)
Loading locations...
相似试验
Unknown
2 期
芦可替尼（Ruxolitinib）治疗儿童噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）的疗效研究ChiCTR2000029977自筹
Unknown
不适用
芦可替尼（Ruxolitinib）治疗儿童激素耐药性急 / 慢性移植物抗宿主病的疗效研究ChiCTR2000033783自筹60
Unknown
不适用
儿童朗格罕细胞组织细胞增生症的精准分层治疗研究ChiCTR2000033440首都卫生发展科研专项项目编号（首发 2020-2-2093）536
进行中（未招募）
4 期
芦可替尼在 II-IV 度糖皮质激素难治性急性移植物抗宿主病患者中的有效性和安全性CTR2024074236
招募中
Unknown
芦可替尼联合小剂量激素一线治疗急性 GVHD 的随机对照研究ChiCTR200004103546