ChiCTR2000038439进行中（未招募）早期 1 期
自体干细胞移植挽救难治性重症幼年皮肌炎的疗效研究
北京市医院管理局1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 54 人开始时间: 2019年1月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 54
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 儿童肌炎评定量表
研究概览
简要总结
通过本项目的实施为难治性重症幼年皮肌炎（JDM）提供一种挽救性治疗方案，以降低该病的死亡率，同时提高生活质量，降低远期致残率。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 析因分组（即根据危险因素或暴露因素分组）
- 盲法
- N/a
入排标准
- 性别
- All
入选标准
- •按照 Bohan 和 Peter1975 年提出的及 Dalakas1991 年提出的修正诊断标准：
- •1、确诊时小于 18 岁；
- •2、确诊为 JDM 患者；
- •3、难治性重症 JDM 诊断标准：联合糖皮质激素和两种及以上免疫抑制剂，或者加用生物制剂治疗的 3 月以上儿童肌炎评定量表评分（CMAS）评分仍低于正常值 50%，或者有重要脏器受累。
排除标准
- •1、不同意进入本研究者；
- •2、伴随明显其他系统疾病严重影响预后的；
- •3、有原发免疫缺陷等影响 JDM 预后者。
研究组 & 干预措施
预后不良组 vs 非预后不良组
自体干细胞抑制
结局指标
主要结局
儿童肌炎评定量表
次要结局
- 发病到确诊的时间
- 肌炎特异性抗体
研究者
研究点 (1)
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