ChiCTR1900023509进行中（未招募）早期 1 期
分层预处理造血干细胞移植治疗儿童再生障碍性贫血 / 儿童难治性血细胞减少的前瞻性临床研究
上海儿童医学中心1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 150 人开始时间: 2017年1月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 150
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 无失败生存率
研究概览
简要总结
评估分层预处理方案治疗儿童再生障碍性贫血 / 难治性血细胞减少的疗效性和安全性。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 非随机对照试验
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- — 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.诊断为重型再生障碍性贫血、极重型再生障碍性贫血、输血依赖的非重型再生障碍性贫血或儿童难治性血细胞减少；2.年龄≤18 岁；3.签署知情同意书。
排除标准
- •1.先天性骨髓衰竭；2.增生减低骨髓增生异常综合征伴有-7 号染色体异常；3.严重脏器功能不全：血清 ALT〉3 倍正常值上限、血清胆红素>2 倍正常值上限、CCr〈60ml/min、左心室射血分数〈50%；4.活动性感染。
研究组 & 干预措施
1
氟达拉滨 150mg/m2+环磷酰胺 200mg/kg+抗人胸腺细胞球蛋白 10mg/kg
2
氟达拉滨 200mg/m2+环磷酰胺 120mg/kg+抗人胸腺细胞球蛋白 10mg/kg+300cGy 全身放疗
3
氟达拉滨 200mg/m2+环磷酰胺 120mg/kg+抗人胸腺细胞球蛋白 10mg/kg+白舒非 8mg/kg
结局指标
主要结局
无失败生存率
次要结局
- 总体生存率
- 植入率
- 急性移植物抗宿主病发生率
- 慢性移植物抗宿主病发生率
研究者
研究点 (1)
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