CTR20251073进行中（未招募）3 期
多中心、随机、开放、阳性药对照，评价怡培生长激素注射液每周一次给药对照重组人生长激素（rhGH）注射液每日给药在治疗特发性矮身材（ISS）儿童中的有效性和安全性Ⅲ期临床研究
未提供18 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 300 人开始时间: 2025年3月25日
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 300
- 试验地点
- 18
- 主要终点
- 生长速率（HV，厘米 / 年）
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
比较益佩生®每周一次给药与重组人生长激素注射液每日给药连续用药 52 周后在治疗 ISS 儿童中的有效性及安全性，为试验药物新增适应症提供依据。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 3岁(最小年龄) 至 11岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •青春期前儿童，男孩筛选时年龄大于等于 3 岁且小于 11 岁，睾丸体积小于 4 mL，女孩筛选时年龄大于等于 3 岁且小于 10 岁，乳腺发育为 Tanner I 期，即无可触及的乳腺腺体组织；
- •骨龄小于等于实足年龄，且延迟不超过 2 岁；
- •筛选时身高处于同年龄、同性别均值-2SD 以下，身高参考附录 1；
- •体重指数（BMI）在同年龄、同性别正常儿童 BMI 的第 5 百分位到第 95 百分位之间，参考附录 2；
- •任一项 GH 激发试验结果 GH 峰值≥10.0ng/ml；
- •既往未接受过系统性药物促生长治疗（连续使用≥1 个月），包括但不限于生长激素、胰岛素样生长因子（IGF-1）等；
- •监护人理解并签署知情同意书，如受试者已年满 8 岁也需签署知情同意书。不满 8 岁的受试者能够表达同意时，其同意的意见应被明确记录。
排除标准
- •其他类型的生长发育异常，包括已确诊或高度怀疑生长激素缺乏症（growth hormone deficiency，GHD）、Noonan 综合征、Prader-Willi 综合征、Russell-Silver 综合征、Turner 综合征、小于胎龄儿、SHOX 基因异常所致身材矮小、营养不良所导致的生长发育迟缓、甲状腺功能低下所导致的生长发育迟缓以及其他明确病因导致的身材矮小；须在随机分配前获得基因检测的结果以排除因明确基因异常所导致的身材矮小；
- •筛选前 3 个月内参加过其他任何临床试验且已采用药物或非药物干预者；
- •筛选前 3 个月内接受连续 2 周以上吸入用糖皮质激素，或口服或静脉使用糖皮质激素超过 1 周者；
- •正在接受或需要长期给予可能对生长有影响的其他治疗，包括但不限于哌甲酯、性激素、促性腺激素释放激素类似物、芳香化酶抑制剂、蛋白同化类药物、胰岛素等；
- •筛选时肝肾功能异常者（ALT＞正常值上限 1.5 倍，Cr＞正常值上限）；
- •诊断糖尿病，或连续两次空腹血糖≥6.1mmol/l；
- •患有慢性感染性疾病：如慢性乙型肝炎等；
- •患有全身慢性疾病的患者，如贫血、营养不良、甲状腺功能低下、慢性肾脏病、心血管疾病（如先天性心脏病、扩心病等）、精神心理疾病等或合并先天畸形者；
- •患有先天性骨骼发育异常的患者，或脊柱侧弯超过 15°、跛行的患者，以及既往诊断过股骨头骨骺滑脱的患者；
- •既往诊断过颅高压的患者；
- •既往患有恶性肿瘤或目前患有活动性恶性肿瘤者，包括颅内肿瘤；
- •严重的过敏体质，或已知对生长激素或其辅料成分过敏者；
- •合并研究者认为可能会危及受试者安全或不利于依从研究方案的其他任何疾病。
结局指标
主要结局
生长速率（HV，厘米 / 年）
时间窗: 治疗 52 周时
次要结局
- 身高标准差积分相较于基线的变化（△HT SDS）(从基线到 52 周所有随访时间点)
- 生长速率（HV）及生长速率相较于基线的变化（△HV）(从基线到 52 周所有随访时间点)
- 胰岛素样生长因子 1 标准差积分相较于基线的变化（△IGF-1 SDS）；(从基线到 52 周所有随访时间点)
- 骨龄的变化比实足年龄的变化（△BA/△CA）；(治疗 52 周时)
研究者
杨美花
厦门特宝生物工程股份有限公司 / 厦门伯赛基因转录技术有限公司
研究点 (18)
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