ChiCTR2500114341尚未招募不适用
IGF-1/IGFBP3 摩尔比作为 GHD、青春期快进展伴矮小和 ISS 患儿生长激素治疗疗效和安全性生物标志物探究
自筹1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2025年12月9日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 身高(Ht)
研究概览
简要总结
- 主要目的： 探索 IGF-1/IGFBP3 摩尔比是否可作评估重组人生长激素疗效和安全性的有效工具
- 次要目的： 分析治疗 52 周后患儿身高改善的情况； 分析治疗 52 周后患儿生长速率（GV）的改善情况； 分析治疗 52 周后对患儿骨成熟度（BA/CA）的影响； 分析治疗过程中患儿 IGF-1 和 IGFBP 3 变化情况； 分析治疗过程中患儿安全性（不良反应及严重程度）指标的变化情况。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 队列研究
入排标准
- 年龄范围
- 2 至 10（—）
- 性别
- All
入选标准
- •(1)患者的父母或法定监护人必须阅读、理解并签署知情同意书，
- •(2)有阅读能力的患者必须阅读（或由别人向其阅读）并签署儿童知情同意书；
- •(3)2 岁及以上的矮小症儿童；
- •(4)身高低于同年龄、同性别正常健康儿童身高的第 3 百分位数 （-1.88 SD ）；
- •(5)现需要使用 PEG-rhGH 或 rhGH，并属于以下适应证其中之一：
- •第一队列：生长激素缺乏症（Growth Hormone Deficiency，GHD）
- •第二队列：青春期快进展伴矮小(Early Fast progressing Puberty，EFP)
- •第三队列：特发性矮小(Idiopathic Short Stature, ISS)
- •①2-10 岁，青春期前的患儿；
- •②身高落后于同年龄、同性别正常健康儿童身高的第 3 百分位数 [减 1.88 个标准差(-1.88s)]，或 减 2 个标准差(-2SD)以下；
- •③年生长速率<7 cm/年(3 岁以下)；<5 cm/年(3 岁一青春期前)；
- •④匀称性矮小、面容幼稚，智力发育正常 ；
- •⑤骨龄落后于实际年龄；
- •⑥两项 GH 药物激发试验 GH 峰值均 <10µg/L ；
- •⑦血清胰岛素样生长因子 1(IGF-1)水平低于正常；
- •⑧通过全面的检查，排除因其他已知疾病导致的生长迟缓。如进行染色体核型分析，排除特纳综合征等染色体异常疾病。
- •EFP 伴矮小队列入组标准
- •①在界定年龄（8~9 岁）后出现性发育，性发育进程迅速，从一个发育分期进展到下一分期(特别是从 Tanner Ⅱ期到Ⅲ期、Ⅲ期到Ⅳ)的时间较短(<6 个月)；
- •②生长速率增加、骨骼成熟迅速，短期内出现骨龄明显超过实际年龄，由于骨骺早期愈合；
- •③女孩盆腔 B 超显示子宫和卵巢容积增大，卵巢容积(卵巢容积=长×宽×厚×0.5233)>1ml 或卵巢可见多个直径≥4mm 的卵泡；男孩睾丸容积≥4 ml(睾丸容积=长× 宽×厚×0.71)或睾丸长径>2.5cm；
- •④GnRH 激发试验 LH 峰值≥5.0 U/L 且 LH 峰值与 FSH 峰值的比值≥0.6；
- •⑤ 在相似生活环境下，同种族、同性别和年龄的个体身高低于正常人群平均身高 2 个标准差者，或低于第 3 百分位数。
- •①身高低于同种族、同性别、同年龄正常参考值的负 2 个标准差(-2 SD)或第 3 百分位数(-1.88 SD);
- •②出生时身长和体重正常，无窒息抢救史，身材匀称;
- •④身高生长速率小于 5cm/年;
- •⑤两项 GH 激发试验峰值>10μg/L;
- •⑥除外已知的导致矮小的疾病(如炎症性肠病、幼年性慢性关节炎、生长激素缺乏或抵抗、甲状腺功能低下、库欣综合征和骨骼发育异常等)。
- •无慢性器质性疾病，无心理疾病或严重情感障碍，摄食正常。
排除标准
- •符合下列条件中任何一条标准，则须排除出本研究：
- •1.骨骺已完全闭合的患者；
- •2.PEG-rhGH 或 rhGH 治疗预期不足 1 年的患者；
- •3.有任何进展迹象的潜在性肿瘤患者及已确诊的肿瘤患者；
- •4.对生长激素或其保护剂过敏者；
- •5.筛选前 6 个月内，患者曾接受过任何一种除研究药物外的其他生长激素治疗；
- •6.无法提供完整的病历记录或预期无法完整随访或收集完整病历 记录；
- •7.其他类型的生长发育异常，如 Turner 综合征、Laron 综合征、生长激素受体缺乏等；
- •8.任何研究者认为不适合入选研究的其他情况。
研究组 & 干预措施
第一组：生长激素缺乏症
第二组：青春期快进展伴矮小
第三组：特发性矮小
结局指标
主要结局
身高(Ht)
体重(KG)
生长速度（GV）
骨龄（BA）[GP 法]
身高标准差积分（HtSDS-CA,HtSDS-BA）
胰岛素样生长因子-1
胰岛素样生长因子结合蛋白-3
胰岛素样生长因子-1/胰岛素样生长因子结合蛋白-3 摩尔比
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (1)
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