CTR20160372进行中（未招募）4 期
评估百因止治疗中国非经治中重度甲型血友病患者的安全性和耐受性的回顾性病历收集研究
未提供6 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 19 人开始时间: 2016年9月13日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 19
- 试验地点
- 6
- 主要终点
- 出现 FVIII 抑制物的受试者的百分比
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评估百因止治疗中国非经治中重度甲型血友病患者的安全性和耐受性，包括抑制物的形成，以及其他严重的和非严重的不良事件。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 无岁(最小年龄) 至 无岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •中国非经治中度（FVIII 水平大于等于 1% 且小于等于 5%）到重度（FVIII 水平 小于 1%）甲型血友病（经研究者根据病历或研究中心记录的 FVIII 水平的实验室结果确认）
- •研究者处方百因止作为甲型血友病按需治疗或预防的主要治疗药物，且在开始使用百因止之前任何其他 FVIII 浓缩物不超过 4 个暴露日（ED 定义为一个日历日，在此期间输注一次或者一次以上的百因止或者任何其他 FVIII 浓缩物用于控制止血）
- •按照当地犯规，患者和 / 或法定代理人将需要签署知情同意书 ×注意：再给予首剂百因止之前，允许给予血浆和 / 或冷沉淀治疗，且对于之前所有的血液制品暴露情况均需知晓
排除标准
- •存在甲型血友病之外的遗传性或获得性止血缺陷（如血小板功能异常或者血管性血友病）以及其他任何有临床意义的慢性疾病
- •参加其他实验用 FVIII 银子药物研究或在观察期间参加任何其他设计实验用 FVIII 银子药物的临床研究的受试者
结局指标
主要结局
出现 FVIII 抑制物的受试者的百分比
时间窗: 观察期(自首次注射，直至入选研究之日)
其他严重和非严重不良事件的数量和类型
时间窗: 观察期(自首次注射，直至入选研究之日)
通过观察期间高效价（大于 5BU/mL），低效价（大于等于 0.6 - 小于等于 5 BU/mL）和出现暂时性抑制的数量衡量抑制物形成。暂时性抑制定义为抑制物检测记录为阴性的持续时间不超过 6 个月的低效价抑制物（Bethesda 效价大于等于 0.6 但小于等于 5 BU/mL）
时间窗: 观察期(自首次注射，直至入选研究之日)
出现 FVIII 抑制物的受试者的百分比
时间窗: 观察期(自首次注射，直至入选研究之日)
其他严重和非严重不良事件的数量和类型
时间窗: 观察期(自首次注射，直至入选研究之日)
次要结局
- 接受百因止治疗后发生出血事件的数量和类型（出血严重程度，病因，部位，如适用）(观察期(自首次注射，直至入选研究之日))
- 输注百因止治疗 1，2，3，大于等于 4 次后发生出血事件的数量(观察期(自首次注射，直至入选研究之日))
- 在观察期间接受百因止预防性治疗和按需治疗的受试者的年出血率（ABR）(观察期(自首次注射，直至入选研究之日))
- 在观察期间接受百因止预防性治疗和按需治疗的受试者的年关节出血率（AJBR)(观察期(自首次注射，直至入选研究之日))
- 观察期间百因止的 ED 总天数(观察期(自首次注射，直至入选研究之日))
- 所有 FVIII 产品的 ED 总天数和总单位数(观察期(自首次注射，直至入选研究之日))
- 接受百因止治疗后发生出血事件的数量和类型（出血严重程度，病因，部位，如适用）(观察期(自首次注射，直至入选研究之日))
- 输注百因止治疗 1，2，3，大于等于 4 次后发生出血事件的数量(观察期(自首次注射，直至入选研究之日))
- 在观察期间接受百因止预防性治疗和按需治疗的受试者的年出血率（ABR）(观察期(自首次注射，直至入选研究之日))
- 在观察期间接受百因止预防性治疗和按需治疗的受试者的年关节出血率（AJBR)(观察期(自首次注射，直至入选研究之日))
- 观察期间百因止的 ED 总天数(观察期(自首次注射，直至入选研究之日))
- 观察期间给予百因止的总单位数(观察期(自首次注射，直至入选研究之日))
- 所有 FVIII 产品的 ED 总天数和总单位数(观察期(自首次注射，直至入选研究之日))
研究者
王嵩云
Baxter AG/Baxter S.A./百特医疗用品贸易（上海）有限公司
研究点 (6)
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