ChiCTR2000041283进行中（未招募）4 期
单唾液酸四己糖神经节苷脂钠注射液（GM1）在多发性骨髓瘤患者中连续给药的有效性、安全性和药代动力学研究
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 齐鲁制药有限公司
- 入组人数
- 160
- 试验地点
- 25
- 主要终点
- TNS 量表
研究概览
简要总结
主要目的：观察 GM1 在多发性骨髓瘤患者中预防 VRD 方案化疗引起神经毒性的初步有效性量效关系。 次要目的：观察分析 GM1 在多发性骨髓瘤患者中的安全性和药代动力学特征。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 70（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1） 年龄 18 岁-70 周岁（包括两端值）；
- •2） 根据《中国多发性骨髓瘤诊治指南》（2017 年）确诊为活动型（症状性）多发性骨髓瘤且为初次诊断或经治的患者；
- •3） 预期需要使用 VRD 化疗方案进行化疗的患者；或已经进行 1-2 周期硼替佐米为主 3 药联合化疗方案进行化疗的初次诊断为活动型（症状性）多发性骨髓瘤患者，且无神经毒性；
- •4） 预计生存期≥6 个月；
- •5） ECOG 评分 0-2 分；
- •6） 器官功能水平必须符合以下要求：
- •血常规：ANC≥1.0×10^9/L， PLT≥50×10^9/L ；
- •肝功能：TBIL≤2×ULN，ALT、AST≤3 ×ULN（肝转移者≤5×ULN），允许
- •在筛选期进行保肝降酶治疗；肾功能：血清肌酐（Cr）≤1.5×ULN 或肌酐清除率（用 Cockcroft-Gault 公式计算）≥50ml/min；
- •凝血功能：国际标准化比值(INR) ≤1.5×ULN；
- •7） 任何与既往抗肿瘤治疗相关的毒性必须已经恢复至≤1 级（脱发除外）；
- •8） 有生育能力的女性受试者在首次使用研究药物前的 7 天内进行血清或尿妊娠试验，结果必须为阴性；哺乳期女性必须同意在首次使用研究药物前停止哺乳，并保证研究期间停止哺乳。育龄期女性或男性受试者同意临床研究期间采取有效的避孕措施，直至完成给药后 6 个月；
- •9） 患者可以准确记录神经毒性的发生和严重程度的问卷调查；
- •10） 患者入组试验后，不可接受其它可能预防或治疗神经毒性不良反应的治疗或护理；
- •11） 理解并签署知情同意书。
排除标准
- •1）非活动型多发性骨髓瘤，包括 MGUS（未定性的单克隆免疫球蛋白病）及冒烟型骨髓瘤；
- •3）曾经接受过≥3 个化疗周期的抗骨髓瘤治疗；
- •4）入组前存在﹥1 度的周围神经系统疾病，以及其他所有可能影响对神经毒性不良反应评价的病理症状或疾病；
- •5）在过去 6 个月内有中风或脑血管意外的病史；
- •6）筛选前 4 周内发生过感染性腹泻、颅脑外伤类疾病；
- •7）筛选前 30 天内接受过较大手术治疗者；
- •8）合并有未控制的或严重的心血管疾病，包括在入组前 6 个月内的心肌梗塞，纽约心脏病学会（NYHA）定义的 III-IV 级心衰、未控制的心绞痛、充血性心力衰竭、临床显著的心包疾病或心脏淀粉样变性；
- •9）遗传性糖脂代谢异常（神经节苷脂累积病，如：家族性黑蒙性痴呆、视网膜变性病）病史；
- •10）梅毒筛查阳性，已知 HIV 阳性病史或 HIV 筛查阳性，或 HCV 阳性；
- •11）乙肝表面抗原（HBsAg）阳性，且外周血乙肝病毒脱氧核糖核酸（HBV-DNA）＞2000IU/ml（或 104 拷贝/ml）者;
- •12）已知有明确的神经或精神障碍病史，包括癫痫、痴呆等；已存在的神
- •经退行性疾病(帕金森、阿尔茨海默症、亨廷顿舞蹈症等)或神经肌肉疾病(多发性硬化症、肌萎缩侧索硬化症、脊髓灰质炎、结核性脑炎、遗传性神经肌肉疾病)；
- •13）计划合并使用多肽或蛋白混合物，如脑蛋白水解物、脑苷肌肽、小牛血去蛋白提取物等；研究给药前三个月内服用过 / 使用过其他未获准上市的研究药物或试验器械；
- •14）研究给药前三个月内服用过 / 使用过其他未获准上市的研究药物，或参加了药物临床试验者（参加其他研究药物临床试验筛选失败，尚未用药者，经研究者评估可以参加者除外）；
- •15）筛选前 5 年内患有多发性骨髓瘤以外的其他恶性肿瘤，但完全切除的原位癌或皮肤基地 / 鳞状癌除外；
- •16）已知对神经节苷脂类药物或该类产品的任何赋形剂成分过敏；或化疗药物或该类产品的任何赋形剂成分过敏；
- •17）根据研究者的判断，可能增加研究相关的风险、可能干扰对研究结果的解释、或研究者和 / 或申办者认为不适合入组的患者。
研究组 & 干预措施
Group 4
Group 1
GM1 100mg
Group 2
GM1 200mg
Group 3
GM1 400mg
结局指标
主要结局
TNS 量表
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (25)
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