ChiCTR2500108310尚未招募3 期
一项在血管性血友病中国患者中评价重组 von Willebrand 因子(rVWF) 联合或不联合百因止治疗出血事件的安全性、疗效和药代动力学的临床研究
TAK-577-3002 研究7 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 20 人开始时间: 2025年3月21日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 20
- 试验地点
- 7
- 主要终点
- AE 和 SAE 的发生率、严重程度和因果关系
研究概览
简要总结
主要目的：通过评估不良事件 (AE)（包括血栓形成、超敏反应和免疫原性）评价维因止的安全性 次要目的： •通过评估每起出血事件的维因止和百因止输注次数和经体重调整的用量以及至出血事件消退时间，评价维因止联合或不联合重组凝血因子 VIII（rFVIII；百因止）用于出血事件按需治疗的止血有效性 •表征维因止的药代动力学 (PK) 和药效学(PD) •评价维因止联合或不联合百因止用于接受择期手术 / 牙科手术（如果需要手术）的受试者围手术期出血管理的止血有效性
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 —（—）
- 性别
- All
入选标准
- •在向受试者解释并讨论了研究的所有相关方面后，受试者必须自愿签署一份 IRB/独立 EC 批准的书面 ICF。
- •受试者具有有记录的重度 VWD 诊断（基线 VWF:RCo < 20 IU/dL），根据以下推荐标准确认 VWD 类型诊断： 1 型（VWF:RCo < 20 IU/dL 并根据 VWF 活性/VWF:Ag 比值）或 ；2A 型或 2B 型（根据 VWF 活性/VWF:Ag 比值和多聚体模式，必要时结合基因检测）、2N 型（FVIII:C < 10% 和基因检测）、2M 型（根据 VWF 活性/VWF:Ag 比值和多聚体模式）或；3 型 (VWF:Ag ≤ 3 IU/dL)。如适用，通过基因检测和 / 或多聚体分析确认诊断。
- •受试者在筛选时应 ≥ 18 岁。
- •受试者的种族为中国人种，居住在中国，包括中国台湾、中国香港和中国澳门。
- •如果是具有生育能力的女性，受试者的妊娠试验结果呈阴性，并同意在研究期间采取充分的避孕措施。
- •受试者愿意并能够遵守研究方案的要求。
- •受试者在入组前 12 个月内至少发生 3 次表明需要 VWF 凝血因子替代治疗的出血记录。
排除标准
- •受试者被诊断为患有假性 VWD 或 VWD 以外的其他遗传性或获得性凝血障碍（例如血小板定性和定量异常或 PT/INR 升高 > 1.4）。
- •受试者在筛选时有 VWF 抑制物病史或存在 VWF 抑制物。
- •受试者具有有记录的 VWF:RCo 半衰期 < 6 小时的病史。
- •受试者既往或当前存在 FVIII 抑制物，且滴度 ≥ 0.6 BU/mL（通过 Bethesda 测定法或经 Nijmegen 改良的 Bethesda 方法测定）。
- •已知受试者对研究药物的任何组分（例如小鼠或仓鼠蛋白）过敏。
- •受试者有免疫系统疾病病史，不包括季节性过敏性鼻炎 / 结膜炎、轻度哮喘、食物过敏或动物过敏。
- •受试者有血栓栓塞事件病史。
- •受试者为人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性，CD4 绝对计数 < 200/mm3。
- •在签署知情同意书前 30 天内，受试者接受过除抗逆转录病毒治疗以外的免疫调节药物治疗（例如 α-干扰素），或剂量相当于氢化可的松大于 10 mg/天的皮质类固醇类药物（不包括局部治疗 [如软膏、鼻喷雾剂]）；
- •获得知情同意时，受试者已怀孕或处于哺乳期。
- •受试者在入组前 30 天内参加过另一项涉及 IP 或试验用器械的临床研究，或计划在本研究期间参加另一项涉及 IP 或试验用器械的临床研究。
- •受试者被诊断为患有进行性致死性疾病和 / 或预期寿命短于 15 个月。
- •受试者是实施本研究的研究团队成员，或与其中一名研究团队成员有依赖关系。依赖关系包括近亲（即子女、伴侣 / 配偶、兄弟姐妹、父母）和员工。
- •受试者在筛选时患有急性疾病（例如，流行性感冒、流感样综合征、过敏性鼻炎 / 结膜炎、非季节性哮喘）。
- •受试者被诊断为患有严重肝病，其证据包括但不限于以下任何一项：血清 ALT 大于正常值上限的 5 倍；低白蛋白血症；门静脉高压（如存在其他不明原因的脾肿大、食管静脉曲张病史）或归类为 Child-Pugh B 级或 C 级的肝硬化。
- •受试者被诊断为患有肾病，血清肌酐水平 ≥ 2.5 mg/dL。
- •受试者在筛选时的血小板计数 < 100,000/mL（2B 型 VWD 受试者除外，将根据血小板计数的历史趋势和研究者对受试者病情的医学评估评价其筛选时的血小板计数）。
- •受试者患有宫颈或子宫疾病，导致月经过多或子宫不规则出血（包括感染、异型增生）。
- •根据研究者的判断，受试者患有其他可能给受试者带来额外风险的具有临床意义的合并疾病（例如未受控制的高血压）。
- •研究者确定受试者无法或不愿意配合研究程序。
研究组 & 干预措施
维因止静脉输注组
维因止静脉输注
结局指标
主要结局
AE 和 SAE 的发生率、严重程度和因果关系
时间窗: 整个研究期间
血栓栓塞事件、重度超敏反应发生率
时间窗: 整个研究期间
免疫原性： VWF 和 FVIII 的中和（抑制）抗体的形成 ; VWF 和 FVIII 结合抗体的形成 ; CHO 蛋白、小鼠 IgG 和 rFurin 抗体形成
时间窗: 整个研究期间
每起出血事件的维因止联合或不联合百因止输注次数
时间窗: 12 个月的出血事件按需治疗期
具有临床意义的异常实验室结果、ECG 和生命体征
时间窗: 整个研究期间
次要结局
- 每起出血事件的百因止输注次数(12 个月的出血事件按需治疗期)
- 至出血事件消退时间(12 个月的出血事件按需治疗期)
- 每起出血事件经体重调整的维因止和百因止用量(12 个月的出血事件按需治疗期)
研究者
研究点 (7)
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