一项在 I 型脊髓性肌萎缩症受试者中评价 SKG0201 注射液的安全性、初步疗效和免疫原性的多中心、开放性、剂量递增的 I/II 期临床研究

揽月生物医药科技（杭州）有限公司3 个研究点分布在 1 个国家开始时间: 2026年4月21日

适应症

试验速览

阶段: 1/2 期
状态: 招募中
发起方
试验地点: 3
主要终点: 不良事件（AE）及严重不良事件（SAE）的类型、严重程度和发生率

研究概览研究设计入排标准结局指标研究者研究点记录与标识符相似试验

研究概览

简要总结

评价 SKG0201 注射液在 I 型脊髓性肌萎缩症（SMA）受试者中的安全性和耐受性；确定 SKG0201 注射液在 I 型 SMA 受试者中的安全有效的剂量范围。

研究设计

研究类型: Interventional
主要目的: 单臂试验
盲法: 开放

入排标准

年龄范围: 无下限至 180天（—）
性别: All

入选标准

•经双侧等位基因 SMN1 突变（缺失或点突变）基因诊断为 SMA，且具有 2 个拷贝 SMN2 基因。
•临床病史、体征符合 I 型 SMA 表现，如肌张力减退、运动功能发育滞后和头部控制不佳等。
•给药当天，受试者的年龄不超过出生后第 180 天。
•输注前完成接种当下月龄国家计划内疫苗（如果因为医学禁忌或者医生建议而没有接种某种疫苗的受试者，经研究者评估同意，可以入组）。
•受试者法定监护人了解研究目的、研究的可能风险及权益，同意受试者参加本研究，完成所有研究步骤、检测和访视，并自愿签署知情同意书。

排除标准

•出生时胎龄小于 35 周（245 天）。
•筛选期时，受试者在清醒或睡眠且未接受任何辅助供氧或呼吸支持时，血氧饱和度<96%。
•既往或当前需要有创机械通气，或当前使用无创通气支持平均≥16 小时 / 天。
•根据世界卫生组织（WHO）儿童生长标准（WHO, 2009），体重低于同性别同年龄的第 3 百分位数。
•活动性病毒感染（包括人类免疫缺陷病毒[HIV]，乙型肝炎或丙型肝炎血清学阳性，TORCH 病毒）。
•筛选前 2 周内患有严重非呼吸道疾病，需要系统性治疗和 / 或住院。
•筛选前 4 周内患有上呼吸道感染和 / 或下呼吸道感染。
•目前存在其它重度感染或疾病，需要系统性抗感染治疗（如静脉输注抗生素、抗真菌或抗病毒药物治疗）。
•有已知的心脏疾病或心电图异常且有临床意义。
•已知对泼尼松龙、其他糖皮质激素或其辅料过敏。
•在给药前 3 个月内接受除方案要求预防性给药的免疫抑制治疗（例如环孢菌素、他克莫司、甲氨蝶呤、环磷酰胺、静脉注射免疫球蛋白、利妥昔单抗）。
•正在使用免疫调节药物（如胸腺肽、干扰素等），治疗肌病、神经炎、糖尿病的药物（如免疫抑制剂、糖皮质激素、胰岛素）。
•在给药前 30 天内使用系统性β受体激动剂治疗（治疗剂量的吸入性β受体激动剂无限制可以入组）。
•既往使用过 Zolgensma，或其他 SMA 基因治疗药物，或正在参加其他 SMA 治疗药物的临床研究需排除（使用过 Spinraza 或 Evrysdi 的患者可入组，但入组后需停用 Spinraza 或 Evrysdi）。
•既往或研究治疗期间预期接受重大手术。
•经研究者判断，不适合参加本研究的其他情况。

结局指标

主要结局

不良事件（AE）及严重不良事件（SAE）的类型、严重程度和发生率

时间窗: 至 18 月龄

剂量限制性毒性（DLT）的发生率与特征

时间窗: 药后 28 天

次要结局

受试者 14 月龄时生存率(14 月龄)
治疗 24 周和受试者 18 月龄时，费城儿童医院婴儿神经肌肉疾病测试（CHOP-INTEND）运动功能评估数据相对于基线的变化(药后 24 周，18 月龄)
治疗 24 周和受试者 18 月龄时，CHOP-INTEND 评分达到 40 分以上的受试者比例(药后 24 周，18 月龄)

研究者

发起方

揽月生物医药科技（杭州）有限公司

研究点 (3)

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