CTR20260736尚未招募1/2 期
一项在 I 型脊髓性肌萎缩症受试者中评价 SKG0201 注射液的安全性、初步疗效和免疫原性的多中心、开放性、剂量递增的 I/II 期临床研究
揽月生物医药科技（杭州）有限公司3 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2026年4月21日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 1/2 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 3
- 主要终点
- 不良事件（AE）及严重不良事件（SAE）的类型、严重程度和发生率
研究概览
简要总结
评价 SKG0201 注射液在 I 型脊髓性肌萎缩症（SMA）受试者中的安全性和耐受性；确定 SKG0201 注射液在 I 型 SMA 受试者中的安全有效的剂量范围。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 无下限 至 180天（—）
- 性别
- All
入选标准
- •经双侧等位基因 SMN1 突变（缺失或点突变）基因诊断为 SMA，且具有 2 个拷贝 SMN2 基因。
- •临床病史、体征符合 I 型 SMA 表现，如肌张力减退、运动功能发育滞后和头部控制不佳等。
- •给药当天，受试者的年龄不超过出生后第 180 天。
- •输注前完成接种当下月龄国家计划内疫苗（如果因为医学禁忌或者医生建议而没有接种某种疫苗的受试者，经研究者评估同意，可以入组）。
- •受试者法定监护人了解研究目的、研究的可能风险及权益，同意受试者参加本研究，完成所有研究步骤、检测和访视，并自愿签署知情同意书。
排除标准
- •出生时胎龄小于 35 周（245 天）。
- •筛选期时，受试者在清醒或睡眠且未接受任何辅助供氧或呼吸支持时，血氧饱和度<96%。
- •既往或当前需要有创机械通气，或当前使用无创通气支持平均≥16 小时 / 天。
- •根据世界卫生组织（WHO）儿童生长标准（WHO, 2009），体重低于同性别同年龄的第 3 百分位数。
- •活动性病毒感染（包括人类免疫缺陷病毒[HIV]，乙型肝炎或丙型肝炎血清学阳性，TORCH 病毒）。
- •筛选前 2 周内患有严重非呼吸道疾病，需要系统性治疗和 / 或住院。
- •筛选前 4 周内患有上呼吸道感染和 / 或下呼吸道感染。
- •目前存在其它重度感染或疾病，需要系统性抗感染治疗（如静脉输注抗生素、抗真菌或抗病毒药物治疗）。
- •有已知的心脏疾病或心电图异常且有临床意义。
- •已知对泼尼松龙、其他糖皮质激素或其辅料过敏。
- •在给药前 3 个月内接受除方案要求预防性给药的免疫抑制治疗（例如环孢菌素、他克莫司、甲氨蝶呤、环磷酰胺、静脉注射免疫球蛋白、利妥昔单抗）。
- •正在使用免疫调节药物（如胸腺肽、干扰素等），治疗肌病、神经炎、糖尿病的药物（如免疫抑制剂、糖皮质激素、胰岛素）。
- •在给药前 30 天内使用系统性β受体激动剂治疗（治疗剂量的吸入性β受体激动剂无限制可以入组）。
- •既往使用过 Zolgensma，或其他 SMA 基因治疗药物，或正在参加其他 SMA 治疗药物的临床研究需排除（使用过 Spinraza 或 Evrysdi 的患者可入组，但入组后需停用 Spinraza 或 Evrysdi）。
- •既往或研究治疗期间预期接受重大手术。
- •经研究者判断，不适合参加本研究的其他情况。
结局指标
主要结局
不良事件（AE）及严重不良事件（SAE）的类型、严重程度和发生率
时间窗: 至 18 月龄
剂量限制性毒性（DLT）的发生率与特征
时间窗: 药后 28 天
次要结局
- 受试者 14 月龄时生存率(14 月龄)
- 治疗 24 周和受试者 18 月龄时，费城儿童医院婴儿神经肌肉疾病测试（CHOP-INTEND）运动功能评估数据相对于基线的变化(药后 24 周，18 月龄)
- 治疗 24 周和受试者 18 月龄时，CHOP-INTEND 评分达到 40 分以上的受试者比例(药后 24 周，18 月龄)
研究者
研究点 (3)
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