ChiCTR2400094606尚未招募不适用
海曲泊帕联合环孢素治疗成人较低危骨髓增生异常综合征伴血小板减少患者有效性和安全性的前瞻性、单臂、多中心临床研究
自选课题（自筹）12 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2025年1月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 12
- 主要终点
- 治疗期（24 周）内出现血小板应答的受试者比例
研究概览
简要总结
评估不同剂量海曲泊帕单药治疗低中危骨髓增生异常综合征（MDS）伴血小板减少患者的有效性和安全性
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 80（—）
- 性别
- All
入选标准
- •a. 按照 2016 年 WHO 分型标准诊断为骨髓增生异常综合征，且根据修订的国际预后积分系统（IPSS- R）评分为极低危组、低危组和和中危组（≤3.5 分）
- •b. 且骨髓原始细胞<5%，外周血原始细胞<2%；
- •c. 年龄：18-80 周岁；
- •d. ECOG 评分：0-2 分；
- •e. 预期生存期＞6 个月；
- •f. 在治疗前一周内无血小板受体激动剂类药物（TPO-RA、rhTPO）和 IL-11 的治疗；
- •g. 肝、肾功能健全（肌酐≤1.5×ULN，BUN≤1.5×ULN，ALT≤2×ULN，AST≤2×ULN，总胆红素≤1.5×ULN)；
- •h. 血小板计数≤30×109/L；
- •i. 愿意签署知情同意书，可以理解并遵守研究各项要求。
排除标准
- •1.骨髓增生异常综合征伴有单纯 5q-（5q-综合征）；
- •2.既往接受去甲基化药物治疗的患者；
- •3.治疗前接受过≥1 个月的 TPO-RA 类药物治疗的患者；
- •4.无法控制的活动性感染以及其他可能对于研究有干扰的活动性恶性肿瘤；
- •5.患有纽约心脏学会（NYHA）III 或 IV 级心力衰竭、无法控制的高血压或低血压、伴有血栓栓塞风险或事件；
- •6.对本研究中使用的药物或类似药物有过敏反应的患者；
- •7.研究者认为受试者不适合参加研究的任何其他情况；
研究组 & 干预措施
试验组
结局指标
主要结局
治疗期（24 周）内出现血小板应答的受试者比例
时间窗: 治疗期 1-4 周：每周 1 次；5-24 周：每 2 周 1 次
次要结局
- 治疗期（24 周）内出现血小板完全应答的受试者比例(治疗期 1-4 周：每周 1 次；5-24 周：每 2 周 1 次)
- 治疗第 24 周出现血小板应答的受试者比例(治疗第 24 周)
- 治疗期间受试者出血发生率及严重程度(治疗期内)
- 治疗期间血小板输注频率(治疗期内)
- 治疗期间血小板输注量(治疗期间)
- 出现疾病进展的患者比例(治疗期间)
- 治疗期（24 周）内出现红系应答* 、中性粒细胞应答* 的受试者比例(治疗期间 1-12 周：每 2 周 1 次；13-24 周：每 4 周 1 次)
- 首次出现血小板应答的时间(治疗期 1-4 周：每周 1 次；5-24 周：每 2 周 1 次)
- 血小板应答最长持续时间和血小板应答达标总天数(治疗期 1-4 周：每周 1 次；5-24 周：每 2 周 1 次)
研究者
研究点 (12)
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