ChiCTR2000035473尚未招募不适用
环孢素 A 联合艾曲泊帕治疗低危 MDS 有效性安全性前瞻性研究
上海申康医院发展中心《促进市级医院临床技能与临床创新三年行动计划（2020-2022）》重大临床研究项目5 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 264 人开始时间: 2020年10月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 264
- 试验地点
- 5
- 主要终点
- 完全缓解率
研究概览
简要总结
观察较低危组骨髓增生异常综合征（MDS）受试者接受环孢素 A（CsA）联合艾曲泊帕（Epag）方案治疗的持续客观总反应率（ORR）、完全缓解率（CR）、部分缓解率（PR）、疾病稳定（SD）、红细胞血液学改善（HI-E），血小板血液学改善（HI-P）和摆脱输血依赖（TI）率。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 非随机对照试验
- 盲法
- 开放标签
入排标准
- 年龄范围
- 17 至 70（—）
- 性别
- All
入选标准
- •① 经血液学、骨髓涂片及活检病理组织学和细胞遗传学和分子检测符合 2016 年维也纳 MDS 最低诊断标准确诊。
- •② 根据 MDS 的国际预后积分系统（IPSS）中低危：0 分；中危-1（INT-1）：0.5～1 分和国际预后积分系统修订版（IPSS-R）中的极低危组：≤1.5，低危组：1.5～3，中危组：3～4.5。
- •③ 不适合或不愿意进行造血干细胞移植（HSCT）
- •④ 年龄在 17 岁至 70 岁间。
- •⑤ 一般状况美国东部肿瘤协作组织 ECOG 评分 0-3 分且生存预期大于 3 个月。
- •⑥ 受试者出现持续症状性贫血（血红蛋白<60g/L）及持续血小板减少（血小板计数<50×109/L）。
- •⑦ 入组前 2 周内的实验室检查符合以下条件：
- •肝功能：ALT，AST，TBIL≤2 倍正常值上限；
- •肾功能：Cr 清除率＞15mL/min；
- •HIV，HBV 和 HCV 阴性（其中 HBV 指 HBV-DNA 阴性）
- •⑧ 理解研究程序且自愿遵守研究方案，随访计划，实验室和辅助检查。
排除标准
- •① 骨髓原始细胞＞5%。
- •② 骨髓活组织检查合并有骨髓纤维化，网银染色包括+++级及以上。
- •③ 入组前使用过 ATG、CsA、麦考酚酸吗已酯、西罗莫司、etanercept, alemtuzumab 进行免疫抑制治疗，或入组前 1 月使用过其他 TPO-RA（如罗米司亭、海曲泊帕、人重组 TPO 等）。
- •④ 既往有造血干细胞移植病史。
- •⑤ 任何活动性感染包括严重的未受控制的细菌、分枝杆菌、真菌和病毒感染如带状疱疹病毒（HZV）。
- •⑥ 对于受试者，方案中任何一种药物及药物辅料过敏或禁忌的。
- •⑦ 重要脏器功能损害：如呼吸衰竭、纽约心脏病协会 NYHA 分级≥2 级的慢性充血性心衰、QT 间期延长，失代偿的肝脏或肾脏功能不全、虽经积极治疗仍无法控制的高血压（＞180/100mmHg）、高脂血症。
- •⑧ 活动性血栓症，近 12 个月内有心脑血管血栓性事件。
- •⑨ 5 年内同时患有尚未治愈 / 或情况不确定的其他肿瘤。
- •⑩ 正在使用其它试验性药物。
研究组 & 干预措施
对照组
环孢素 A
实验组
环孢素 A 联合艾曲泊帕
结局指标
主要结局
完全缓解率
部分缓解率
疾病稳定
红细胞血液学改善
血小板血液学改善
摆脱输血依赖
次要结局
- 疾病无进展生存率
- 无事件生存率
- 总生存率
- 受试者 AML 年进展率
- 反应持续时间
- EQ-5D 量表
- SPARC 量表
研究者
研究点 (5)
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