ChiCTR2400088541尚未招募早期 1 期
一项评估乌帕替尼治疗难治性局限性硬皮病有效性的单中心、探索性、开放标签、单臂试验研究
2023 年度中山医院临床研究专项基金1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2023年12月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 12 周末受试者局限性硬皮病皮肤评估工具（LoSCAT）评分较基线下降达到 50%。
研究概览
简要总结
这是一项评估乌帕替尼在接受传统治疗（包括甲氨蝶呤、激素等）后效果不佳或不耐受的难治性局限性硬皮病受试者中的有效性和安全性的单中心、探索性、开放标签、单臂试验研究。主要研究目的是评估乌帕替尼对难治性局限性硬皮病的初步疗效。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 12 至 50（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.能理解并自愿签署或由监护人签署书面知情同意，并对试验内容、过程及可能出现的不良反应充分了解；
- •2.能够和研究者进行良好的沟通，并能完成研究流程包括用药及随访检查者；
- •3.筛选时年龄在 12-50 岁，含临界值，男女不限；
- •4.筛选访视前确诊为局灶性硬皮病，符合以下之一类型： 1）局限性硬皮病线状分布（线状硬斑病）：累及肌肉或骨骼等皮下组织，或面部毁容性； 2）泛发型局限性硬皮病（泛发性硬斑病）； 3）混合型局限性硬皮病（混合性硬斑病）；
- •5.实验室检查：在研究药物首次给药前的筛选期内符合以下标准：①AST≤2×ULN；②ALT≤2×ULN；③通过简化 4 变量 MDRD 公式估计的 GFR≥30 mL/min/1.73m2；④总白细胞计数≥2.5×109/L；⑤绝对中性粒细胞计数（ANC）≥1.2×109/L；⑥绝对淋巴细胞计数（ALC）≥0.75×109/L；⑦血小板计数≥100×109/L；⑧血红蛋白（男性）≥100g/L，或（女性）≥90g/L；⑨D 二聚体≤4mg/L；
- •6.在筛选前已连续≥3 个月接受传统方案（包括 MTX、激素、其他免疫调节药物）治疗局限性硬皮病，但 LoSCAT 评分减少≤25%。
排除标准
- •1.受试者患有以下一项及以上医学疾病或障碍：①近期（过去 6 个月内）出现脑血管意外、心肌梗死，行冠状动脉支架植入术和主动脉冠状动脉旁路术；②有淋巴增生性疾病病史，或目前患有恶性肿瘤或者有恶性肿瘤史；③有胃肠道穿孔（阑尾炎或穿孔损伤所致除外）、憩室炎病史，或根据研究者判断，胃肠道穿孔风险显著增加；④患有可能影响药物吸收的疾病，包括但不限于短肠综合征或胃旁路术；⑤有脱髓鞘疾病史，如多发性硬化；⑥需要持续免疫抑制的器官移植（如，心、肺、肾、肝）史或造血干细胞 / 骨髓移植史；
- •2.筛选时有活动性结核【定义为：根据临床症状（如，发热、咳嗽、盗汗和体重减轻）、体征、结核实验室检查（采用γ干扰素释放试验检测，如 QFT 或 T-SPOT 或其他结核杆菌检测实验）或影像学 CT 检查判断为活动性结核】;
- •3.在过去 4 周内进行过全身系统性抗感染治疗；
- •4.在过去 2 周内有咽痛，鼻塞，急性上呼吸道感染或全身急性感染；
- •5.筛选时存在复发性、慢性或其他活动性感染，经研究者评估判断可能会增加受试者风险；
- •6.筛选时受试者存在以下一项及以上实验室检查阳性结果：①乙型肝炎表面抗原阳性和 ／ 或乙肝核心抗体阳性（CHBV DNA 检测低于 500IU/ml 除外）；②丙型肝炎病毒抗体阳性；③人类免疫缺陷病毒(HIV)抗体阳性；④抗梅毒螺旋抗体阳性（TP-Ab 阳性，RPR 或 TRUST 阴性者除外）；
- •7.妊娠试验阳性或在哺乳期女性受试者；
- •8.未怀孕或哺乳、在研究期间或研究药物末次给药后 150 天内考虑怀孕或捐卵的女性。
- •9.在过去 8 周内接受过活 ／ 减毒疫苗接种或计划在试验期间接受活 ／ 减毒疫苗接种；
- •10.在过去 12 周内接受生物制剂治疗或随机时生物制剂治疗未超过 5 个半衰期（以时间较长者为准）；
- •11.既往暴露于任何 JAK 抑制剂（包括但不限于乌帕替尼、托法替布、巴瑞替尼等）者；
- •12.在过去 4 周内使用过任何与本品可能有相互作用的药物，如 CYP3A4 强效抑制剂（如酮康唑、伊曲康唑、克拉霉素、奈法唑酮、泰利霉素等）、CYP3A4 强效诱导剂（如利福平）；
- •13.在过去 4 周内参加过其它临床试验且入组治疗；
- •14.研究者认为不合适参加本试验的其他原因。
研究组 & 干预措施
试验组
结局指标
主要结局
12 周末受试者局限性硬皮病皮肤评估工具（LoSCAT）评分较基线下降达到 50%。
时间窗: 治疗 12 周后。
次要结局
- 皮肤硬度(治疗前（筛选期），治疗期（第 4、8、12 周）、随访期（第 24、36、48 周）。)
- 生活质量评估(治疗前（筛选期），治疗期（第 4、8、12 周）、随访期（第 24、36、48 周）。)
研究者
研究点 (1)
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