CTR20240117进行中（未招募）4 期
评价人凝血因子Ⅷ在治疗血友病 A 患者中的安全性和有效性的上市后临床研究
未提供16 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 100 人开始时间: 2024年1月23日
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 100
- 试验地点
- 16
- 主要终点
- 研究期间，针对每次新发出血事件使用研究药物治疗时，按照 ISTH-SSC《止血疗效评分量表》对止血疗效进行评价。对于评估为“极好和良好”的出血事件，将纳入到临床有效率的计算。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评价人凝血因子Ⅷ在上市后治疗血友病 A 患者的安全性和有效性
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 0岁(最小年龄) 至 65岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •临床确诊为血友病 A，伴有临床出血症状（包括但不限于疼痛、肿胀及关节受限等）的患者
- •既往接受 FⅧ药物治疗且暴露日≥50EDs
- •成年受试者本人自愿签署知情同意书，青少年（12 岁≤年龄＜18 岁）和儿童（8 岁≤年龄<12 岁）受试者本人和其法定监护人自愿签署知情同意书，儿童（年龄<8 岁）受试者法定监护人自愿签署知情同意书
排除标准
- •对凝血因子Ⅷ制剂任何成分和其他蛋白类血液制品过敏且不能耐受治疗的患者
- •有凝血因子Ⅷ抑制物家族史或曾经出现凝血因子Ⅷ抑制物阳性或者筛选期凝血因子Ⅷ抑制物检测结果为阳性（定义为大于实验室正常值上限，一般 Bethesda 法≥0.6 BU/ml）
- •确诊有除血友病 A 外的其他先天性或获得性出血性疾病的患者
- •患有精神疾病且有明显的精神障碍或癫痫发作期的患者；无行为能力或认知能力障碍者；嗜酒、吸毒者；孕妇或处于哺乳期的妇女
- •筛选期存在严重血栓形成倾向或既往有血栓栓塞性疾病（如深静脉血栓或肺栓塞或动脉栓塞）的患者，经研究者判断不适合入组本研究
- •筛选期或既往 HIV 阳性患者
- •筛选前 30 天内参加过其他药物临床试验并使用了试验药物者，或参加其他药物临床试验末次使用研究药物未满 5 个半衰期者
- •其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守试验方案的要求者
结局指标
主要结局
研究期间，针对每次新发出血事件使用研究药物治疗时，按照 ISTH-SSC《止血疗效评分量表》对止血疗效进行评价。对于评估为“极好和良好”的出血事件，将纳入到临床有效率的计算。
时间窗: 每次按需使用试验药物后
次要结局
- 受试者首次使用研究药物时，根据受试者状况不同，由研究者依据药品说明书中的用法用量确定 FⅧ活性的计划增加值，并据此计算受试者需要输注的因子量。在首次输注结束后 10 分钟测定 FⅧ活性值，计算输注效率值。(首次给药后 10 分钟)
- 通过检测首次输注前和输注后 10 分钟的 APTT，观察 APTT 纠正情况。(首次给药后 10 分钟)
- 记录受试者治疗每次新发出血事件的研究药物输注次数，每次输注的单位剂量（IU/kg）。(每一次出血按需使用试验药物后)
- 生命体征、体格检查、临床实验室检查、心电图、不良事件（包括但不限于过敏反应、输液反应、抑制物形成、血栓形成等）(每一次出血按需使用试验药物后)
研究者
沈虎
成都蓉生药业有限责任公司
研究点 (16)
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