CTR20244895进行中（未招募）3 期
一项在眼肌型重症肌无力成人受试者中评价通过预充式注射器进行 Efgartigimod PH20 SC 给药的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、III 期、平行组设计研究
未提供116 个研究点 分布在 12 个国家目标入组 24 人开始时间: 2024年12月26日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 24
- 试验地点
- 116
- 主要终点
- A 部分中 MGII（PRO）眼部评分从基线至第 29 天的变化
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的是在 oMG 受试者中评价 Efgartigimod PH20 SC 与安慰剂相比的有效性和安全性。其他目的是评估 Efgartigimod PH20 SC 的长期有效性、安全性和耐受性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •签署 ICF 时年龄至少为 18 岁且为临床研究的当地法定知情同意年龄
- •能够提供已签署的知情同意书，并遵守研究方案要求
- •WOCBP 必须同意按照方案描述基于当地法规采取避孕措施
- •筛选时 WOCBP 的血清妊娠试验结果必须为阴性，基线时接受 IMP 给药前的尿妊娠试验结果必须为阴性
- •已诊断为 MG，具有该疾病一致的临床特征并经记录证实，并得到以下条件的支持：
- •a.AChR-Ab 血清阳性，或者
- •b.SFEMG 或 RNS 证实的神经肌肉传递异常，和，依酚氯铵试验阳性病史或经口服 AChE 抑制剂、PLEX、IVIg 或皮质类固醇等治疗后 MG 体征改善
- •筛选和基线 MGII（PRO）眼部评分≥6，至少 2 个眼部项目评分≥2
- •筛选前正在接受稳定剂量的 MG 治疗，包括 AChE 抑制剂、类固醇或 NSIST（联合用药或单药治疗均可）（更多信息见试验方案）
- •<3 年内出现症状，除非有 MRI 证据表明眼外肌无脂肪替代或在过去一年内对治疗（IVIg、PLEX、溴吡斯的明和 / 或类固醇）有反应
- •无瞳孔异常，由既往局部疾病或手术导致的瞳孔异常除外
排除标准
- •除研究适应症以外，已知患有可能干扰 oMG/MG 临床症状准确评估或使受试者处于过度风险的自身免疫性疾病或任何医学病症
- •有恶性肿瘤病史，除非认为经充分治疗治愈，且在 IMP 首次给药≥3 年内无复发证据。经充分治疗的以下癌症受试者可随时入选：
- •.基底细胞或鳞状细胞皮肤癌
- •.经组织学确诊的前列腺偶发癌（TNM T1a 或 T1b 期）
- •研究者认为在基线前未充分痊愈且具有临床意义的活动性感染
- •筛选时以下任何活动性感染的血清检测结果呈阳性：
- •a. 提示急性或慢性感染的 HBV，除非 HBV DNA 检测结果呈阴性
- •b. 基于 HCV 抗体检测存在 HCV 感染，除非 RNA 检测结果呈阴性
- •c. HIV 感染，基于 CD4 计数检测结果<200 个细胞/mm3 或存在 AIDS 标志性病变
- •d. HIV 感染，基于 CD4 计数检测结果≥200 个细胞/mm3，但未进行充分的抗病毒治疗
- •目前正在参与另一项干预性临床研究
- •已知对 IMP 或其任何辅料有超敏反应
- •根据研究者评估，当前存在或既往（筛选前 12 个月内）有酒精、毒品或药物滥用史
- •处于妊娠期或哺乳期，或计划在研究期间怀孕
- •既往参加过 Efgartigimod 临床研究且接受过至少 1 剂 IMP 给药
- •筛选前 4 周内接种了活疫苗或减毒活疫苗
- •有记录显示对 PLEX 无临床应答
- •筛选前 3 个月内进行过胸腺切除术或计划在研究期间进行胸腺切除术
- •使用某些既往或合并治疗（更多信息见试验方案）
- •完整的排除标准详见研究方案
结局指标
主要结局
A 部分中 MGII（PRO）眼部评分从基线至第 29 天的变化
时间窗: 研究第 29 天
次要结局
- 1. A 部分中 MGII（PRO+PE）眼部评分从基线至第 29 天的变化 2. A 部分中 MG-ADL 眼部领域评分从基线至第 29 天的变化 3. A 部分中 MGII 总评分从基线至第 29 天的变化(研究第 29 天)
研究者
宋丽红
argenx BV/再鼎医药（上海）有限公司/Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG
研究点 (116)
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