CTR20243345
Active, not recruiting
Phase 2/3
一项在18岁及以上活动性特发性炎性肌病受试者中评价efgartigimod PH20 SC有效性、安全性、耐受性、药效学、药代动力学和免疫原性的II/III期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、双臂、多中心、操作无缝研究
Not provided210 sites in 9 countries30 target enrollmentSeptember 14, 2024
DrugsEfgartigimod注射液
Overview
- Phase
- Phase 2/3
- Intervention
- Not specified
- Conditions
- Not specified
- Sponsor
- Not provided
- Enrollment
- 30
- Locations
- 210
- Primary Endpoint
- 总改善评分（TIS）
- Status
- Active, not recruiting
Overview
Brief Summary
No summary available.
Detailed Description
在IIM受试者中评价efgartigimod PH20 SC与安慰剂相比的治疗效果
Investigators
刘柯凡
argenx BV/再鼎医药（上海）有限公司/Patheon Italia S.p.A.
Eligibility Criteria
Inclusion Criteria
- •签署知情同意书时年龄至少为18岁（或研究进行所在地管辖范围内的法定同意年龄）
- •根据2017年EULAR/ACR分类标准明确或很可能临床诊断为IIM
- •能够签署知情同意书，包括遵守知情同意书（ICF）和本方案中列出的要求和限制
- •a. 临床诊断为DM或幼年型DM（JDM），符合2017年EULAR/ACR DM或JDM标准（发病年龄<18岁）。JDM的诊断日期应在筛选前5年内。
- •b. 临床诊断为PM（包括ASyS），具有以下任一情况：
- •i. 既往肌肉活检诊断为IIM
- •ii. 至少1种抗氨酰基-tRNA合成酶MSA（-Jo-1、-PL-7、-PL-12、-EJ、-OJ）经中心实验室检测结果为阳性
- •PM重叠干燥综合征的受试者必须符合2016年ACR/EULAR干燥综合征分类标准，并且仅在肌肉活检未显示以下任何一种情况下才纳入研究：
- •P62（+）包涵体、镶边空泡、或超出患者年龄段正常范围的破碎红纤维和细胞色素氧化酶纤维数量增加。
- •c. 临床诊断为IMNM，符合2017年欧洲神经肌肉中心分类标准11且具有以下任一情况：
Exclusion Criteria
- •具有研究者认为会干扰IIM临床症状的准确评估或使患者处于过度风险中的任何其他已知自身免疫性疾病
- •恶性肿瘤病史，除非通过充分治疗认为已治愈，且在IMP首次给药前≥ 3年内无复发。患有以下癌症且经充分治疗的受试者可随时入组：
- •a. 基底细胞或鳞状细胞皮肤癌
- •d. 前列腺癌的偶发组织学结果（肿瘤-淋巴结转移[TNM] T1a或T1b期）
- •重度肌肉损伤，定义为肌炎损伤指数（MDI）10 cm视觉模拟量表（VAS）的整体肌肉损伤评分>5
- •研究者认为由糖皮质激素诱导的肌病为主要原因导致的肌无力或非IIM原因导致的永久性肌无力
- •筛选前>5年诊断为JDM，或JDM伴广泛钙质沉着（定义为累及躯干或2个肢体的钙质沉着）或重度钙质沉着（表现为伴有严重功能丧失的钙质沉着）
- •控制不佳的间质性肺疾病或研究者认为在研究期间可能需要禁用药物（如环磷酰胺）治疗的任何其他控制不佳的IIM表现
- •已知对IMP或任一辅料存在超敏反应
- •筛选前4周内接种过活/减毒活疫苗。在筛选前的任何时间接受其他类型的疫苗不视为排除标准。建议受试者在IMP首次给药前根据最新建议进行疫苗接种
Outcomes
Primary Outcomes
总改善评分（TIS）
Time Frame: 52周
Secondary Outcomes
- 患者整体疾病活动度评估（PGA）的变化(52周)
- TIS≥20的受试者百分比(52周)
- 达到口服泼尼松剂量≤5 mg/天（或等效剂量）的受试者比例(52周)
- TIS≥40的受试者百分比(52周)
- 徒手肌力检查-8（MMT8）评分的变化(52周)
- 达到TIS≥20的时间（首次“最小临床改善”）(52周)
- 达到TIS≥40的时间（首次“中度临床改善”）(52周)
- 医生整体疾病活动度评估（MDGA）的变化(52周)
Study Sites (210)
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