一项评价Efgartigimod PH20 SC治疗成人天疱疮（寻常型或落叶型）患者的疗效、安全性和耐受性的随机、双盲、安慰剂对照试验（ADDRESS）

Not provided108 sites in 19 countries23 target enrollmentAugust 25, 2021

Overview

Phase: Phase 3
Intervention: Not specified
Conditions: Not specified
Sponsor: Not provided
Enrollment: 23
Locations: 108
Primary Endpoint: 30周内达到CR min的PV受试者比例
Status: Completed

Overview Investigators Eligibility Criteria Outcomes Sites Similar Trials

Overview

Brief Summary

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Detailed Description

试验主要目的是证明efgartigimod PH20 SC相比安慰剂治疗PV受试者的疗效。

Registry

chinadrugtrials.org.cn

Start Date

August 25, 2021

End Date

TBD

Last Updated

Recently

Study Type

其他其他说明:疗效、安全性、患者结局指标、耐受性、免疫原性、药代动力学和药效动力学

Study Design

平行分组

Sex

All

Investigators

Sponsor

Not provided

Responsible Party

Sponsor

Principal Investigator

陈晓纯

argenx BV/再鼎医药（上海）有限公司/Patheon Italia S.p.A.

Eligibility Criteria

Inclusion Criteria

•能够理解试验要求、提供书面知情同意书（包括同意使用和披露研究相关健康信息）、愿意并能够遵守试验方案程序（包括要求的试验访视）。
•受试者为男性或女性，签署知情同意书（ICF）时年满18岁。
•受试者临床诊断为PV（粘膜、皮肤、粘膜皮肤型）或PF，已通过皮肤组织学、DIF阳性和IIF阳性和/或ELISA阳性证实。
•受试者符合以下特征之一：
•a.初次诊断疾病，基线时PDAI活动度评分≥15（见第10.6节）且未接受过治疗。
•b.在接受首个疗程口服泼尼松（或等效药物）期间初次诊断的疾病，PDAI活动度评分≥15。根据临床判断，受试者在基线前至少2周PV或PF体征无显著改善，且认为适合在基线时开始泼尼松0.5 mg/kg qd治疗。
•c.出现疾病发作，PDAI活动度评分≥15、自疾病发作后最长持续4年，未接受泼尼松治疗±传统免疫抑制剂（例如，硫唑嘌呤、环磷酰胺、甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯）或氨苯砜。注：基线前必须停用传统免疫抑制剂和氨苯砜。
•d.出现疾病发作，PDAI活动度评分≥15，自疾病发作后最长持续4年，且接受了逐渐减量的口服泼尼松（或等效药物），前提是已接受泼尼松稳定剂量±传统免疫抑制剂（例如硫唑嘌呤、环磷酰胺、甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯）或氨苯砜给药至少2周，且受试者适合在基线时开始泼尼松0.5 mg/kg qd治疗。注：基线前必须停用传统免疫抑制剂和氨苯砜。
•男性和女性使用避孕措施应符合当地关于参与临床试验的避孕方法的规定，并且：a.男性受试者：——男性受试者必须同意在签署ICF至研究结束期间使用可接受的避孕方法（如附录5第10.5.2.2节所述），且不得捐献精子。b.女性受试者：——有生育能力的女性（定义见附录5第10.5.1节）必须：（b1）筛选时血清妊娠试验结果为阴性，基线时IMP给药前尿妊娠试验结果为阴性。(b2)同意使用高效或可接受的避孕方法（如附录5第10.5.2.1节所述），且该方法应至少维持至IMP末次给药后90天。

Exclusion Criteria

•受试者确诊为副肿瘤性天疱疮、药物性天疱疮、增殖型天疱疮、红皮病型类天疱疮或任何其他非PV/非PF自身免疫性水疱性疾病。
•基线时，受试者的疾病严重程度为轻度（PDAI活动度评分<15）。
•根据临床判断，从筛选至基线期间PV或PF显著改善的受试者（例如，受试者在筛选期间达到DC或PDAI活动度评分显著降低）。
•受试者在基线访视前2个月内接受过口服泼尼松或传统免疫抑制剂（例如，硫唑嘌呤、环磷酰胺、甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯）或氨苯砜以外的可能影响临床疾病活动度的治疗。例如，禁用药物包括静脉注射甲泼尼龙、柳氮磺胺吡啶、四环素类、烟酰胺（其剂量高于推荐的日摄取量（RDA）/膳食参考摄取量（DRI））、血浆分离/血浆置换、免疫吸附和IVIg。注：基线前必须停用传统免疫抑制剂和氨苯砜。允许口服剂量≤RDA/DRI的烟酰胺补充剂中。
•基线访视前6个月内使用过任何单克隆抗体（包括利妥昔单抗或其他抗CD20生物制剂）。
•随机化前4周内使用补充治疗，包括中药、草药或操作（例如针灸），研究者评估后认为可能干扰受试者的疗效评估和安全性。
•已知对所给予治疗的任何成分过敏。
•已知受试者有口服泼尼松的禁忌症。

Outcomes

Primary Outcomes

30周内达到CR min的PV受试者比例

Time Frame: 41周

Secondary Outcomes

efgartigimod血清浓度(41周)
EuroQol 5维5水平（EQ-5D-5L）量表 ABQOL评分(41周)
糖皮质激素毒性综合指数（C-GTI），包括总体改善评分（AIS）和累积恶化评分（CWS）(41周)
30周内达到CR min的PV和PF受试者比例 PV受试者在试验期间的累积泼尼松剂量 PV受试者至CR的时间 PV受试者至DC的时间(41周)
30周内达到CR min的PF受试者比例试验期间PV和PF受试者的泼尼松累积剂量 PV和PF受试者至的CR时间 PV和PF受试者至的DC时间治疗失败率发作率每次访视时的PDAI(41周)
按系统器官分类（SOC）和首选术语（PT）列出的TEAE、特别关注的不良事件（AESI）和SAE的发生率和严重程度。生命体征、体格检查、ECG和临床实验室安全性评价(41周)
总IgG血清水平抗Dsg-1和抗Dsg-3自身抗体血清水平(41周)
efgartigimod免疫原性（ADA）（血清水平）和重组人透明质酸酶（rHuPH20）（血浆水平）(41周)
完成自我给药培训的受试者或护理者的数量和百分比(41周)
由研究中心工作人员测定的足以胜任efgartigimod PH20 SC自行给药的受试者或护理者的数量和百分比(41周)
在研究中心工作人员监督下自行给予efgartigimod PH20 SC的受试者或护理者数量和百分比(41周)