CTR20233825Active, not recruitingPhase 1/2
评价 NouvNeu001 注射液治疗中晚期帕金森病的安全性、耐受性和有效性的 I/II 期临床研究
Not provided6 sites in 1 country40 target enrollmentStarted: November 28, 2023
Trial Snapshot
- Phase
- Phase 1/2
- Status
- Active, not recruiting
- Enrollment
- 40
- Locations
- 6
- Primary Endpoint
- NouvNeu001 注射液的安全性和耐受性
Study Overview
Brief Summary
No summary available.
Detailed Description
I 期试验 主要目的：评价立体定向双侧脑内注射 NouvNeu001 治疗中晚期帕金森病（PD）的安全性、耐受性，并确认 MTD 或 RP2D。 次要目的： 评价立体定向双侧脑内注射 NouvNeu001 治疗 PD 的初步有效性； 探索性分析 PD 患者体内多巴胺能前体细胞移植后多巴胺分泌代谢情况或尿液药效学生物标志物。 II 期试验 主要目的：评价立体定向双侧脑内注射推荐剂量（MTD 或 RP2D）的 NouvNeu001 对改善 PD 患者运动功能的有效性，为Ⅲ期确证性临床研究提供依据。 次要目的： 评价立体定向双侧脑内注射推荐剂量（MTD 或 RP2D）的 NouvNeu001 对治疗 PD 的安全性； 评价立体定向双侧脑内注射推荐剂量（MTD 或 RP2D）的 NouvNeu001 对于 PD 患者的情绪、生活质量、睡眠等非运动功能的影响。
Study Design
- Study Type
- 安全性和有效性
- Allocation
- 非随机化
- Intervention Model
- 单臂试验
- Primary Purpose
- 评价立体定向双侧脑内注射nouv Neu001治疗中晚期帕金森病（pd）的安全性、耐受性，并确认mtd或rp2d。
- Masking
- 开放
Eligibility Criteria
- Ages
- 50岁(最小年龄) to 75岁(最大年龄) (—)
- Sex
- All
- Accepts Healthy Volunteers
- No
Inclusion Criteria
- •50 岁≤年龄≤75 周岁，男女不限
- •受试者理解并遵守研究流程，自愿参加并签署知情同意书
- •原发性帕金森病患者（符合国际帕金森和运动障碍协会（MDS）帕金森病诊断标准），帕金森疾病史≥4 年
- •能接受麻醉状态下行神经外科手术，且能够进行 CT／MRI／PET 检查
- •筛选时“关”期改良 Hoehn -Yahr 分期（附录三）为 2.5-4（包含临界值），且每日“关期”不低于 2 小时
- •关期 MDS 帕金森病统一评分量表第三部分运动功能检查（MDS-UPDRS-III）评分>35；且美多芭负荷试验阳性（UPDRS-III 评分改善率>30%）
- •正在接受左旋多巴类药物治疗，但运动症状控制不佳或药效减退
- •给药前接受稳定剂量的抗帕金森病药物至少 4 周
- •在筛选期间及给药前（Day 0）取得可接受的实验室检查值
- •受试者同意推迟任何其它可择期的神经外科手术，包括深部脑刺激（DBS），直到完成 24 个月的随访研究
- •受试者同意在给药后 24 个月内不参与任何其他干预性临床研究
- •受试者同意在给药后 30 天内不接种任何疫苗
Exclusion Criteria
- •非典型或经研究者确认为药物、代谢紊乱或其他原因引起的继发性帕金森综合征者
- •既往接受过 PD 相关脑部手术，经研究者判定会给受试者带来明显风险或影响评估，或有核磁共振扫描禁忌症，或研究者评估存在任何手术或麻醉禁忌症者，或研究者认为可能会影响参与本研究的其他外科手术者
- •头颅 CT/MRI 检查有明显的异常，包括但不限于：脑血管畸形、血管源性水肿、脑肿瘤、微出血点 10 个以上、基底节区脑梗死病灶等，经研究者判断会导致手术风险明显增加的患者
- •筛选前 1 年内患有严重心血管疾病史者
- •既往患有恶性肿瘤疾病史者，或筛选前 5 年内接受过细胞治疗或基因治疗者
- •签署知情同意书前 3 个月内有活动性弥漫性血管内凝血和明显出血倾向者，或术前至少 5 天不能暂停使用抗血小板药物或其他抗凝药物者
- •签署知情同意书前 3 个月内长期、大量使用过糖皮质激素或免疫抑制药物者
- •有精神疾病史者，且经研究者判断不适合参与研究；或过去一年内或目前有自杀意念或自杀企图史
- •签署知情同意书前 6 个月内使用过肉毒菌毒素者
- •筛选时患有活动性癫痫或正在使用抗癫痫药物者
- •有痴呆或重度认知功能障碍病史；或筛选时有明显痴呆或认知功能障碍者；筛选时 MDS-UPDRS 评分 1.1 部分认知功能损害>3 分；因痴呆影响受试者的依从性差、不能准确记录日记、和 / 或不能签署知情同意书
- •筛选时有严重抑郁者；有严重焦虑者
- •筛选时有以下检查异常者，包括：
- •凝血功能检查异常有临床意义者（凝血酶原时间≥1.5 倍正常值上限，活化部分凝血酶时间≥1.5 倍正常值上限）；
- •免疫学检查异常有临床意义，且经研究者评估不适合参与试验；
- •血压控制不理想的高血压者（定义为经降压药物治疗后，血压仍在 160/100mm Hg 以上水平）及严重体位性低血压患者；
- •血糖控制不佳的糖尿病患者（糖化血红蛋白>9.0%，或空腹静脉血糖（FPG）≥11.1mmol/L）。
- •合并有其他严重的全身性疾病者，如肺心病、严重的慢性阻塞性肺病（COPD）等
- •存在人类免疫缺陷病毒（HIV）感染，梅毒感染，以及活动性丙型肝炎病毒（HCV）感染，乙型肝炎病毒（HBV）感染，结核感染或研究者认为的可能影响受试者参加研究或影响研究结局的其他活动性感染
- •酒精成瘾者，或药物滥用检查呈阳性者
- •对研究过程中用到的药物或其任意组分有药物禁忌或过敏史者，或对以上同类药物或其他大环内酯类药物过敏者，或有过敏体质
- •未行绝育手术 / 未绝经 / 不愿意在试验药物给药后 2 年内使用医学认可的有效避孕措施的育龄期妇女及哺乳期妇女，未行绝育手术 / 不愿意在试验药物给药后 2 年内使用医学认可的有效避孕措施的男性
- •给药前 30 天内接受过电休克治疗者
- •正在参加其它临床试验者，或在给药前 3 个月内参加过其它临床研究且接受过干预治疗的受试者
- •在服药和停药两种状态下都存在严重的异动症者
- •患有重大疾病，或研究者认为依从性差者，或研究者认为任何危及受试者安全或影响研究者评估的其他情况
Outcomes
Primary Outcomes
NouvNeu001 注射液的安全性和耐受性
Time Frame: 入组至随访结束
MTD 或 RP2D
Time Frame: Ⅰ期最后一例受试者给药后 12 周或 24 周
NouvNeu001 注射液在推荐剂量（MTD 或 RP2D）下对帕金森病患者运动功能的改善
Time Frame: 给药后 24 周
Secondary Outcomes
- NouvNeu001 注射液在推荐剂量（MTD 或 RP2D）下对 PD 患者的运动和非运动功能（如情绪状态、生活质量等）的改善(给药后 4 周、12 周、24 周、36 周、48 周、60 周、72 周、84 周、96 周)
Investigators
蔡萌
武汉睿健医药科技有限公司
Study Sites (6)
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