ChiCTR2500101864尚未招募不适用
化学遗传治疗药物难治性局灶性癫痫的安全性和有效性研究
北京市重点实验室研究项目1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 3 人开始时间: 2025年5月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 3
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 不良事件或严重不良事件发生率和严重程度
研究概览
简要总结
主要研究目的： 1.评价 GA002 颅内注射联合氯氮平口服在药物难治性局灶性癫痫患者中的安全性和耐受性； 次要研究目的： 1.评价 GA002 颅内注射联合氯氮平口服治疗药物难治性局灶性癫痫患者中的有效性； 2.评价 GA002 在药物难治性局灶性癫痫患者中的药代动力学（PK）特征； 3.评价 GA002 颅内注射在药物难治性局灶性癫痫患者中的免疫原性； 4.评价 GA002 颅内注射对药物难治性局灶性癫痫患者中的神经功能影响。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 50（—）
- 性别
- All
入选标准
- •年龄 18-50 岁，在伦理审查委员会 (IRB)/独立伦理委员会 (IEC)/人类临床研究伦理委员会 (HREC) 批准的知情同意书 (ICF) 上签署同意；
- •明确诊断为难治性局灶性癫痫，发作次数：近 3 个月每月平均>=4 次发作，任意两次癫痫发作间隔需＜28 日；
- •经过 2 种及以上抗癫痫药物规范治疗 2 年及以上，仍未能有效控制癫痫发作；
- •经研究者判断，患者近 3 个月在抗癫痫药物方案不变情况下，每月病情未出现显著变化；
- •至基线期已稳定服用目前抗癫痫药物≥3 月且预计在本试验有效性观察期结束前不改变目前服用药物种类及剂量；
- •受试者实验室检查值符合以下标准：
- •白细胞计数及中性粒细胞计数正常或异常无临床意义；血红蛋白（HGB）：大于 120g/L;
- •凝血功能指标：血小板计数（PLT）：大于 100×10^9/L；国际标准化比值（INR）：1.0-1.2；纤维蛋白原（FIB）：大于 2.0 g/L;
- •肝肾功能指标：谷丙转氨酶（ALT）：5-40 U/L；谷草转氨酶（AST）：10-40 U/L ； 血 清 肌 酐 （ Scr） ： 男 性 ： 0.6-1.2 mg/dL ， 女 性 ： 0.5-1.1mg/dL；尿素氮（BUN）： 2.9-7.5 mmol/L;
- •血液腺相关病毒抗体滴度小于 1:1200；
- •7.有生育能力的男性或女性受试者同意自签署知情同意书开始至停止服用氯氮平后至少 6 个月内使用有效的避孕方法（禁止口服避孕药物）。
排除标准
- •1.伴有中枢神经系统退行性病变或恶性肿瘤；
- •2.经研究者判断癫痫发作间隔波动过大；
- •3.因颅内恶性肿瘤、神经系统退行性疾病、脑外伤、脑出血或脑梗死、感染性疾病、脑血管疾病或其他器质性病变原因导致的继发性癫痫患者；
- •4.伴有重度精神性疾病；
- •5.经研究者判断存在治疗及手术禁忌症；
- •6.受试者无法或不适合完成试验相关无创或有创评估检查；
- •7.既往颅内手术治疗史；
- •8.既往对试验期间药物有禁忌症的患者；
- •9.受试者曾接受过任何基因或细胞治疗；
- •10.知情同意书签署日前 3 个月内接受过任何其他药物临床试验者，接受过非干预临床试验者除外；参加过器械临床试验的受试者可由研究者评估是否纳入；
- •11.既往或伴有严重的肝肾疾患、严重心脏疾病、严重肺功能障碍、低血压、青光眼及其他严重基础疾病的患者；
- •12.骨髓再生障碍患者；
- •13.正在服用引起粒细胞缺乏症或有骨髓抑制作用的药物的患者；
- •14.既往服用氯氮平导致粒细胞缺乏症或严重粒细胞减少的患者；
- •15.人类免疫缺陷病毒抗体阳性或梅毒螺旋体抗体阳性者；
- •16.过度肥胖患者，BMI>=30kg/m^2；
- •17.有影响药物吸收、代谢、排泄的消化系统疾病或消化系统重大手术或有吞咽困难者；
- •18.患者近 2 年有酒精 / 药物滥用史；
- •19.妊娠检查阳性、哺乳期的女性；
- •20.研究者认为受试者存在可能干扰有效性和安全性评价的其他情况。
研究组 & 干预措施
治疗组
GA002 颅内药物注射
结局指标
主要结局
不良事件或严重不良事件发生率和严重程度
时间窗: 注射 GA002 注射液后至口服氯氮平有效性观察期的 12 周内
次要结局
- 脑磁图表现观察期较基线期的变化(有效性观察期)
- 致痫病灶影像学表现有效性观察期较基线期的变化(有效性观察期)
- 癫痫发作次数(注射 GA002 注射液后至口服氯氮平有效性观察期的 12 周内)
- 有效性观察期内癫痫发作严重程度(有效性观察期)
- 有效性观察期头皮电极脑电图痫性放电的次数较基线期变化的百分比(有效性观察期)
- 药物代谢指标
- 外周血中和抗体滴度
研究者
研究点 (1)
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