ChiCTR2200061327尚未招募早期 1 期
AAV 载体表达人凝血因子 FVIII 基因治疗技术治疗血友病 A 的临床研究
上海信致医药科技有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 4 人开始时间: 2022年6月6日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 4
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 不良事件和严重不良事件的发生率
研究概览
简要总结
主要目的：评价单次静脉输注 BBM002 注射液在≥18 岁且内源性 FVIII≤2 IU/ dL（≤2%）的血友病 A 患者中的安全性和耐受性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 —（—）
- 性别
- Male
入选标准
- •自愿作为受试者，并签署知情同意书；
- •临床确诊为中重型血友病 A，即内源性 FVIII 活性水平为≤2IU/dL（≤2%）；
- •FVIII 蛋白产品治疗暴露天数（EDs）≥150 天；
- •预存抗体滴度不超过规定；
- •在受试者的医疗记录中，筛选前 12 周内曾发生过出血事件和 / 或注射过 FVIII 产品；
- •无任何 FVIII 或静注人免疫球蛋白给药相关的过敏反应或过敏史；
- •10.依从性良好并能按时定期随访完成受试者日记。
排除标准
- •病毒血清学检测：乙型肝炎表面抗原或乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸阳性、丙型肝炎病毒抗体或丙型肝炎病毒核糖核酸阳性。人免疫缺陷病毒阳性患者或梅毒血清阳性的患者或结核感染的患者；
- •正在接受乙肝、丙肝抗病毒治疗；
- •患有血友病 A 以外的其他凝血障碍疾病和易栓症疾病；
- •除糖皮质激素以外，正在使用任何其他系统性免疫抑制剂；
- •筛选前有疫苗接种史，或研究用药后有疫苗接种计划；
- •患有重大疾病经研究者判断受试者不适合参与本研究。
研究组 & 干预措施
单臂
单剂量静脉输入 BBM002 注射液
结局指标
主要结局
不良事件和严重不良事件的发生率
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (1)
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