ChiCTR2200062096尚未招募早期 1 期
VGR-R01 治疗结晶样视网膜色素变性（BCD）的早期临床研究
上海天泽云泰生物医药有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 3 人开始时间: 2022年4月28日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 3
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- VGR-R01 基因替代治疗的安全性
研究概览
简要总结
主要目的： 评估 VGR-R01 治疗结晶样视网膜色素变性（BCD）的耐受性和安全性。 次要目的：
- 评估 VGR-R01 治疗 BCD 患者的有效性，探索评估有效性的最佳疗效指标，为后续研究提供科学依据；
- 评估 VGR-R01 对 BCD 患者体内相关生物标记物的影响；
- 评估 VGR-R01 的免疫原性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 79（—）
- 性别
- All
入选标准
- •≥18 岁，＜80 岁，性别不限；
- •临床确诊为 BCD 疾病；
- •分子诊断证实 CYP4v2 突变（双等位基因突变）；
- •目标眼的最佳矫正视力≤20/200（两只眼均符合入组标准的情况下，选择视力较差的一只作为目标眼）；
- •8.00D <屈光度<+8.00D，21mm<眼轴≤28mm；
- •肝功能、肾功能正常：谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）和肌酐不超过正常值上限；
- •同意从研究开始至给药后 1 年内采取有效的避孕措施；
- •自愿参与本研究并签署知情同意书。
排除标准
- •研究者认为患眼存活的视网膜感光细胞不足；
- •现患眼部或眼周感染，或活动性眼内炎；
- •患有除 BCD 之外的其他眼科疾病，如年龄相关性黄斑变性、糖尿病性视网膜病变、视神经病变，晶状体显著混浊、青光眼、葡萄膜炎、视网膜脱离等。
- •目标眼除白内障手术外的其他内眼手术史；
- •筛选前 6 个月内曾使用过可能影响试验观察的药物（如抗 VEGF 药物等）；
- •使用或可能需要全身用药可能导致眼损伤（如补骨脂素、利司利酸、去铁敏、氯喹 / 羟氯喹、他莫昔芬、吩噻嗪及乙胺丁醇等）；
- •预计研究期间需要使用减毒活疫苗；
- •入组前 3 个月内参加任何药物或医疗器械临床试验；
- •已知对临床试验药物及伴随用药（麻醉剂、荧光造影剂、免疫抑制剂等）的任何成分过敏或有过敏史（有两种或两种以上药物或食品过敏史）；
- •正在使用抗凝剂受试者，或抗血小板药物停药 10 天血小板功能仍未恢复正常的受试者（VerifyNow 检测结果示：AUC 大于 470，PRU 大于 208）；
- •最近 3 个月使用过糖皮质激素、免疫抑制药物或抗精神病药物，如抗抑郁药物，抗精神躁狂药物等；
- •合并无法使用糖皮质激素或免疫抑制剂的疾病，如 HIV、梅毒、传染期结核、乙肝（HBV-DNA 定量检测大于 103 IU/ml）、丙肝（HCV-RNA 定量检测阳性）或糖尿病（糖化血红蛋白＞7.5%）等；
- •合并影响随访的严重的全身性疾病，如肺心病、严重的慢性阻塞性肺炎（COPD）（最近 6 个月内，FEV1%<50%）、严重心力衰竭（最近 6 个月内，纽约心脏病协会分级 III 级或 IV 级），以及血压控制不理想的高血压患者（经降压药物治疗后，收缩压仍≥150 mmHg 或舒张压仍≥95mmHg）等；
- •凝血功能异常或存在有其它明显的异常实验室检测结果；
- •恶性肿瘤及既往有恶性肿瘤病史者；
- •有酗酒或违禁药物成瘾史；
- •经研究者评估，受试者可能依从性差，难以完成研究，或可能存在增加受试者危险性或干扰临床试验的任何情况（如受试者易发生精神紧张、抑郁、精神疾病、认知功能障碍等）。
研究组 & 干预措施
试验组
将 VGR-R01 注射入视网膜下腔，配合使用免疫抑制剂。
结局指标
主要结局
VGR-R01 基因替代治疗的安全性
次要结局
- 与基线相比的第 365 日 VGR-R01 基因替代治疗的有效性
- 功能学指标、行为学指标和形态学指标的变化
研究者
研究点 (1)
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