CTR20230237进行中（未招募）1 期
VGR-R01 治疗结晶样视网膜变性（BCD）的 I 期临床研究
未提供1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 12 人开始时间: 2023年1月29日
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 12
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）和剂量限制性事件（DLE）。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：评估 VGR-R01 治疗结晶样视网膜变性（BCD）的安全性和耐受性。 次要目的：
- 探索 VGR-R01 治疗 BCD 的有效性；
- 评估 VGR-R01 的免疫原性；
- 评估 VGR-R01 的载体脱落情况。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 评估 Vgr-r01治疗结晶样视网膜变性（bcd）的安全性和耐受性。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 69岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •受试者充分了解试验目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，并签署知情同意书；
- •≥18 岁，＜70 岁，性别不限；
- •临床确诊为 BCD 疾病，且分子诊断证实 CYP4V2 突变；
- •目标眼的最佳矫正视力≤logMAR 0.5；
- •8.00D <屈光度<+8.00D，21mm<眼轴≤28mm；
排除标准
- •不愿意考虑或可能无法参加后续长期随访研究（持续到给药后 5 年）；
- •经过综合分析影像学与视觉电生理结果后，判断患眼存活的视网膜感光细胞和视网膜色素上皮细胞不足，提示严重不可逆的视力下降；
- •现患眼部或眼周感染，或活动性眼内炎；
- •患有除 BCD 之外的其他眼科疾病；
- •目标眼除白内障手术外的其他内眼手术史；
- •筛选前曾使用过可能影响试验观察的药物；
- •正在使用或试验期间需要使用可能导致眼损伤的系统性治疗；
- •入组前 6 周内发生新型冠状病毒（COVID-19）感染；
- •合并严重的全身性疾病；
- •合并无法使用免疫抑制剂的疾病；
- •既往 5 年内有恶性肿瘤病史者；
- •在筛选前 4 周内或预计研究期间，需要使用活疫苗或减毒活疫苗；
- •最近 3 个月使用过全身性糖皮质激素或其他免疫抑制药物；
- •既往参加过基因治疗的临床试验或入组前 3 个月内参加过其他药物或医疗器械临床试验；
- •已知对临床试验药物及伴随用药（麻醉剂、荧光造影剂、免疫抑制剂等）的任何成分过敏或有过敏史（有两种或两种以上药物或食品过敏史）；
- •孕期或哺乳期女性，或在用药后至少 1 年不同意采取有效的避孕措施；
- •有酗酒或违禁药物成瘾史；
- •经研究者评估，受试者可能依从性差，难以完成研究，或可能存在增加受试者危险性或干扰临床试验的任何情况。
结局指标
主要结局
不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）和剂量限制性事件（DLE）。
时间窗: 签署知情同意书-52 周
异常有临床意义的生命体征、实验室检查结果和眼科检查结果（视力检查、裂隙灯检查、眼压测定、眼底检查等）等。
时间窗: 签署知情同意书-52 周
次要结局
未报告次要终点
研究者
夏宝山
上海天泽云泰生物医药有限公司
研究点 (1)
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