Tratamiento con inhibidores de tirosina quinasas en pacientes con variantes de mastocitosis sistémica de mal pronóstico: ensayo clínico para sujetos sin mutación D816V de KIT y búsqueda de inhibidores de KIT D816V+

Conditions: Mastocitosis sistémica
MedDRA version: 11Level: LLTClassification code 10042949Term: Mastocitosis sistémica
MedDRA version: 11Level: LLTClassification code 10056453Term: Mastocitosis sistémica agresiva

Registration Number: EUCTR2010-019189-94-ES

Lead Sponsor: Dr. Luis Escribano

Brief Summary: Not available

Detailed Description: Not available

Recruitment & Eligibility

Status: Authorised-recruitment may be ongoing or finished

Sex: All

Target Recruitment: Not specified

Inclusion Criteria

1.Tener una edad igual o mayor a 18 años.
2.Pertenecer a una de las siguientes variantes de mastocitosis sistémica:
a.Mastocitosis sistémica con fenotipo maduro y ausencia de mutación en el sitio de activación del c-KIT, asociada a: i) problemas psiquiátricos graves derivados de las lesiones cutáneas, ii) progresión clínica o biológica
b.Mastocitosis sistémica agresiva de novo, con o sin otra hemopatía clonal asociada, refractaria o intolerante al tratamiento de primera línea (interferón o hidroxiurea)
c.Mastocitosis sistémica agresiva evolucionada a partir de una mastocitosis sistémica indolente, con o sin otra hemopatía clonal asociada, refractaria o intolerante al tratamiento de segunda línea (cladribina)
3.ECOG ≤ 3.
4.Aceptar libremente participar en el ensayo con firma del consentimiento informado.
Are the trial subjects under 18? no
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) yes
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) yes
F.1.3.1 Number of subjects for this age range

Exclusion Criteria

1.Tratamiento previo con un inhibidor de tirosina quinasa.
2.Presencia de anticuerpos frente a VIH o hepatitis viral activa.
3.Función hepática alterada (bilirrubina ≥2.0 mg/dL o aumento de GOT o GPT 3 veces por encima del límite superior de la normalidad).
4.Creatinina plasmástica ≥2.0 mg/dL.
5.Citopenias grado 3 ó 4 no secundarias a mastocitosis.
6.Cardiopatía grado III o IV de la NYHA o fracción de eyección del ventrículo izquierdo <50%.
7.Embarazo o lactancia.
8.Hombres o mujeres fértiles que no usen métodos anticonceptivos fiables.

Study & Design

Study Type: Interventional clinical trial of medicinal product

Study Design: Not specified

Primary Outcome Measures

Name	Time	Method
Main Objective: Evaluar respuesta cutánea y psicológica en pacientes con mastocitosis sistémica no agresiva.<br>Evaluar respuesta clínica y biológica en pacientes con mastocitosis sistémica agresiva.;Secondary Objective: Evaluar respuesta clínica y biológica en pacientes con mastocitosis sistémica no agresiva.<br>Evaluar respuesta cutánea en pacientes con mastocitosis sistémica agresiva.;Primary end point(s): Respuesta cutánea, psicológica, clínica y biológica.

Secondary Outcome Measures