ChiCTR2400086826尚未招募2 期
一项单中心、开放、单臂 II 期临床研究：评估 FCN-159 在特定 NF2 相关神经鞘瘤中的有效性和安全性
自选课题（自筹）1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2024年6月20日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 客观缓解率
研究概览
简要总结
主要目的： 根据客观缓解率(Objective response rate，ORR)，评价 FCN 159 在 NF2 相关的神经鞘瘤患者的有效性。 探索性目的： 评估 FCN-159 对于 NF2 突变相关的神经鞘瘤患者的生活质量的改善情况。 次要目的： 评估 FCN-159 在 NF2 相关的神经鞘瘤患者的其他影像学疗效指标。 进一步评估 FCN-159 治疗在 NF2 突变相关的神经鞘瘤患者的安全性。 根据 24 周听力反应变化评估听力情况。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 16 至 85（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.≥16 岁，性别不限；
- •2.符合 NF2 相关的神经鞘瘤 2022 年修订版诊断标准，或经过病理确认的 NF2 相关神经纤维鞘瘤。
- •应该满足以下标准之一： 1) 不可完整手术切除、或术后复发。手术至首次 FCN-159 给药至少间隔 28 天。 2) 由研究者判定需要接受全身治疗。
- •存在可测量病灶，根据 REiNS 或 RECIST V1.1 标准定义。
- •Karnofsky 体能状况评分≥70，见附录 3。
- •患者有足够的器官和骨髓功能： • 中性粒细胞绝对值≥1.0×109/L； • 血红蛋白≥90g/L（14 天内无红细胞输注）； • 血小板≥75×109/L（14 天内无血小板输注）； • 血清总胆红素≤1.5×正常值上限（Upper limit normal，ULN），具有 Gilbert 综合征的患者为≤3.0×ULN； • 天冬氨酸转氨酶（Aspartate aminotransferase，AST）、丙氨酸转氨酶（Alanine aminotransferase，ALT）≤2.5×ULN； • 白蛋白≥3g/dL； • 肌酐＜1.5×ULN 或肌酐清除率≥50ml/min（使用 Cockcroft-Gault 公式计算）； • 尿蛋白＜2+；如果尿蛋白≥2+，则 24 小时尿蛋白定量必须≤1g。
- •凝血功能：国际标准化比值（INR）及活化部分凝血活酶时间（aPTT）≤1.5×ULN。
- •对于有生育能力的患者：在治疗期间和最后一次给药后至少 90 天内，患者应同意使用高效的避孕方法，即激素联合避孕，与排卵抑制相关的仅孕酮激素避孕，宫内节育器，宫内节育系统，两侧输卵管阻塞，伴侣输精管结扎或禁欲。男性患者应同意在最后一次给药后至少 90 天内避免捐献精子。
- •避免过多阳光暴露，并且在预期会阳光暴露的情况下愿意使用足量的防晒霜。 10.能够理解并自愿签署书面知情同意书。
排除标准
- •既往接受过如下治疗之一： a. 入组前 3 周或 5 个半衰期内接受过药物或生物治疗（包括试验用药），视时间长者为准（如化疗，替普法尼（tipifarnib），吡非尼酮（pirfenidone），聚乙二醇干扰素（Peg-Interferon），索拉非尼（sorafenib）或其他 VEGFR 抑制剂）。或治疗相关毒副反应仍未恢复到≤1 级（脱发除外）。 b. 入组前 7 天内使用促进血小板、红细胞或白细胞数量或功能的生长因子。 c. 入组前 4 周内，接受过大手术治疗或者抗肿瘤的免疫治疗的患者。导管置入、G 管置入和脑室-腹膜分流术的置入不被认为是大手术。 d. 入组前 4 周内接受过针对前庭神经鞘瘤或其他肿瘤的放射治疗。 e. 入组前 1 周内接受地塞米松或其他皮质类固醇治疗的患者使用剂量调整。建议患者停止所有类固醇治疗或接受最小剂量以控制其神经系统症状。 f. 入组前 4 周内参加过其他干预性临床试验的患者。 g. 既往使用司美替尼或任何其他 MEK 1/2 抑制剂治疗。
- •有其他恶性肿瘤病史或同时患有其他恶性肿瘤（不包括治愈的非黑色素瘤皮肤基底细胞癌、乳腺原位癌或宫颈原位癌，以及 5 年内无疾病证据的其他恶性肿瘤）。
- •不能接受 MRI 检查和 / 或有 MRI 检查的禁忌症（例如，由于假体、矫正器或牙科矫正器，或由于干扰 MRI 上靶病灶的体积分析）。
- •未控制稳定的高血压，定义为在现有抗高血压治疗下，两次重复测量提示收缩压或舒张压平均值>140/90 mmHg。
- •存在吞咽困难，活动性消化系统疾病，吸收不良综合症，或其他影响研究药物服用吸收的情况。
- •既往或目前有视网膜静脉阻塞（RVO)、视网膜色素上皮剥离（RPED）；眼内压(IOP) > 21 mmHg 或不受控制的青光眼(与 IOP 无关)。
- •间质性肺炎，包括有临床意义的放射性肺炎。
- •心脏功能或合并疾病符合下述情况之一： a. 筛选期在研究中心进行 3 次 12 导联心电图（Electrocardiogram，ECG）测量，根据采用仪器的 QTcF 公式计算三次平均值，QTc F>470 毫秒；对于存在 QTcF 延长危险因素的患者，如无法纠正低钾血症、遗传性长 QT 综合征；或接受延长 QTcF 间期的药物（主要是 Ia、Ic、III 类抗心律失常药物）。 b. 美国纽约心脏病学会（New York Heart Association，NYHA）分级≥3 级的充血性心力衰竭； c. 具有临床意义的心律失常；d. 已知并发临床有意义冠心病、心肌病，严重瓣膜病。e. 超声心动图检查显示左室射血分数 LVEF＜50%。f. 心率＜50 次 / 分心动过缓的患者。
- •家族中有 50 岁以前发生心脏猝死的直系亲属。直系亲属定义为相互之间有一脉相承的血缘关系的上下各代亲属，如父母与子女、祖父母与孙子女等、外祖父母与外孙子女等。
- •入组前 6 个月内有任何急性神经系统病史(即颅内或蛛网膜下腔出血、脑梗死、颅内创伤)。
- •伴活动性细菌、真菌或病毒感染，包括活动性乙型肝炎（乙肝病毒表面抗原阳性且乙肝病毒 DNA 超过 1000 IU/ml 或符合研究中心诊断活动性乙肝感染标准），丙型肝炎（丙肝病毒 RNA 阳性），人免疫缺陷病毒感染（HIV 阳性）等。
- •已知对研究药物，其它 MEK1/2 抑制剂或其辅料过敏。
- •研究者认为会妨碍参与研究或无法依从安全性要求的具有临床意义的情况。
研究组 & 干预措施
实验组
结局指标
主要结局
客观缓解率
时间窗: 每 4 周期
次要结局
- 无进展生存期
- 肿瘤复发时间
- 疾病进展时间
- 缓解持续时间
研究者
研究点 (1)
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