ChiCTR2100042948进行中（未招募）早期 1 期
异体人源脂肪间充质干细胞外泌体（haMSC-Exos）治疗 MDA5 抗体阳性皮肌炎合并间质性肺炎（ILD）的 安全性和有效性的临床研究
西比曼生物科技（上海）有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 32 人开始时间: 2021年2月1日最近更新:
适应症
干预措施
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 32
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 不良反应
研究概览
简要总结
MDA5 抗体阳性皮肌炎经常合并快速进展型肺病，6 个月死亡率高，目前尚缺乏特效治疗手段。外泌体是天然存在的纳米大小的囊泡，由天然脂质双层组成，具有大量易于与细胞膜相互作用的粘附蛋白。这些囊泡内含有细胞因子、生长因子、信号脂质、mRNA 和调节性 miRNA。外泌体参与体内短距离或长距离的细胞间通讯、细胞信号传导和细胞或组织的代谢改变，并可影响组织对损伤、感染和疾病的反应。本研究拟评价异体人源脂肪间充质干细胞外泌体（haMSC-Exos）治疗 MDA5 抗体阳性皮肌炎合并间质性肺炎的安全性和有效性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 非随机对照试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 75（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.受试患者本人或其家属自愿参加本研究，并签署知情同意书；
- •2.年龄在 18-75 岁，男女不限；
- •3.明确诊断为“MDA5 抗体阳性皮肌炎合并间质性肺病（ILD）”。须同时符合以下情况：
- •a)皮肌炎 / 无肌病性皮肌炎，参照 Bohan-Peter 标准或 Sontheimer 标准，病程小于 3 个月；
- •b)血清 MDA5 抗体检测为阳性；
- •c)符合间质性肺病 Akira 诊断标准：
- •i.近 1 月来出现进行性呼吸困难加重；
- •ii.胸部 CT 提示新发磨玻璃影或结节；
- •iii.存在缺氧表现，血氧分压 PaO2 下降≥10 mmHg；
- •iv.无明确呼吸道病原学检测结果依据；
- •v.排除肺栓塞，气胸，充血性心力衰竭等；
- •4.未使用过免疫抑制剂（包括但不局限于环磷酰胺、硫唑嘌呤、他克莫司、甲氨蝶呤、来氟米特等）或生物制剂（包括但不局限于利妥昔单抗、英夫利昔单抗、阿达木单抗、依那西普等）。
排除标准
- •1.较为严重的过敏性体质患者；
- •2.经研究者判断，患有会影响研究效果判断的其他疾病，如未能控制的中重度心脏、肝脏、肾脏等疾病；
- •3.恶性肿瘤（包括既往或现病）；
- •4.导致自然通气能力受损的神经肌肉性疾病，包括但不限于，C5 或更高位的脊髓损伤、肌萎缩侧索硬化症、格林-巴利综合征和重症肌无力；
- •5.合并有其他结缔组织疾病；
- •8.有癫痫病史，需要持续抗惊厥治疗，或过去 3 年内接受过抗惊厥治疗；
- •9.预计生存期<30 天；
- •10.肺结核、乙肝、丙肝、艾滋病、梅毒患者与携带者；
- •11.育龄期女性受试患者正在妊娠、哺乳期或近 1 年内有孕育打算；
- •12.据研究者判断，认为受试患者还有不适合参加该研究的其它情况（比如存在降低随访依从性的因素，以及受试患者不接受相关支持性治疗等）。
研究组 & 干预措施
组 4
常规治疗
干预措施: 常规治疗
组 1
常规治疗+haMSC-Exos 雾化吸入
干预措施: 常规治疗+haMSC-Exos 雾化吸入
组 2
常规治疗+haMSC-Exos 静脉推注
干预措施: 常规治疗+haMSC-Exos 静脉推注
组 3
常规治疗+haMSC-Exos 静脉推注+haMSC-Exos 雾化吸入
干预措施: 常规治疗+haMSC-Exos 静脉推注+haMSC-Exos 雾化吸入
结局指标
主要结局
不良反应
时间窗: 2 个月
整体生存率
时间窗: 6 个月
治疗过程不良事件
时间窗: 6 个月
次要结局
- 整体生存率(12 month)
- 治疗过程不良事件(12 个月)
- 肺功能和血气分析
- HRCT
- SF-36 评分
- 常规治疗使用使用量
- 血沉、C 反应蛋白、肌酸激酶
- 抗体滴度
研究者
研究点 (1)
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