CTR20240103进行中（未招募）1/2 期
NGGT001 视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性的 I/II 期临床研究
未提供2 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 12 人开始时间: 2024年1月19日
相关药物
试验速览
- 阶段
- 1/2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 12
- 试验地点
- 2
- 主要终点
- 观察不良反应（AE）的类型、严重程度和发生率
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的评价 NGGT001 视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性的安全性和耐受性，推荐后期临床研究的给药剂量。初步探索 NGGT001 视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性的有效性。次要目的评价 NGGT001 视网膜下腔注射后的药物代谢特性。评价 NGGT001 视网膜下腔注射后机体的免疫反应。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •诊断为结晶样视网膜变性
- •分子诊断确认 CYP4V2 突变
- •AAV2 中和抗体滴度＜1:5120
- •0.05≤最佳矫正视力(BCVA)≤0.3
- •6.00D≤屈光度≤+3.00D
- •同意从研究开始到给药后 1 年内采取避孕措施
- •自愿参加研究并签署知情同意书
排除标准
- •存在 BCD 导致的脉络膜新生血管病变、眼底斑块或其它眼部病变，研究者认为影响手术操作或干扰临床终点解释
- •入组前 6 个月内使用过治疗药物，可能会影响试验观察的，如 Lucentis、Avastin、康柏西普等
- •治疗眼曾进行过球内手术，如光动力疗法（PDT）、玻璃体切除术、眼周血管搭桥术等，或在临床研究过程中需要进行球内手术的，如白内障手术、视网膜激光治疗等
- •曾使用或潜在需要使用可能引起眼部损伤的系统用药，如补骨脂素、他莫昔芬等
- •对试验用药品中的成分高度敏感或过敏（有两种或以上药物或食物的过敏史）
- •体格检查、生命体征、实验室检查（如血常规、尿常规、血生化、凝血功能、免疫学检查等）异常且有临床意义，可能影响药物的安全性或疗效判断的
- •存在可能影响药物安全性或体内过程的疾病或病史，尤其是研究者认为具有临床意义的心血管、肝脏、肾脏、内分泌、消化道、肺、神经、血液、肿瘤、免疫或代谢紊乱等
- •入组前 3 个月内曾参与过其它药物或医疗器械的临床试验
- •处于妊娠或哺乳期的女性受试者
- •其它研究者认为不适合参加研究的情况
- •OCT 显示新生血管或者可疑新生血管和神经上皮层存在管状反射的患者
结局指标
主要结局
观察不良反应（AE）的类型、严重程度和发生率
时间窗: 给药后 26 周内
最佳矫正视力（BCVA）与基线相的改善情况
时间窗: 给药后第 12、26 周
次要结局
- 微视野与基线相的改善情况(给药后第 12、26 周)
- 对比敏感度与基线相的改善情况(给药后第 12、26 周)
- 光学相干断层扫描（OCT）与基线相的改善情况(给药后第 12、26 周)
- 多亮度移动测试（MLMT）与基线相的改善情况(给药后第 12、26 周)
研究者
王刚
苏州诺洁贝生物技术有限公司
研究点 (2)
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