ChiCTR2200062174尚未招募早期 1 期
一项评价视蛋白（Opsin）基因治疗晚期视网膜色素变性患者的安全性、耐受性及初步疗效的研究者发起的临床试验
苏州星明优健生物技术有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 12 人开始时间: 2022年8月16日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 12
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 不良事件发生率
研究概览
简要总结
主要目的： 在晚期视网膜色素变性患者中，评估基因治疗药物（UGX-06）通过单次玻璃体腔注射（IVT）的安全性和耐受性。 次要目的： 评估基因治疗药物（UGX-06）治疗晚期视网膜色素变性患者的初步疗效。 探索性目的： 1.探索晚期视网膜色素变性患者基因治疗前后其他安全性指标或疗效指标可能的变化； 2.探索晚期视网膜色素变性患者治疗前后血液腺病毒载体的安全性； 3.探索晚期视网膜色素变性患者基因型与预后的关系。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 60（—）
- 性别
- All
入选标准
- •自愿签署知情同意书（ICF）；
- •签署 ICF 时，受试者年龄≥18 且≤60 岁；
- •确诊为非综合征性 RP，定义为：
- •（1） 根据病史、视功能障碍和眼底镜检查外观临床诊断为非综合征性 RP。
- •（2） 经 OCT，FFA 和 / 或全视野 ERG 证实非综合征性 RP 的诊断（任何既往进行的 ERG 均可接受）。
- •视力：较低视力眼的最佳矫正视力＜0.02；
- •使用光学相干断层扫描（OCT）测量相对保留的神经节细胞层体积和视网膜神经纤维层厚度，请研究者评估后入组；
- •保留先前可用的视觉记忆；
- •瞳孔能够充分散大，以便进行全面的眼科检查和测试；
- •育龄女性的血清妊娠试验结果为阴性；
- •眼屈光不正介于-9D 和+6D 之间。
排除标准
- •既往接受过任何基因治疗；
- •受试者筛选前 90 天内接受过其他干预性试验药物临床试验；
- •受试者存在研究者认为可改变视觉功能的症状和 / 或相关治疗的疾病或病症，包括但不仅限于青光眼和中枢神经系统病变（可纳入 RP 伴有不严重影响视力的白内障患者）；
- •受试者 5 年内患有其他恶性肿瘤病史，除外：经彻底治疗且没有复发迹象的皮肤原位鳞癌、基底细胞癌、原位宫颈癌和甲状腺乳头状癌受试者；
- •研究者判定的任何严重全身性疾病，其症状或接受的相关治疗可能影响本研究试验结果（如安全性、视力）；
- •筛选前 3 个月内接受过重大眼部手术（经研究者确定）；
- •研究期间存在干扰视力和其他眼部评估（包括 OCT/OCTA）的眼屈光介质疾病；
- •患者正在接受或可能接受除本研究以外的免疫抑制疗法；
- •具有生育能力的患者拒绝在注射 AAV 后 12 个月内采取有效的避孕措施；
- •妊娠期或哺乳期受试者；
- •不愿或无法依从本研究方案的受试者；
- •受试者存在任何研究者认为不允许其在研究期间完成随访检查并导致其不适合继续参加研究的状况；
- •HIV 抗体阳性和梅毒螺旋体抗体阳性的受试者，以及活动性乙肝感染和活动性丙肝感染的受试者；
- •受试者对研究治疗药物或其辅料成分过敏；
- •受试者对糖皮质类激素过敏，或无法耐受糖皮质激素方案，或有禁忌治疗的活动性并发感染的受试者；
- •患有视网膜脱落以及不适合本研究的其他眼底疾病；
- •存在扩瞳禁忌，如虹膜角膜角（前房角）狭窄等；
- •既往玻璃体切除术或玻璃体黄斑手术；
- •研究者认为具有其他任何不宜参与此项研究因素的受试者。
研究组 & 干预措施
治疗组
玻璃体内注射
结局指标
主要结局
不良事件发生率
基于 OCT，相对于基线，治疗后治疗眼视网膜黄斑中心凹厚度（CFT）的变化；
基于 OCT，相对于基线，治疗后治疗眼视网膜中央黄斑厚度（CMT）的变化
相对于基线，治疗后治疗眼和非治疗眼的平均眼内压（IOP）的变化
次要结局
- 1. 基线有光感组：相对于基线，治疗后治疗眼和非治疗眼的平均 BCVA 的变化
- 2. 基线无光感组：相对于基线，治疗后治疗眼和非治疗眼 BCVA 有光感的受试者比例及其视力的变化。
- 相对于基线，治疗后治疗眼和非治疗眼 BCVA 分别改善的比例；
- 相对于基线，治疗后治疗眼和（或）非治疗眼全视野阈值刺激试验（FST）测量的平均刺激阈值的变化（注：研究期间可按临床需要对非治疗眼进行选择性检查）
- 相对于基线，研究治疗后视觉功能问卷（VFQ-25）评分的变化；
研究者
研究点 (1)
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