CTR20261141进行中（未招募）3 期
评价注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc 融合蛋白（FRSW107）在经治重症血友病 A 患者（成人及青少年）中预防治疗的有效性、安全性、免疫原性和药代动力学的单臂、开放、多中心Ⅲ期临床研究
开封制药（集团）有限公司 / 北京辅仁瑞辉生物医药研究院有限公司 / 郑州远策生物制药有限公司19 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2026年4月2日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 试验地点
- 19
- 主要终点
- 主要疗效指标：年化出血率（ ABR） =疗效评价期出血次数/（治疗期天数/365.25）
研究概览
简要总结
主要目的：评价注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc 融合蛋白（ FRSW107）在经治重型血友病 A 患者中预防治疗的有效性。 次要目的：评价注射用重组人凝血因子 VIII-Fc 融合蛋白（ FRSW107） 在经治重型血友病 A 受试者中预防治疗的生存质量、PK 特征、安全性和免疫原性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 主要目的
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 65岁(最大年龄)（—）
- 性别
- Male
入选标准
- •12≤年龄<65 岁的男性；
- •临床确诊为重型血友病 A 患者， 即筛选时或既往医疗记录证实： FⅧ活性<1%；
- •既往记录证实接受过任何重组和 / 或血源性凝血因子Ⅷ产品或冷沉淀产品治疗且给药≥150 个暴露日（ EDs≥150） ；
- •凝血酶原时间（ PT）正常或国际标准化比值（ INR） <1.3；
- •筛选前有至少 6 个月的出血事件详细记录；
- •完全了解、知情本研究并签署知情同意书，自愿参加临床研究， 受试者和 / 或其监护人能够配合其在家进行止血治疗， 并有能力完成所有研究程序。
排除标准
- •已知或怀疑对研究药物或其辅料（包括鼠类或仓鼠蛋白）过敏者；
- •既往存在 FⅧ或 IgG2 注射治疗后超敏反应或过敏反应；
- •筛选期 FⅧ抑制物阳性（ ≥0.6 BU/mL），或既往有 FⅧ抑制物阳性史，或家族有 FⅧ抑制物阳性史；
- •血管性血友病因子（ vWF）抗原检查结果低于正常值下限者；
- •筛选期严重贫血（血红蛋白<60 g/L）者；
- •筛选期血小板计数< 100×109 /L 者；
- •肝功能异常者：丙氨酸氨基转移酶（ ALT）、或天门冬氨酸氨基转移酶（ AST）>3
- •倍正常值上限（ ULN）；或血清总胆红素（ TBIL）>1.5 倍 ULN；
- •肾功能异常者： 肌酐清除率（ Ccr）<50 ml/min（根据 Cockcroft and Gault 公式） ；或血清肌酐（ Cr）>1.5 倍 ULN；
- •活动性丙型肝炎者，即丙型肝炎病毒（ HCV）抗体阳性且 HCV RNA 阳性；或抗梅毒螺旋体特异性抗体（ TPHA）阳性；或抗人类免疫缺陷病毒（ HIV）抗体阳性；
- •除血友病 A 外还存在其他凝血功能障碍的患者；
- •合并患有可能增加出血风险的疾病；
- •既往有吸毒史或酗酒史者；
- •患有已知的可能影响试验依从性的精神障碍性疾病；
- •筛选前 4 周内接受过血液或血液成分输注者；
- •筛选前 1 个月内参加过其他干预性临床试验者；
- •筛选前 7 天内使用过任何抗凝或抗血小板药物、超说明书最大剂量的非甾体抗炎类药物（ NSAID）； 或临床试验期间需要使用抗凝或抗血小板药物、超说明书最大剂量的 NSAID 治疗的患者；
- •研究药物首次给药前 6 个月内发生严重的心脑血管疾病或重大血栓栓塞事件，如脑卒中，心肌梗死，不稳定心绞痛，充血性心力衰竭（纽约心脏病协会[NYHA]分级≥Ⅲ），严重心律失常（ 包括 QTc 间期>480ms，通过 Fridericia 公式校正）、无法控制的高血压（收缩压≥ 160mmHg 或舒张压≥100 mmHg） 、深静脉血栓形成等；
- •研究药物首次给药前 6 个月内使用过艾美赛珠单抗或既往使用过 SiRNA-赛菲因® 和基因治疗的患者；
- •研究药物首次给药前 3 个月内使用过单克隆抗体治疗、 Fc 融合蛋白产品或静脉输注免疫球蛋白者；
- •研究药物首次给药前 3 个月内进行过大手术者或计划研究期间进行手术者；
- •研究药物首次给药前 3 天或 5 个半衰期内（取时间长者）使用过任何标准半衰期的 FⅧ制剂（如：拜科奇、科跃奇、百因止、任捷、诺易、安佳因等）的患者；首次给药前 4 天或 5 个半衰期内（取时间长者）使用过任何其他延长半衰期 FⅧ制剂（如诺易特） 的患者；
- •研究药物首次给药前 2 周内有发热、 严重的活动性细菌或病毒感染、过敏者；
- •研究药物首次给药前 14 天内或计划在研究期间使用系统性免疫调节剂（如糖皮质激素[＞ 10 mg/天泼尼松的等效剂量]、 α-干扰素、免疫球蛋白、环磷酰胺、环孢菌素等）者，允许使用吸入型、鼻喷型或局部外用型糖皮质激素；
- •研究药物首次给药前 4 周内进行过疫苗接种者；或计划在 PK 采血期间进行疫苗接种者（仅适用于 PK 亚组的受试者）；
- •在整个试验期间至末次用药后 3 个月内有生育计划或捐精计划，或不愿采取有效物理避孕措施（如避孕套、隔膜、宫内节育器等）者；
- •患有其他严重的疾病，研究者认为不能从中受益者；
- •其它研究者判定不适宜参加的受试者。
结局指标
主要结局
主要疗效指标：年化出血率（ ABR） =疗效评价期出血次数/（治疗期天数/365.25）
时间窗: V6
次要结局
- 次要疗效指标：止血治疗有效率：预防治疗期间的突破性止血治疗，按照四级评分量表（极好、良好、中等、无效）对止血疗效进行评价，其中评价为“极好”或“良好”为有效(V1-V6)
- 安全性评价：FⅧ抑制物阳性发生率（关键次要终点指标）(V1、V3、V5、V6、提前退出访视、随访期)
- 免疫原性评价：抗 FRSW107 抗体、 抗 CHO 抗体的阳性发生率(V1、V3、V5、V6、提前退出访视、随访期)
- 药代动力学评价指标：单次给药： Cmax、Tmax、 AUC0-last；多次给药：Cmax 、Tmax 、AUC0-last 、Ctrough 、DF、Rac_Cmax 、Rac_Ctrough(V1、V5)
研究者
研究点 (19)
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