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Clinical Trials/CTR20241663
CTR20241663Active, not recruitingPhase 3

一项评估 aHUS 研究受试者从抗 C5 抗体治疗转换至 iptacopan 治疗的有效性和安全性的多中心、单臂、开放标签研究

Not provided7 sites in 3 countries10 target enrollmentStarted: May 22, 2024
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Trial Snapshot

Phase
Phase 3
Status
Active, not recruiting
Enrollment
10
Locations
7
Primary Endpoint
在从抗 C5 抗体转换为 iptacopan 治疗后 12 个月 iptacopan 治疗期间未使用抗 C5 抗体的情况下仍无 TMA 表现。
Study OverviewStudy DesignEligibility CriteriaOutcomesInvestigatorsSitesRecords & IdentifiersSimilar Trials

Study Overview

Brief Summary

No summary available.

Detailed Description

本研究的目的是评估接受抗 C5 抗体治疗产生临床应答的成人 aHUS 研究受试者（年龄 ≥ 18 岁）从抗 C5 抗体治疗（依库珠单抗或 ravulizumab）转换至 iptacopan 治疗的有效性和安全性。本研究将为从关键性 III 期研究 CLNP023F12301 获得的 iptacopan 治疗 aHUS 受试者的获益 / 风险关系提供支持性证据（从抗 C5 抗体治疗转换为 iptacopan 治疗）。本研究为一项单臂、开放标签研究，期间研究受试者将接受研究药物治疗 24 个月。主要终点是在 iptacopan 治疗的前 12 个月内无血栓性微血管病（TMA）表现的受试者比例。

Study Design

Study Type
安全性和有效性
Allocation
非随机化
Intervention Model
单臂试验
Masking
开放

Eligibility Criteria

Ages
18岁(最小年龄) to 无上限 (—)
Sex
All
Accepts Healthy Volunteers
No

Inclusion Criteria

  • •诊断 aHUS、年龄 ≥ 18 岁的男性和女性成人受试者，且排除其他类型的 TMA（例如血栓性血小板减少性紫癜、产志贺毒素大肠埃希菌（STEC）型 TMA、肺炎球菌溶血尿毒症综合征、钴胺素 C 缺陷继发性 TMA、与二酰甘油激酶ε（DGKE）肾病相关的 TMA）和 aHUS 以外的肾脏疾病。
  • •在筛选访视前至少 3 个月维持基于体重的推荐抗 C5 抗体（例如依库珠单抗或 ravulizumab）治疗给药方案。
  • •在进入筛选期前，应至少 3 个月持续观察到抗 C5 抗体治疗产生临床应答的证据（未进行 PE/PI），定义为：
  • •血液学参数恢复正常，表现为血小板计数 ≥ 150 × 109/L 且 LDH 低于正常上限 [ULN]，同时
  • •肾功能保持稳定或有所改善，定义为血清肌酐升高 ≤ 15%。
  • •Iptacopan 治疗开始前需要接种抗脑膜炎奈瑟菌和抗肺炎链球菌疫苗。如果受试者之前未接种过疫苗或者需要接种疫苗加强针，则应在 iptacopan 首次给药前至少 2 周根据当地法规接种疫苗。如果 iptacopan 治疗必须在疫苗接种后不到 2 周开始，则必须启用预防性抗生素治疗。
  • •如果之前未接种过抗流感嗜血杆菌疫苗或者需要接种疫苗加强针，应在 iptacopan 首次给药前至少 2 周根据当地法规接种抗流感嗜血杆菌感染疫苗（如可用）。

Exclusion Criteria

  • •抗 C5 抗体治疗期间有 aHUS 复发病史。
  • •eGFR < 30 mL/min/1.73m2。
  • •荚膜细菌（即脑膜炎球菌（例如脑膜炎奈瑟菌）、肺炎球菌（例如肺炎链球菌）或流感嗜血杆菌）引起的活动性感染或复发性侵袭性感染史。
  • •受试者在研究治疗给药前 14 天内存在脓毒症或活动性全身性细菌、病毒（包括 COVID-19）或真菌感染。
  • •肾脏移植、骨髓移植（BMT）/造血干细胞移植（HSCT）以及心脏、肺、小肠、胰腺、肝移植或任何其他细胞或实体器官移植

Outcomes

Primary Outcomes

在从抗 C5 抗体转换为 iptacopan 治疗后 12 个月 iptacopan 治疗期间未使用抗 C5 抗体的情况下仍无 TMA 表现。

Time Frame: 第 12 个月

Secondary Outcomes

  • 第 24 个月 iptacopan 治疗时的 TMA 相关事件。(第 24 个月)
  • 在存在补体基因显著功能性突变和 / 或抗 FB 抗体检测呈阳性的研究受试者中，在从抗 C5 抗体治疗转换为 iptacopan 治疗后 12 个月 iptacopan 治疗期间未使用抗 C5 抗体的情况下仍无 TMA 表现。(第 12 个月)
  • 12 个月 iptacopan 治疗期间至出现 TMA 表现的时间(第 12 个月)
  • 第 12 个月 iptacopan 治疗时血液学参数（血小板、LDH、血红蛋白）和肾功能参数（血清肌酐、UPCR、eGFR、CKD 分期）较基线变化。(第 12 个月)
  • 12 个月 iptacopan 治疗期间的透析需求状态（是 / 否）(12 个月 iptacopan 治疗期间)
  • 第 12 个月 iptacopan 治疗时的安全性评价（包括不良事件 / 严重不良事件、安全性实验室参数和生命体征）。(第 12 个月)
  • 第 12 个月 iptacopan 治疗时的 TMA 相关事件。(第 12 个月)
  • 24 个月 iptacopan 治疗期间未使用抗 C5 抗体情况下仍无 TMA 表现。(第 24 个月)
  • 在存在补体基因显著功能性突变和 / 或抗 FB 抗体检测呈阳性的研究受试者中，在从抗 C5 抗体治疗转换为 iptacopan 治疗后，24 个月 iptacopan 治疗期间未使用抗 C5 抗体的情况下仍无 TMA 表现。(第 24 个月)
  • 24 个月 iptacopan 治疗期间至出现 TMA 表现的时间(第 24 个月)
  • 第 24 个月 iptacopan 治疗时血液学参数（血小板、LDH、血红蛋白）和肾功能参数（血清肌酐、UPCR、eGFR、CKD 分期）较基线变化。(第 24 个月)
  • 24 个月 iptacopan 治疗期间的透析需求状态（是 / 否）(24 个月 iptacopan 治疗期间)
  • 第 24 个月 iptacopan 治疗时的安全性评价（包括不良事件 / 严重不良事件、安全性实验室参数和生命体征）。(第 24 个月)

Investigators

Sponsor
Not provided
Responsible Party
Sponsor
Principal Investigator

诺华医学热线（临床登记）

Novartis Pharma AG/诺华（中国）生物医学研究有限公司/Novartis Pharma Produktions GmbH

Study Sites (7)

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