ChiCTR2400091210尚未招募4 期
Vamorolon 在真实世界中治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的疗效与安全性评估
自筹1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2024年5月24日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 北极星评估
研究概览
简要总结
（1） 主要研究目的：评估 Vamorolon 治疗在真实世界中 DMD 患儿的有效性； （2） 次要研究目的：评估 Vamorolon 的安全性和耐受性。 （3） 次要研究目的：建立 Vamorolon 治疗相关不良反应的详细数据库。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 4 至 18（—）
- 性别
- Male
入选标准
- •（1） 大于等于 4 岁首次使用 Vamorolon 的 DMD 男性患儿；
- •（2） 签署知情同意书
- •（3） 遵循研究程序，配合完成全程研究
- •（4） 患儿法定监护人承诺遵守研究程序，并配合实施全过程研究
排除标准
- •（1） 患儿在研究前使用过 Vamorolon
- •（2） 排除因其他先天或后天疾病导致的肌无力；
- •（3） 排除结核、乙肝等传染性疾病；
- •（4） 排除肿瘤性疾病；
- •（5） 排除自身免疫性疾病；
研究组 & 干预措施
实验组
结局指标
主要结局
北极星评估
时间窗: 6 个月，12 个月
6min 步行试验
时间窗: 6 个月，12 个月
4 级台阶试验
时间窗: 6 个月，12 个月
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (1)
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