ChiCTR2600117827尚未招募不适用
瑞帕妥单抗治疗全身型重症肌无力的疗效评价研究
科室自筹4 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 20 人开始时间: 2026年2月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 20
- 试验地点
- 4
- 主要终点
- 第 13 周时重症肌无力日常生活活动量表评分变化
研究概览
简要总结
- 主要目的：评估瑞帕妥单抗在 MG 患者治疗的有效性。
- 次要目的：评估瑞帕妥单抗在 MG 患者治疗的安全性；探索瑞帕妥单抗治疗 MG 的免疫机制。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 75（—）
- 性别
- All
入选标准
- •（1）筛选时 18 周岁≤年龄≤75 周岁；
- •（2）确诊为全身型重症肌无力（gMG）；
- •（3）抗 AchR 或（和）抗 Musk 或（和）抗 LRP4 抗体阳性；
- •（4）重症肌无力日常生活活动能力量表（MG-ADL）评分≥6 分，且眼肌评分小于总分 50%；
- •（5）美国重症肌无力基金会（MGFA）临床分型为Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ型；
- •（6）患者和（或）其法定代理人自愿签署知情同意书。
排除标准
- •（1）研究者认为任何可能干扰研究药物评估或管理、患者安全性评估或研究结果解释的状况；
- •（2）筛选期前 8 周有任何未控制的活动性感染、严重感染；
- •（3）筛选期前 6 个月内接受过利妥昔单抗或任何 B 细胞清除药物（CD19 或 CD20+B 细胞计数高于正常值下限的受试者可以入组）；
- •（4）首次给药前 3 个月内使用过托珠单抗、依库珠单抗、米托蒽醌、或环磷酰胺等烷化剂；
- •（5）首次给药前 1 个月内使用过除糖皮质激素之外的免疫抑制剂，包括但不限于硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、他克莫司、环孢菌素、甲氨喋呤等；
- •（6）首次给药前 1 个月内使用过血浆置换（PE）或中等量输血、免疫调节药物，如干扰素β、干扰素γ或静脉注射免疫球蛋白（IVIG）等；
- •（7）基线前 12 个月内进行过胸腺切除或者在 12 周的研究中计划做胸腺切除术者；
- •（8）合并其他需要糖皮质激素、生物制剂或免疫抑制剂治疗的慢性活动性免疫系统疾病（如类风湿关节炎、硬皮病等）；
- •（9）首次给药前 1 个月内接种活疫苗或减毒疫苗；
- •（10）既往接受过骨髓移植、造血干细胞移植、全淋巴结照射、T 细胞疫苗治疗；
- •（11）首次给药前 28 天或试验药物的 5 倍半衰期内接受过任何临床试验药物，以较短者为准；
- •（12）已知研究受试者对瑞帕妥单抗的任何成分过敏；
- •（13）妊娠期和哺乳期女性；对于未接受绝育手术的育龄女性：不同意从筛选期开始至治疗结束后 6 个月内使用适当的方法避孕，如口服避孕药、宫内节育器或屏障避孕法联合杀精剂等；
- •（14）对于未接受绝育手术的男性：不同意从筛选期开始至治疗结束后 6 个月内使用屏障避孕法，并不同意请求其配偶使用其它的方法避孕，如口服避孕药、宫内节育器、屏障法或杀精剂等。
研究组 & 干预措施
干预组
治疗期第 1 天静脉注射瑞帕妥 375mg/m^2 体表面积
结局指标
主要结局
第 13 周时重症肌无力日常生活活动量表评分变化
次要结局
- 第 25 周时重症肌无力日常生活活动量表评分变化
- 第 13 周时重症肌无力复合量表变化
- 第 13 周时重症肌无力生活质量 15 项修订量表评分变化
- 最小症状表达
- 激素用量变化
- 是否采取补救治疗
- 第 13 周时重症肌无力定量评分评分变化
- 不良事件
研究者
研究点 (4)
Loading locations...
相似试验
招募中
Unknown
免疫抑制剂安全性检测在重症肌无力精准治疗的研究重症肌无力ChiCTR2500103782
Unknown
3 期
贝林妥欧单抗治疗难治性重症肌无力的疗效评价研究ChiCTR2400093064科室自筹
Unknown
不适用
探索泰它西普治疗全身型重症肌无力的疗效观察及生物标志物的真实世界研究ChiCTR2300075401自筹
Unknown
不适用
依库珠单抗治疗成人难治性重症肌无力不同亚组的安全性及有效性研究ChiCTR2500098555河北省重症肌无力诊疗中心以及重症肌无力研究重点实验室
Unknown
2 期
艾加莫德序贯泰它西普治疗全身型重症肌无力的疗效和安全性研究ChiCTR2400084781研究资助方为国家自然科学基金（81303013）